홍보/투자정보

"결국 딥 사이언스와 합리적 근거가 투자자 마음을 이끈다"

  • 작성자
    관리자
  • 날짜
    2025-01-23
올해 상장특례 앞 둔 알지노믹스, 투심 이끈 비결
"합리적 근거와 글로벌 경쟁력이 필수"

"결국 딥 사이언스(deep science)와 이를 뒷받침하는 합리적 근거와 글로벌 경쟁력이 없다면 투자자들의 마음을 움직이기 힘들다."

알지노믹스의 이성욱 대표는 과학적 깊이를 바탕으로 RNA 기반 치료제 분야에 도전하고 있다. 그는 최근 <히트뉴스>와 인터뷰를 통해 회사의 트랜스-스플라이싱 라이보자임(Trans-splicing Ribozyme) 기술과 원형 RNA(circular RNA) 플랫폼의 강점, 그리고 글로벌 경쟁력을 기반으로 적응증을 확대해 나가겠다는 비전을 설명했다. 알지노믹스는 이를 바탕으로 지난 달 203억원 규모의 pre-IPO 투자를 성공적으로 유치한 바 있다.

알지노믹스의 혁신 기술은 RNA 편집ㆍ교정에 있어

알지노믹스는 RNA 기반 치료제 분야에서 독창적인 기술로 주목받고 있다. 핵심 기술인 트랜스-스플라이싱 라이보자임은 돌연변이 RNA를 정상 RNA로 치환하여 정상 단백질을 생산하도록 유도한다. 기존의 DNA 기반 유전자 치료제와 비교했을 때, 이 기술은 전체 유전체를 대체하지 않고 질환에 영향을 미치는 특정 RNA만을 선택적으로 치환·교체할 수 있다는 점에서 차별화된다. 이 대표는 "DNA 치료제는 세포 유전자를 영구적으로 변형할 가능성이 있지만, 우리의 기술은 가역적이어서 더 안전하고, 필요한 경우 조절이 가능하다"고 설명했다.

알지노믹스의 기술은 전체 RNA 유전체를 전달하지 않고, 질환 치료에 필요한 특정 RNA 파트만 전달한다는 점에서 차별화된다. 이를 통해 AAV(Adeno-associated virus) 벡터를 효과적으로 활용할 수 있다.

이성욱 대표는 "AAV 벡터는 전달 유전체 크기에 제한이 있지만, 치료가 필요한 RNA파트만 치환하는 우리 기술에는 크기 제한을 보다 덜 받는다"고 설명했다. 그는 이어 "AAV는 비분열성 세포에서 안정적으로 작용하며 RNA 발현을 장기간 지속시킬 수 있다"며, 특히 중추신경계(CNS)와 망막 질환처럼 장기간 치료가 필요한 적응증에서 뛰어난 효능을 발휘할 수 있다고 덧붙였다.

또한 그는 AAV를 활용한 치료 방식을 공장에 비유하며, "비분열성 세포에 공장을 심듯 AAV를 투여하면 지속적으로 RNA치료제 (트랜스-스플라이싱 라이보자임)을 발현시킬 수 있다. 단 한 번의 투여로도 치료 효과가 지속될 수 있다"고 강조했다.

그는 "암과 같은 질환에서는 유전 물질이 오래 남아 있지 않아도 되기에, RNA 치료제 같은 일시적인 치료법으로 치료 효과를 나타내면서도 부작용을 최소화할 수 있는 방법"이라고 말했다. 이를 구현하기 위해 알지노믹스는 암을 대상으로는 아데노바이러스(adenovirus)를 활용하고 있다. 아데노바이러스는 염색체에 삽입되지 않고 일시적으로 작용하는 특성이 있어 암 치료에 적합하다는 것이 그의 설명이다.

알지노믹스의 트랜스-스플라이싱 라이보자임 기술은 각 환자마다 각각 다른 부위의 돌연변이를 가진 경우에도 하나의 약물로 대응할 수 있다는 점에서도 강력한 경쟁력을 가진다. 이 대표는 "환자마다 돌연변이 위치가 다르더라도 특정 RNA 서열을 매핑(mapping)하여 하나의 치료제로 다양한 변이를 교정할 수 있다"고 말했다.

기술의 또 다른 장점은 RNA 발현 수준을 조정함으로써 과발현으로 인한 부작용을 방지할 수 있다는 점이다. 기존 RNA 기반 치료제는 비표적 조직에서의 발현 또는 과발현으로 인해 원치않는 부작용을 유발할 수 있다. 이에 대해 이 대표는 "알지노믹스의 기술은 타깃 RNA만 치환하기에 표적 특이성을 유도할 수 있고, 타깃 RNA 발현 레벨만큼 교체하여 정상 수준의 단백질을 발현시키므로 과발현의 위험을 효과적으로 차단할 수 있다"고 설명했다.

그는 알지노믹스의 기술이 다양한 질환에서 확장 가능성을 가지고 있음을 강조하며, "알지노믹스 기술은 플랫폼화 되어 있어 타깃과 결합하는 부위, 치환 효소 기능을 할 수 있는 부위와 치료 목적 RNA 부위가 하나의 일련의 RNA로 되어 있지만 각기 모듈화돼 있기에, 타깃 RNA를 정확히 규명할 수 있다면 그에 맞는 치료제를 개발해낼 수 있다. 이를 통해 현재 치료 옵션이 없는 난치/희귀 질환에서 새로운 가능성을 열어갈 수 있다"고 말했다.

또 다른 혁신, '원형 RNA 치료제'

알지노믹스는 트랜스-스플라이싱 라이보자임 기술에 이어 또 다른 핵심 플랫폼으로 원형 RNA(circular RNA) 치료제를 개발하고 있다. 원형 RNA는 기존의 선형 RNA(linear RNA)와는 구조적으로 완전히 다르다. 5' 말단과 3' 말단이 연결된 원형 구조를 가지고 있어 끝이 열린 선형 RNA와 비교해 효소에 의해 쉽게 분해되지 않고 장기간 세포 내에서 안정적으로 기능할 수 있는 등 여러 가지 장점을 제공할 수 있다고 이 대표는 설명했다.

RNA 치료제가 세포로 전달될 때, 면역 방어 시스템이 RNA를 외부 물질로 인지해 면역 반응을 일으킬 위험이 있다. 이 대표는 "선형 RNA를 치료제로 사용하려면 변형된 뉴클레오타이드(nucleotide)를 활용해 면역 반응을 억제해야 하지만, 원형 RNA는 변형 없이도 세포에 안전하게 작용할 수 있다"고 말했다.

이성욱 대표는 "알지노믹스 고유의 원형 RNA기술은 기존의 라이보자임을 이용한 원형 RNA 기술과는 대조적으로 외부의 불필요한 서열 없이 우리가 원하는 GOI (gene of interest) 서열로만 구성된 원형 RNA를 제작할 수 있기에 세포 내 도입시 높은 안전성을 갖출 수 있다"고 말했다.

이 대표는 "원형 RNA는 백신 개발을 비롯하여 첨단 세포 및 유전자 치료 분야에서도 높은 활용가능성을 가지고 있다. 예를 들어 In vivo CAR-T 치료제에서 CAR 유전자의 전달체로 활용하여, 복잡한 세포 조작 과정을 줄이고 치료 과정을 간소화할 수 있는 가능성이 모색되고 있다"고 말했다.

다만, 원형 RNA는 아직 초기 단계로, 상업적 가능성을 입증하기 위해 추가적인 연구와 개발이 필요하다고 그는 설명했다. 이 대표는 "미국의 여러 선도 그룹에서도 원형 RNA를 백신 개발, in vivo CAR-T 등 다양한 방면에서 활용하려는 시도가 진행 중이다. 하지만 이 기술이 가장 경쟁력을 가지는 영역이 무엇인지에 대해선 여전히 고민이 필요하다"며, "특히 대량 생산 및 공정 최적화 측면에서 해결해야 할 과제가 남아 있다"고 말했다.

글로벌 무대가 주목하는 알지노믹스

알지노믹스의 연구는 RNA 기반 치료제 개발에 있어 과학적 깊이를 인정받으며 글로벌 학계와 산업계에서 주목받고 있다. 핵심 기술들은 '네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)' 및 '네이처(Nature)' 등 선도 학술지에 소개되어, 알지노믹스의 연구와 혁신이 국제적으로 인지되고 있다. 이성욱 대표는 "글로벌 학계와 업계에서 우리의 기술을 신뢰한다는 점은 큰 자산"이라며, 이러한 학술적 인지도가 투자 유치와 기업 성장에 중요한 역할을 했음을 강조했다.

특히 알지노믹스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)과 패스트 트랙(Fast Track) 지정을 획득하며 상업적 가능성을 더욱 확고히 했다. 이 대표는 "FDA의 인정은 글로벌 제약사들과의 협력은 물론, 독립적으로 시장에 진출할 때도 강력한 신호가 된다"며, 알지노믹스의 기술이 글로벌 경쟁력을 가진 플랫폼임을 강조했다.

이러한 성과를 기반으로 알지노믹스는 글로벌 제약사들과 활발히 협력하며 기술 상용화를 가속화하고 있다. 이 대표는 "현재 여러 제약사들과 협력 관계를 구축하여 시장 진출 속도를 높이고 있다"며 협력을 통해 기술 검증과 상업화 가능성을 동시에 추구하고 있음을 설명했다. 구체적으로 RNA 기반 치료제의 우수성을 다양한 적응증에 적용하며, 빠른 기술 이전과 협력 모델 구축에 집중하고 있다.

알지노믹스는 과학적 혁신뿐만 아니라 이를 실제 환자 치료에 적용하는 데 중점을 두고 있다. 이 대표는 "우리는 기술의 확장 가능성을 통해 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하겠다는 목표를 가지고 있다"고 말했다. 또한, RNA 기반 치료제 시장에서 차별화된 경쟁력을 확보해 글로벌 무대에서 선도적인 역할을 하겠다는 강한 의지를 드러냈다.
이전 글
알지노믹스, 203억원 Pre IPO 시리즈 투자유치…
목록
목록보기
다음 글
다음글이 없습니다.