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알지노믹스, 초격차 스타트업 선정

RNA 치환효소 편집기술 개발“혁신적 치료제 개발 기업 성장할 것”RNA 치환효소 편집기술 기반 신약 개발사인 알지노믹스가 ’초격차 스타트업(DIPS, Deep tech Incubator Project for Startup) 1000+’ 프로젝트에 신규기업으로 선정됐다고 24일 밝혔다.초격차 스타트업 1000+ 프로젝트는 중소벤처기업부 창업진흥원 주도 아래 지난해부터 2027년까지 바이오, 헬스케어, 시스템반도체, 차세대 원전 등 초격차 10대 분야에서 독보적인 기술우위를 바탕으로 미래를 이끌어갈 스타트업을 선정하고 집중 지원을 통해 글로벌 유니콘으로 육성하는 프로젝트다.이번 프로젝트 선정을 통해 알지노믹스는 향후 3년간 최대 6억원의 사업화 자금을 직접 지원받고, 정책자금, 보증, 수출 등의 연계 지원과 산업별 특성에 맞는 특화 지원도 받을 수 있게 되었다.이성욱 알지노믹스 대표는 “이번 초격차 스타트업 1000+ 프로젝트 선정은 알지노믹스 기술의 혁신성과 성장 가능성을 다시 한번 인정받게 되어 기쁘다”라면서 “이번 초격차 선정을 통한 지원으로 진행 중인 임상과 기술 사업화에 힘써 다양한 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제 개발 선두기업으로 성장하겠다”라고 밝혔다.

2024-05-27
알지노믹스, 셀트리온과 간암 임상시험 협력계약 체결

알지노믹스와 셀트리온이 간암 환자를 대상으로 RZ-001과 베바시주맙(Bevacizumab)의 병용 평가를 위해 임상협력 계약을 맺었다고 14일 밝혔다.이번 파트너십을 통해, 셀트리온은 알지노믹스에 베바시주맙(제품명 베그젤마)을 제공하는 대신, 알지노믹스로부터 RZ-001 임상 1b/2a 이후 한국 지역 라이선스에 대한 우선협상권 권리를 부여 받았다.알지노믹스는 간암 1차 표준치료제인 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법에 알지노믹스의 RZ-001을 추가해 유효성과 안전성을 탐색하는 1b/2a상 임상시험을 계획 중이다. 지난해 11월 로슈와 아테졸리주맙(제품명 티센트릭) 무상공급을 포함한 임상협력 계약을 체결했다.알지노믹스는 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법에 고유의 트랜스-스플라이싱 리보자임 기반 RNA 재프로그래밍 및 편집 기술'이 적용된 RZ-001을 추가함으로써 보다 강력한 효과와 높은 반응률이 나올 것으로 기대하고 있다.RNA 치환효소 기반 암 유전자 치료제인 RZ-001은 텔로머라아제 메신저 리보핵산(hTERT mRNA)을 표적해 절단하고, 해당 mRNA를 치료용 유전자 RNA로 대체한다. hTERT를 발현하는 암세포에서 선택적으로 hTERT 발현을 억제하고, HSVtk를 코딩하는 서열을 재프로그래밍된 hTERT mRNA로 전환시켜 세포독성 효과를 나타내 항암 활성을 유도한다.전임상 연구에서 아테졸리주맙 및 베바시주맙 병용요법과 함께 사용 시 용량 의존적으로 항암 효능이 크게 향상되는 것으로 나타났다. 알지노믹스 홍성우 개발본부장(부사장)은 "이번 임상시험에 사용될 약물들의 기전을 고려할 때 RZ-001이 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법의 한계를 명확하게 뛰어넘는 결과를 도출할 수 있을 것으로 확신한다"고 말했다. 알지노믹스 이성욱 대표는 "세계적인 생명공학기업인 셀트리온과 협력하게 돼 기쁘다"며 "이번 협력을 통해 새로운 치료요법이 필요한 환자들에게 도움을 줄 수 있게 되길 기대한다"고 밝혔다.셀트리온 김성현 의학본부장은 "알지노믹스와 같은 유망 기술 및 플랫폼을 보유한 바이오텍과 협업을 통해 신약개발을 위한 노력을 꾸준히 이어갈 것이다"고 말했다.

2024-05-16
알지노믹스, 고유의 ‘원형 RNA’ 원천기술 미국 특허 등록

알지노믹스는 효율적이며 간단하게 원형 RNA를 제조할 수 있으며 기존의 기술 한계점을 극복한 ‘자가환형화 RNA 구조체’ 플랫폼 원천기술에 대한 미국 특허가 26일 등록되었다고 밝혔다.알지노믹스는 유럽, 일본, 중국, 호주, 캐나다, 싱가포르, 이스라엘, 브라질에도 출원을 완료했다.원형 RNA (Circular RNA 혹은 circRNA)는 mRNA 백신 등에 활용되는 선형 RNA와 달리 닫힌 구조를 갖고 있어 핵산분해효소에 대해 뛰어난 안정성을 가지고 있다.알지노믹스는 기존의 ‘그룹 I 인트론 라이보자임(Group I intron ribozyme)’ 기반 ‘PIE (Permuted Intron-Exon) 방법’을 통한 RNA 원형화 기술과는 근본적으로 다른 ‘말단 자가표적 및 접합반응 (end-to-end self-targeting and splicing)’을 디자인한 새로운 기술을 개발했다.기존의 PIE 방법으로는 원치 않는 염기서열이 최종 산물인 원형 RNA에 남는다는 한계점이 있는 데 반해, 알지노믹스 RNA 원형화 기술은 자가환형화 반응 후 특정 염기서열들이 원형 RNA에 흔적으로 전혀 남지 않는다는 점이다.이경현 알지노믹스 수석 연구원은 “고유의 자가환형화 기작의 특성상 PIE 방법과는 다르게 자가환형화 효율을 높일 수 있는 다양한 디자인이 가능하여, PIE 방법보다 현저히 높은 자가환형화 및 정제 수율을 얻을 수 있다”라고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 “최종 등록된 특허에서는, 자가환형화 RNA 구조체의 구성요소들을 기능에 따라 기술하고 실시예의 특정 서열로 한정 짓지 않음으로써 광범위하게 권리를 인정받았다”라며 “미국 특허 등록을 계기로 빠른 상용화를 위해 자가환형화 및 정제 효율의 고도화를 통한 대량생산 공정 기술 확립과 함께 원형 RNA를 이용한 다양한 응용 및 적응증 연구를 수행 중”이라고 말했다.

2024-03-27
Promising Anticancer Gene Therapy Makes Headway

Promising Anticancer Gene Therapy Makes HeadwayFDA designations underscore the potential clinical impact of a pioneering RNA-based gene therapyRznomics, a South Korea-based biopharma, recently announced two significant advancements on their pathway to develop a novel anticancer therapy. Their lead clinical candidate, RZ-001, a viral vector engineered to deliver a proprietary RNA-based trans-splicing ribozyme, is produced leveraging Charles River’s adenoviral vector contract development and manufacturing (CDMO) experience.RZ-001 has the potential to treat several cancer types due to its multi-faceted mechanism of action. The expressed ribozyme is directly cytotoxic against cancer cells by downregulating expression of hTERT and replacing it with an HSV-TK sequence. Additionally, Rznomics has preclinical data indicating that treatment with RZ-001 can provoke an antitumor immune response in animal models.Both the master virus bank and RZ-001 clinical product have been manufactured at Charles River’s viral vector production site in Rockville, MD. “The needs of the program have changed over time, but we’ve been able to adapt the manufacturing process accordingly,” notes James Cody, PhD, Associate Director, Technical Sales and Evaluations. “We will continue to adapt as needed in order to meet the increased clinical need in the future”.Previously approved for Phase I/IIa clinical trials for hepatocellular carcinoma (HCC) in both the US and South Korea, RZ-001 was granted Orphan Drug designation by the FDA, providing access to regulatory assistance from the Office of Orphan Products Development, and has also shown promise against other cancer types.On the Fast TrackRZ-001 was also recently granted FDA Fast Track designation for the treatment of a type of brain tumor known as glioblastoma multiforme (GBM), the most common malignant brain and central nervous system (CNS) tumors accounting for around half of all cases.The gene therapy has been approved for Phase I/IIa trials for GBM treatment in both the U.S. and South Korea, and this significant designation allows for an expedited review process to improve access to patients in critical need."We are proud to receive Fast Track designation from the FDA. This signifies an important milestone in developing a safe and effective treatment for patients with GBM who require new therapeutic options," commented Dr. Seong-Wook Lee, Chief Executive Officer, Rznomics.This latest announcement highlights the opportunity for RZ-001 to make a clinical impact for patients with HCC, GBM, and potentially other types of cancer in the future. For more information on our advanced therapy development and manufacturing services, visit Cell and Gene Therapy CDMO Solutions.

2024-03-18
알지노믹스 유전자치료제 기반 항암 후보물질, 신규 제조공정 FDA 승인

알지노믹스가 현재 임상 중인 자사 항암후보물질 ‘RZ-001’의 제조방법을 변경했다. 고농도 투약에 쓸 충분한 양의 임상약물을 비용효율적으로 생산할 수 있게 됐다.알지노믹스는 신규 제조방법으로 만든 RZ-001을 임상에 써도 좋다는 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았다고 6일 밝혔다.임상시험계획(IND) 승인하에 이미 임상에 진입한 의약품에 대한 제조방법 변경은 허가당국의 승인을 거치도록 돼있다. 알지노믹스 관계자는 “신규 제조방법을 적용해 동일 비용으로 더 많은 양의 완제의약품을 얻을 수 있게 돼 안전성과 유효성 검증을 위한 임상시험을 효율적으로 진행할 수 있게 됐다”고 했다. 이어 “신규 공정 개발은 위탁개발생산업체(CDMO)가 아닌 알지노믹스 주도로 진행됐다”고 덧붙였다.알지노믹스의 RZ-001은 간세포암(HCC)과 교모세포종(GBM) 임상을 허가받아 진행 중이다. 지난 달에는 간세포암 치료제로 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정됐으며, 교모세포종에 대해선 패스트트랙을 받았다.김보미 알지노믹스 RA팀장은 “허가적인 측면에서도 신규 제조방법의 CMC(공정확립 및 품질관리) 확립은 향후 시판허가(BLA)를 고려할 때 상당히 도움이 될 것으로 예상한다”고 했다.이성욱 알지노믹스 대표 또한 “글로벌 파트너사와의 라이센싱 논의 시 필수적으로 확인하는 부분이 CMC(공정확립 및 품질관리)기 때문에 비즈니스 측면에도 매우 긍정적인 요인으로 작용할 것이다”고 강조했다.

2024-02-06
알지노믹스 "간세포암 치료제 'RZ-001', FDA서 희귀의약품 지정"

간동맥색전술에 반응하지 않는 간암 환자 대상으로 임상 1/2a상 진행알지노믹스(대표 이성욱)는 간세포암 치료제로 개발 중인 'RZ-001(개발코드명)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 지정을 받았다고 22일 밝혔다.희귀의약품으로 지정되면 연구개발비 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 혜택을 받을 수 있으며, 시판 허가일로부터 7년 간 시장 독점 혜택도 부여 받는다. 또 우선심사 및 가속심사 여부 결정시에도 유리하게 작용할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.RZ-001은 식품의약품안전처와 FDA로부터 임상시험계획을 승인받아 1/2a상 임상시험을 진행 중이다. 대상 피험자는 간동맥색전술(TACE)에 반응하지 않는 간암 환자이며, 전신 치료제를 사용하기 전에 우선적으로 선택할 수 있는 치료제로 개발 중이다.이성욱 알지노믹스 대표는 "간암은 진행단계별로 여전히 효과적인 치료제가 절실한 상황"이라며 "RZ-001이 새로운 치료옵션이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.한편 알지노믹스는 지난해 11월 FDA에서 패스트트랙(Fast track)으로 지정받은 교모세포종(Glioblastoma)을 포함해 RZ-001의 적용 암종을 확대해 나가고 있다. 또 로슈(Roche)와 임상 협력을 체결하는 등 글로벌 제약사와의 협업을 통한 임상 개발도 활발히 진행 중이다.

2024-01-22
알지노믹스, 유전성 망막질환 치료제 호주 임상시험 착수

'RZ-004', 호주 OGTR서 심의 승인… 향후 임상 개발 국가 확대 예정알지노믹스(대표 이성욱)는 유전성 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa) 치료제로 개발 중인 'RZ-004(개발코드명)'의 호주 임상 1상 시험에 대한 심의를 승인받았다고 16일 밝혔다. 심의는 호주 유전기술규제처인 OGTR(Office of the Gene Technology Regulator)에서 진행된다.망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환으로, 유전성 희귀 난치성 질환으로 알려져 있다. 세계적으로 3500~4000명당 1명꼴로 발생한다.RZ-004는 알지노믹스가 보유한 리보핵산(RNA) 교정 플랫폼 기술인 '트랜스-스플라이싱 라이보자임(Trans-splicing ribozyme)'을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신(Rhodopsin) RNA를 제거한다. 특히 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.홍성우 알지노믹스 개발본부장은 "호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량ㆍ대상 환자수ㆍ환자 순응도ㆍ규제기관 지원 등 유전성 안과질환의 초기 임상 개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다"며 "호주를 필두로 미국 및 유럽으로 임상 개발 국가를 확대해 나갈 예정"이라 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "RZ-004가 대상으로 하는 질환은 승인받은 치료제가 전무할 뿐만 아니라, 개발 중인 치료제도 거의 없는 의학적 미충족 수요(Medical Unmet Needs)가 매우 높은 질환"이라며 "신속한 개발을 통해 고통받는 환자들에게 치료 기회 제공 및 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다"고 강조했다.

2024-01-17
대세로 떠오른 세포·유전자 치료제···국내도 암·희귀질환 신약 공략

CGT, 비만·ADC와 함께 신약 개발 3대 트렌드···2026년 72조원 규모로 고성장 전망알지노믹스·코오롱생명과학, CGT 주요 개발 분야 암 파이프라인 보유···높은 확장성툴젠·진코어, 유전자 가위 기반 기술 보유···희귀질환부터 안질환 CNS까지 연구개발비만치료제, 항체약물접합체(ADC)와 함께 차세대 신약 개발 트렌드 3대 분야 중 하나로 꼽히는 세포·유전자 치료제(CGT) 연구개발이 국내에서도 활발히 진행되고 있다. 국내에서 타깃하는 분야는 주로 암과 희귀질환이다. 4일 제약·바이오 업계에 따르면 올해 주목받을 차세대 신약개발 트렌드 분야는 비만치료제, ADC, CGT 등이다. CGT는 글로벌 시장조사업체인 글로벌데이터가 최근 의료 산업 전문가들을 대상으로 실시한 설문조사에서 ‘2024년 제약 산업에 가장 큰 영향을 미칠 산업 트렌드’에 꼽히기도 했다. ◇글로벌 CGT 시장 2026년 72조원 규모···연평균 49.1% 고성장CGT는 유전물질을 인체로 전달하거나 유전물질이 변형,도입된 사람 또는 동물의 세포를 인체로 전달하는 치료제를 뜻한다. 면역·줄기세포 기반의 세포치료제(Cell therapy)부터 유전자치료제(Gene Therapy)를 포함하는 개념으로, 유전자 변형 세포치료제(Gene modified cell therapy), 유전자 교정 세포치료제, RAN 치료제, 항암 바이러스 치료제 등이 모두 CGT에 속한다. ‘꿈의 항암제’로 불리는 CAR(키메릭항원수용체)-T 치료제도 CGT 중 하나다. 카티 치료제는 환자의 T세포(면역세포)를 뽑아 암세포를 인식하도록 유전자 조작을 거친 후 배양해 다시 환자의 몸에 투약하는 방식이다. 노바티스의 ‘킴리아’ 길리어드의 ‘예스카타’ 및 ‘테카투스’, BMS의 ‘브레얀지’ 등이 대표적인 카티 치료제로, 현재 CGT 시장을 주도하고 있다. 2017년부터 현재까지 시판된 6종의 혈액암 대상 카티 치료제의 매출액은 총 20억달러 규모에 달한다.CGT 시장은 더욱 성장할 전망이다. 글로벌 시장 조사기관 이밸류에이트 파마(Evaluate Pharma)는 CGT 시장이 2026년까지 연평균 49.1%씩 성장해 2026년에 555억9000만 달러(약 72조3225억원) 규모를 형성할 것이라고 예상했다. 같은 기간 합성의약품의 연평균 예측 성장률이 5.7%에 그친다는 점을 고려하면 폭발적인 성장세다. 성장세에 따라 CGT 연구개발도 활발히 이뤄지고 있다. 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)에 따르면 지난해 3분기까지 전임상~등록 전 단계에 있는 CGT·RNA 파이프라인은 총 3866개였다. 주요 개발 적응증과 분야는 암이다. 글로벌 데이터는 CGT의 주요 개발 적응증 및 분야는 계속해서 암이 될 것이며 시장의 44%를 차지할 것으로 내다봤다. ◇알지노믹스·코오롱생명과학 암 적응증 CGT 개발 "확장성 크다"국내 업계도 암을 적응증으로 CGT 연구 개발을 진행 중이다. 유전자 치료제 기업 알지노믹스는 간암 치료제 임상시험에 들어갔다. 알지노믹스의 대표 파이프라인은 리보핵산 치환효소 플랫폼 기술을 적용한 항암제 ‘RZ-001’이다. RZ-001은 텔로미어레이즈(hTERT) RNA를 표적하는 원리다. 텔로미어(Telomere)는 세포 속에 있는 염색체의 양쪽 끝단에 있는 부분으로, 세포가 분열되는 동안 세포를 보호, 완충하는 역할을 한다. 세포분열이 지속될수록 텔로미어가 줄어들어 염색체가 짧아지며 노화가 진행된다. 정상세포에서의 텔로미어는 점점 짧아지다가 얼마 남지 않게 되면 분열하지 않고 사멸한다. 그러나 암세포에서는 텔로미어를 유지하는 역할을 하는 텔로미어레이즈가 과발현된 모습이 관찰된다. 과발현된 텔로미어레이즈가 텔로미어를 유지시킴에 따라, 암세포가 죽지 않고 계속 분열하는 것이다. RZ-001은 암세포의 무한증식을 진행하는 텔로미어레이즈 유전자를 제거하고, 바이러스 유래 유전자를 집어넣어 항바이러스제가 암세포를 공격하게하는 이중 기능을 한다. 먼저 RZ-001은 텔로미어레이즈를 발현하는 RNA를 표적해 잘라버린다. 암세포를 증식하게 하는 텔로미어레이즈의 발현을 막아 암세포의 영속성이 유지될 수 없게 하는 것이다. 동시에 원하는 치료용 유전자가 발현되도록 한다. 자살유도 유전자 단백질을 발현하게한 후, 독성이 없는 화합물을 집어넣으면, 해당 화합물과 자살유도유전자 단백질이 만나 독성 물질로 변한다. 독성물질로 전환된 화합물은 즉각적으로 암세포를 사멸한다. 알지노믹스 관계자는 “독성물질로 전환된 화합물은 추가적으로 암세포 주변으로도 퍼져나간다”며 “바이러스가 감염되지 않은 주변 암세포로도 독성물질을 퍼트려, 모든 암세포에 RZ-001이 들어가지 않더라도 주변 암세포까지 사멸을 유도하는 작용을 하는 것”이라고 설명했다. 현재 RZ-001은 국내와 미국에서 총 5건의 임상시험 승인을 받은 상태다. 각각 간암과 뇌암을 적응증으로 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 미국에서 단독 투여로 임상 1/2a상을 2022년부터 진행 중이다. 지난 2일엔 RZ-001을 면역항암제와 함께 투여하는 병용요법 임상 1b·2a상 계획(IND)이 식약처 승인을 받았다. 적응증 확장 가능성도 크다. 알지노믹스 관계자는 “텔로미어레이즈는 많은 암에서 과발현되어있다”며 “RZ-001은 텔로미어레이즈를 표적하는만큼, 텔로미어레이즈가 발현하는 암이라면 암종에 관계없이 적응할 수 있을 것으로 본다”고 말했다. 그는 “전임상을 통해 간암에 효과가 좋다는 사실을 확인하며 관련 적응증으로 임상신청을 하게 됐다”며 “간암뿐 아니라 적응증 확장 가능성이 크다는 판단”이라고 덧붙였다. 코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자 치료제 후보물질 ‘KLS-2031’과 고형암 적응증 파이프라인 ‘KLS-3021’을 개발 중이다. KLS2031은 아데노부속바이러스(AAV)를 이용해 서로 기능이 다른 3개 종류의 치료 유전자를 도입한 유전자치료 신약후보물질이다. 뇌로 가는 통증 시그널을 차단하고, 주변 면역 환경 개선하는 원리로, 요천추 신경근병증 치료제다. KLS-2031은 2019년 3월 미국 1/2a상 임상시험 계획 승인을 받은 후, 미국에서 임상시험을 진행 중이다. 고형암 타깃 파이프라인 KLS-3021은 전임상 단계에 있다. 코오롱생명과학 관계자는 “유전자 치료제는 진입 난이도가 높은만큼 국내에서 관련 치료제를 개발 중인 기업은 손에 꼽는다”고 강조했다. 그는 “KLS-2031은 글로벌 시장을 타깃으로 미국에서 임상 시험을 진행 중이며, 3021은 비독성시험 중”이라며 “국내에서 받은 특허를 해외에서도 등록 중에 있으며, 이를 통해 해외 시장에도 적극적으로 도전한다는 계획”이라고 설명했다. ◇툴젠·진코어 유전자 가위 기반 CGT 파이프라인 보유 지난해 세계 최초로 허가를 받은 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기반 치료제가 등장함에 따라, 관련 기술을 기반으로 한 신약개발도 주목된다. 최근 3세대 유전자 가위인 ‘크리스퍼’로 유전자를 편집해 질병을 고치는 유전자 가위 치료제 카스게비(미국명 엑사셀)가 영국에 이어 미 FDA에서도 승인을 받았다. 카스게비는 미국 제약사 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 개발한 유전자 편집 치료제로, 중증 겸상 적혈구 질환을 앓고 있는 12세 이상의 환자를 대상으로 승인됐다. 카스게비는 특정 DNA에 결합하는 유전물질과 해당 부위를 잘라내는 효소 단백질을 결합한 형태로, 환자의 골수에서 혈액 줄기세포(조혈모세포)를 채취해 크리스퍼-캐스9 유전자 가위로 문제가 되는 유전자 염기서열을 교정한 뒤, 다시 환자 몸에 투여하는 방식이다. 3세대 유전자가위 기술인 크리스퍼-카스9 기술에 대한 원천 특허를 보유하고 있는 툴젠은 샤르코-마리-투스병, 혈우병B등 미충족 수요가 있는 치료제 개발에 나섰다. 툴젠의 대표 파이프라인은 샤르코-마리-투스병을 적응증으로 하는 ‘TGT-001’이다. 샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀질환이다. 2500명 중 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행 등에 어려움을 겪는다. 툴젠의 TGT-001은 현재 전임상 단계에 있으며, 미 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 툴젠 관계자는 “TGT-001 임상 진입에는 1~2년 정도 소요될 전망”이라며 “작년 말 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받으며, 글로벌 임상 시작을 위한 준비는 되어있는 상황”이라고 밝혔다. 그는 “TGT-001의 임상을 준비하며 생산을 위한 CDMO 계약체결 등에 대한 준비도 진행하고 있다”고 전했다. 진코어는 초소형 유전가 가위 플랫폼 ‘TaRGET’을 자체 개발했다. 해당 플랫폼을 바탕으로 망막질환, 신경근육질환, 중추신경계(CNS) 관련 치료제를 개발 중이다. AAV 벡터(전달체)를 이용해 TaRGET 유전자 가위를 전달, 질병관련 유전자를 교정하는 방식이다. 진코어에 따르면 TaRGET는 크리스퍼-카스9 대비 작은 크기로 체내 전달률이 높다는 게 진코어측 설명이다. 전통 제약사도 CGT에 역량을 쏟고 있다. 한미그룹은 CGT를 새로운 모달리티(치료 접근법)으로, 신규 연구 과제에 역량을 모을 계획이다. 종근당 역시 CGT 등 신약개발 패러다임에 맞는 신규 모달리티 창출에 힘을 쏟는다고 밝혔다. GC셀은 CGT 초기 연구 단계부터 제품 생산과 상업화 과정까지 단계별 전문성 강화에 힘쓰고 있다.

2024-01-04
알지노믹스 간암 치료제 면역항암제와 병용 임상

유전자치료제 개발회사 알지노믹스는 간암 치료제 후보물질 ‘RZ-001’을 면역항암제와 함께 투여하는 임상 1b·2a상 계획(IND)이 식품의약품안전처 승인을 받았다고 2일 밝혔다.알지노믹스는 간세포암으로 진단받은 50명 내외 환자에게 1차 치료제로 RZ-001을 면역항암제 ‘티쎈트릭’, 표적치료제 ‘아바스틴’ 등과 함께 투여해 효능과 안전성을 평가할 예정이다. 티쎈트릭과 아바스틴은 간세포암 1차 치료에 가장 널리 쓰이는 로슈의 항암제다. 알지노믹스는 이번 임상에 사용할 티쎈트릭을 로슈에서 제공받는다.알지노믹스는 미국에서 간세포암 환자를 대상으로 RZ-001의 단독 임상을 진행하고 있다.

2024-01-03

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