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알지노믹스, 유전성 망막질환 치료제 호주 임상시험 착수
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- 작성자
- 관리자
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- 날짜
- 2024-01-17
'RZ-004', 호주 OGTR서 심의 승인… 향후 임상 개발 국가 확대 예정
알지노믹스(대표 이성욱)는 유전성 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa) 치료제로 개발 중인 'RZ-004(개발코드명)'의 호주 임상 1상 시험에 대한 심의를 승인받았다고 16일 밝혔다. 심의는 호주 유전기술규제처인 OGTR(Office of the Gene Technology Regulator)에서 진행된다.
망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환으로, 유전성 희귀 난치성 질환으로 알려져 있다. 세계적으로 3500~4000명당 1명꼴로 발생한다.
RZ-004는 알지노믹스가 보유한 리보핵산(RNA) 교정 플랫폼 기술인 '트랜스-스플라이싱 라이보자임(Trans-splicing ribozyme)'을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신(Rhodopsin) RNA를 제거한다. 특히 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.
홍성우 알지노믹스 개발본부장은 "호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량ㆍ대상 환자수ㆍ환자 순응도ㆍ규제기관 지원 등 유전성 안과질환의 초기 임상 개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다"며 "호주를 필두로 미국 및 유럽으로 임상 개발 국가를 확대해 나갈 예정"이라 말했다.
이성욱 알지노믹스 대표는 "RZ-004가 대상으로 하는 질환은 승인받은 치료제가 전무할 뿐만 아니라, 개발 중인 치료제도 거의 없는 의학적 미충족 수요(Medical Unmet Needs)가 매우 높은 질환"이라며 "신속한 개발을 통해 고통받는 환자들에게 치료 기회 제공 및 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다"고 강조했다.
망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환으로, 유전성 희귀 난치성 질환으로 알려져 있다. 세계적으로 3500~4000명당 1명꼴로 발생한다.
RZ-004는 알지노믹스가 보유한 리보핵산(RNA) 교정 플랫폼 기술인 '트랜스-스플라이싱 라이보자임(Trans-splicing ribozyme)'을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신(Rhodopsin) RNA를 제거한다. 특히 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.
홍성우 알지노믹스 개발본부장은 "호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량ㆍ대상 환자수ㆍ환자 순응도ㆍ규제기관 지원 등 유전성 안과질환의 초기 임상 개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다"며 "호주를 필두로 미국 및 유럽으로 임상 개발 국가를 확대해 나갈 예정"이라 말했다.
이성욱 알지노믹스 대표는 "RZ-004가 대상으로 하는 질환은 승인받은 치료제가 전무할 뿐만 아니라, 개발 중인 치료제도 거의 없는 의학적 미충족 수요(Medical Unmet Needs)가 매우 높은 질환"이라며 "신속한 개발을 통해 고통받는 환자들에게 치료 기회 제공 및 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다"고 강조했다.
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