“세계 최초로 리보핵산(RNA)를 교정해 난치성 암을 치료하는 항암제를 개발하겠습니다.”
이성욱 알지노믹스 대표는 7일 인터뷰에서 “자체 개발한 RNA 편집 플랫폼 트랜스 스플라이싱 라이보자임(TSR)은 하나의 물질이 치료 효과를 내는 RNA를 발현시키면서, 원하지 않는 RNA의 발현을 억제하는 것”이라고 했다.
알지노믹스는 2017년 이성욱 대표가 20년 이상 TSR을 연구한 끝에 창업했다. 그는 1990년대 미국 듀크메디컬센터에서 박사후연구원을 지내면서 TSR의 연구를 시작했다. 당시 듀크메디컬센터는 TSR을 처음으로 개발해 논문을 낸 그룹이었다.
하지만 2000년대 RNA간섭(RNAi)이 등장하면서 TSR 개발의 추진력이 떨어지게 됐다. 글로벌에 RNAi 치료제 개발 붐이 일면서, 기존에 TSR을 개발하던 과학자들이 RNAi 시장으로 넘어갔기 때문이다. 이 대표는 한국으로 돌아와서 단국대학교 교수로 재직하며 TSR 연구를 이어갔다.
그는 “처음 TSR을 개발했을 땐 특이성과 효능이 떨어지고 생체내 전달할 수 있는 전달체에 대한 연구가 많지 많았다”며 “2000년대 중반 엔지니어링을 통해 우리가 원하는 타깃을 인식해 암을 치료할 수 있다는 결과를 얻었고, 약물전달체로 바이러스 벡터를 사용한 유전자치료제들이 등장하면서 TSR 개발에 속도가 붙었다”고 말했다.
DNA를 편집하는 유전자치료제인 크리스퍼 유전자가위는 원하지 않는 타깃을 건드리면 영원히 정상으로 복구할 수 없다는 우려가 있다. 또 아직 투약한 후 인체내에서 유전자편집이 일어나게 하는 방식의 치료제는 없다. RNAi는 간세포로 가는 약물전달체밖에 없기 때문에 항암제로 개발을 하지 못하고 있는 한계가 있다.
반면 TSR은 DNA 유전자를 직접 건들지 않는다. 표적 RNA를 제거하고, 그 자리에 치료 효능을 내는 RNA를 채운다. 직접 알지노믹스가 각각의 질병에 최적화된 약물전달체를 설계해 원하는 타깃으로 약물을 보낼 수 있다. 적응증에 따라 약물이 일시적으로 작용해야 할 때는 아데노바이러스를, 반영구적으로 작용하는 원샷치료제는 아데노부속바이러스(AAV)를 적용한다.
알지노믹스의 리드파이프라인은 항암제 RZ001다. 현재 RZ001은 미국과 한국에서 간세포암(HCC)은 1b/2a상, 교모세포종은 1/2a상을 진행 중이다. 미국 식품의약국(FDA)은 두 개의 적응증 모두 패스트트랙으로 지정했다. 특히 교모세포종은 동정적 치료목적 프로그램인 EAP를 지정받았다. EAP는 치료제가 없는 질병을 앓고 있는 환자에게 사용하도록 허가해 주는 제도다.
이 대표는 “비임상에서 RZ001가 면역항암제의 반응과 관련 있는 바이오마커가 개선됐다”며 “티쎈트릭과 아바스틴의 병용에 대한 기대감이 있기 때문에 무상으로 공급받을 수 있을 것”이라고 설명했다.
알지노믹스는 이르면 올해, 늦어도 내년 특례상장을 통해 코스닥 입성이 목표다. 이 대표는 “알지노믹스의 TSR은 에셋뿐만 아니라 플랫폼까지 패키지로 기술수출할 수 있는 특장점이 있다”며 “연내 기술수출 성과를 내고 기술성평가를 신청하겠다”고 덧붙였다.
