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알지노믹스 "RNA 치환효소 기반 차세대 유전자치료제 선도기업 도약"

세계 최초 RNA 치환효소 기반 RNA 교정 치료제의 새로운 표준 제시과기부 국가전략기술 보유 초격차 1호 상장 기업 도전상장 통해 글로벌 임상·적응증 확장 속도 높여 차세대 파이프라인 가치 극대화알지노믹스(대표이사 이성욱)가 3일 대표이사 및 주요 임직원이 참여한 가운데 기업공개(IPO) 기업설명회를 개최하고, 코스닥 상장을 통한 향후 전략과 비전을 밝혔다.2017년에 설립된 알지노믹스는 자체 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집·교정 플랫폼을 활용해 항암 및 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제를 개발하는 기업이다. 해당 플랫폼은 표적 RNA 절단, 접합, 치환 3가지 기능을 단일 약물로 구현할 수 있다. 다양한 돌연변이에 동시 적용 가능한 확장성과 DNA 변형을 일으키지 않는 안전성, 적응증에 맞는 최적의 전달 효율성, 모두를 갖췄다는 점이 큰 특징으로, 이러한 기술적 차별성 기반 글로벌 제약사와 학계의 주목을 받고 있다.핵심 파이프라인 'RZ-001'은 간암과 교모세포종을 적응증으로 두 적응증 모두 미국 FDA의 희귀의약품(ODD)·패스트트랙 지정을 받아 조기 상용화 기대를 높였으며, 현재 임상 진행 중이다. 교모세포종에 대해서는 동정적 치료목적 프로그램(EAP) 승인을 획득해 환자에 투여 중이다. 간암의 경우 면역항암제 병용 임상 시험을 진행 중이며, 로슈, 셀트리온과 임상 협력을 맺고 임상시험을 위한 면역항암제를 무상공급 받고 있다.이 외에도 알츠하이머를 타깃하는 'RZ-003', 망막색소변성증을 타깃하는 'RZ-004' 등 미충족 수요가 높은 질환들을 타겟으로 근본적인 원인을 해결하는 다양한 파이프라인을 보유하고 있다.알지노믹스의 기술력은 국내는 물론 글로벌 시장에서도 기술력을 인정받고 있다. 알지노믹스는 지난해 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 '국가전략기술 제1호 기업' 및 '국가전략기술 보유·관리기업'으로 지정됐다. 이를 토대로 신설된 초격차 기술특례제도 상장 트랙에 도전 중이며, 상장 시 과기부가 관리하는 국가전략기술 보유기업 중 초격차 특례 상장 1호 기업이 된다.지난 5월에는 미국 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)와 약 1조9000억원 규모의 RNA 편집·교정 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결하며, 기술 경쟁력과 상업화를 입증했다. 이는 독자적인 RNA 편집 기술로 차세대 유전자치료제 시장의 선점 기회를 확보했다는 점에서 의미가 크다.알지노믹스는 이번 코스닥 상장을 통해 확보한 자금을 ▲RNA 교정 플랫폼 고도화 ▲핵심 파이프라인 글로벌 임상 및 상업화를 가속화할 예정이다. 알지노믹스의 기술 플랫폼은 다양한 질환으로 확장성이 높은 만큼, 원천 특허와 보유 기술을 기반으로 라이센싱 및 공동개발의 형태로 글로벌 제약사와 협력을 확대해나갈 계획이다.알지노믹스 이성욱 대표이사는 "알지노믹스는 세계 최초 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로, 미충족 수요가 높은 난치성 항암 및 희귀질환 치료제 시장에서 새로운 패러다임을 제시하고 있다"며 "RNA 치환효소 기술을 난치성 질환의 차세대 표준치료제로 확립하고, 난치병으로 고통받는 환자들에게 희망을 제공하는 글로벌 유전자치료제 선도기업으로 거듭나겠다"고 밝혔다.한편, 알지노믹스는 이번 상장을 통해 206만주를 공모한다. 희망 공모가 범위는 1만7000~2만 2500원이며, 이에 따른 공모예정금액은 350억~464억원이다. 기관 투자자 대상 수요예측은 11월 27일부터 12월 3일까지 진행되며, 일반 청약은 12월 9일~10일 진행될 예정이다. 상장주관사는 삼성증권과 NH투자증권이다.

2025-12-03
알지노믹스, 글로벌 협력 확대를 위한 ‘바이오 유럽 2025’ 참가

RNA 편집 플랫폼 기반으로 협력연구 및 해외시장 진출 가속화 추진알지노믹스가 3일부터 5일까지 오스트리아 비엔나에서 열리는 글로벌 바이오 컨퍼런스 ‘BIO‑Europe 2025’에 공식 참가한다고 3일 밝혔다. 바이오 유럽은 전 세계 60여 개국, 5000명 이상의 제약 ·바이오 업계 관계자들이 모이는 유럽 최대의 파트너링 행사다.이번 행사에서 알지노믹스는 자사의 RNA 편집 플랫폼 및 유전자치료제 개발 전략을 소개하고, 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자자들과의 파트너링 미팅을 통해 기술이전 및 공동개발 협업을 적극 모색할 계획이다.알지노믹스는 ‘트랜스 스플라이싱 라이보자임 기반 RNA 편집 치료제 개발’이라는 차별화된 기술 플랫폼을 앞세워 국내외 관련 학회 및 업계의 주목을 받아왔다. 5월 미국의 제약기업 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)에 총 규모 1조9000억 원에 달하는 연구협력 및 라이선스 계약을 체결하며 기술의 혁신성과 글로벌 경쟁력을 입증했다.최근 RNA 치료제 개발 기술에 대한 글로벌 제약사들의 관심이 크게 증가하는 추세인만큼, 파트너사들과 미팅을 통해 플랫폼 기술 기반의 기술이전, 공동개발 등 다양한 협력 방안을 논의하고 해외시장 진출 계획을 구체화할 예정이다.이번 행사에 참가하는 알지노믹스 홍성우 부사장은 “지난 릴리와의 대형 기술이전 계약 이후 글로벌 유수의 기업들로부터 관심이 급상승했다”며 “이번 바이오 유럽 참가를 통해 글로벌 기업들과 추가적인 기술이전 및 협업 확대가 가속화될 것이다”고 말했다.

2025-11-04
알지노믹스, 증권신고서 제출…코스닥 상장 본격 시동

세계 최초 RNA 치환효소 플랫폼 개발다양한 파이프라인의 글로벌 임상 진척 가속화알지노믹스는 코스닥 상장을 위해 금융위원회에 증권신고서를 제출했다고 30일 밝혔다. 상장주관사는 NH투자증권과 삼성증권으로, 연내 상장을 목표하고 있다.알지노믹스는 이번 상장을 통해 206만주를 공모할 계획이며, 희망 공모가는 1만7000원~2만2500원으로 공모예정금액은 350억원~464억원이다. 11월 내 수요예측과 청약을 거쳐 연내 코스닥 시장에 입성할 계획이다.지난 2017년에 설립된 알지노믹스는 독자적으로 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집·교정 플랫폼을 활용해 항암제와 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제를 개발하는 기업이다.알지노믹스는 지난해 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 ‘국가전략기술 제1호 기업’ 및 ‘국가전략기술 보유·관리기업’으로 지정됐다.이를 토대로 신설된 초격차 기술특례제도 상장 트랙에 도전 중으로 지난 6월 나이스평가정보와 한국생명공학연구원으로부터 각각 기술평가 등급 A, A를 획득하고, 예비심사 신청 40 영업일 만에 한국거래소로부터 예비심사 승인을 받았다. 상장 완료 시 과기부가 관리하는 국가전략기술 보유기업 중 초격차 특례 상장 1호 기업이 된다. 회사는 지난 5월 미국 제약사 일라이 릴리와 약 1조 9,000억 원 규모의 RNA 편집·교정 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결했으며, 플랫폼 기술의 경쟁력과 사업화 가능성을 입증한 바 있다. 독자적인 RNA 편집 기술로 차세대 유전자치료제 시장의 선점 기회를 확보했다는 점에서 의미가 크다. 한편, 알지노믹스는 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 자체적인 신약 파이프라인을 다수 개발하고 있다.핵심 파이프라인 ‘RZ-001’은 항암 유전자치료제로, 간암과 교모세포종을 적응증으로 개발 중이다. 미국 FDA로부터 두 적응증 모두 희귀의약품(ODD)·패스트트랙(Fast Track) 지정을 획득하여 조기 상용화 가능성을 높였고, 교모세포종에 대해서는 추가적으로 동정적 치료목적 프로그램(EAP) 승인을 받았다. 간암의 경우 면역항암제와 병용 투여 임상 시험을 진행 중으로 로슈, 셀트리온과 임상 협력을 맺고 임상시험을 위한 면역항암제를 무상공급 받고 있다.이 외에도 알츠하이머를 타깃하는 ‘RZ-003’, 망막색소변성증을 타깃하는 ‘RZ-004’ 등 미충족 수요가 높은 질환들을 타겟으로 근본적인 원인을 해결하는 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 알지노믹스는 코스닥 상장을 통해 적응증 확장, 임상 개발 및 상업화를 가속화할 예정이다.이성욱 알지노믹스 대표이사는 “잠재적인 주주들과의 신뢰를 바탕으로 상장 이후의 안정적인 주가 형성과 장기적인 기업가치 제고를 도모하기 위하여 시장친화적인 수준에서 희망공모가 밴드를 산정하였고, 본격적인 IPO 공모를 통해 앞으로 다양한 투자자들과 소통하며 알지노믹스의 기술력과 성장 비전에 대해 자세하게 알릴 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

2025-09-30
알지노믹스, RNA 편집 치료제 연구성과 및 개발 전략 공개

알지노믹스가 RNA 편집 기반 유전자치료제의 최신 연구 현황과 개발 전략을 공개한다.리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱)는 9월 29일부터 10월 2일까지 제주 국제컨벤션센터에서 열리는 '2025년 한국분자세포생물학회 국제학술대회(KSMCB 2025)'에 참가한다고 29일 밝혔다.올해로 37회를 맞이한 KSMCB 2025는 생명과학 분야 국내 최대 규모의 학술대회다. 특히 알지노믹스는 올릭스와 함께 'Beyond the Laboratory'를 부제로 열리는 특별세션을 공동주관해 좌장을 맡으며, 알지노믹스를 포함한 올릭스, 아이씨엠, 오스코텍, 스파크바이오파마, 큐로셀 등 국내 유수의 신약개발 바이오 벤처 기업들이 참여해 발표한다.이성욱 대표는 10월 1일 특별세션 딥테크 바이오 벤처 세션에서 '스플라이싱 라이보자임 기반 RNA 편집 치료제'를 주제로 발표할 예정이다. 이번 강연에서는 ▲간세포암(HCC)·교모세포종(GBM) 치료제 후보 'RZ-001', 망막질환 치료제 후보 'RZ-004'의 연구 결과 및 개발 현황 ▲신규 파이프라인 확장 전략 ▲글로벌 제약사 일라이 릴리와의 라이선스 협력 등을 소개할 예정이다.이성욱 대표이사는 "라이보자임 기반 RNA 편집 기술은 기존 핵산치료제와 차별화되는 고유의 특성을 지니고 있으며, 높은 표적 특이성과 효능을 통해 난치성 암과 유전질환의 치료 가능성을 넓히고 있다"며 "이번 발표를 통해 알지노믹스의 주요 파이프라인 개발 현황과 함께 파이프라인 확장 및 글로벌 협력 전략을 알릴 것"이라고 말했다.한편, 알지노믹스는 지난 19일 한국거래소의 상장예비심사를 통과하며 연내 코스닥 상장을 준비하고 있으며, RNA 치환효소 플랫폼 기반 유전자치료제의 글로벌 임상과 사업화를 가속화할 계획이다.

2025-09-30
알지노믹스, 코스닥 상장 예심 통과

알지노믹스 이성욱 대표.리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 한국거래소로부터 상장 예비심사 승인을 받았다고 22일 공식 발표했다. 상장주관사는 NH투자증권과 삼성증권으로, 본격적인 상장 절차에 돌입, 연내 상장을 마무리하겠다는 목표다.2017년에 설립된 알지노믹스는 독자적으로 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집교〮정 플랫폼을 활용하여 항암제와 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제를 개발하는 기업이다.앞서 알지노믹스는 한국거래소가 지정 전문평가기관 2곳으로부터 각각 A등급을 획득했다.또한, 지난해 5월 과학기술정보통신부와 한국과학기술평가원으로부터 ‘국가전략기술 제1호 기업’으로 확인받았으며, 9월에는 ‘국가전략기술 보유ㆍ관리기업’으로 지정됐다.이를 토대로 초격차 기술특례 상장 트랙을 밟을 예정이며, 과학기술정보통신부에서 관리하는 국가전략기술 기업 중 초격차 특례상장 1호 기업이 될 전망이다.실제로, 심사 기간도 기존 45일에서 5일 단축된 40 영업일 만에 승인 받았다.현재 알지노믹스는 간세포암 및 교모세포종을 비롯한 난치성 암, 알츠하이머, 유전성 망막색소변성증, 희귀 신경질환 등 희귀난치성질환을 포함한 다수의 핵심 파이프라인을 보유하고 있다. 주력 제품인 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’은 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙(Fast Track)과 희귀의약품 지정(ODD)을 받으며 상용화 가능성을 높인 바 있다.특히, 지난 5월에는 미국 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)와 RNA 편집교〮정 치료제 개발을 위한 플랫폼 기반 글로벌 라이선스 계약을 체결하며, 플랫폼 기술의 글로벌 경쟁력과 사업화 가능성을 입증했다.또한 국내외 제약사들이 ADC, TPD(표적단백질분해제), 세포유전자치료제(Cell and Gene Therapy) 등 신규 모달리티 확보를 위한 협력을 확대하고 있어, 알지노믹스 또한 글로벌 제약사와의 추가적인 파트너십 체결 등 빠른 성장이 기대된다.알지노믹스 이성욱 대표이사는 “알지노믹스는 세계 최초 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로, 기존 한계를 넘어서는 혁신 치료제를 개발하고 있다”며, “금번 코스닥 상장을 통해 글로벌 무대에서 차세대 RNA 교정 치료제의 새로운 패러다임을 열어가겠다”고 밝혔다.

2025-09-22
알지노믹스의 항암 유전자치료제 RZ-001, 국가신약개발사업 임상 과제 선정

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발기업 알지노믹스는 자사의 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’이 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 주관하는 ‘2025년 제1차 국가신약개발사업’ 임상 단계 지원과제로 최종 선정돼, 협약을 체결했다고 20일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D(연구개발) 사업이다. 이번 과제 선정에 따라 알지노믹스는 향후 2년간 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’의 교모세포종(Glioblastoma) 대상 임상시험에 대한 연구개발비를 지원받는다.교모세포종은 가장 치명적인 형태의 신경교종으로, 5년 생존율이 10% 미만에 불과한 난치성 뇌종양이다. 성인에게 가장 흔한 뇌종양 질환으로 10만 명당 3~4명에게서 발생한다고 알려져 있다. 수술, 항암요법, 방사선치료를 모두 병행하더라도 재발률이 높아, 미충족 수요가 매우 높은 질환이다. 특히 10년 이상 효과적인 신약이 출시되지 않아, 혁신적인 기전의 치료제 도입이 절실한 분야로 꼽힌다.RZ-001은 암세포에서 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하고, 치료용 RNA로 치환하여 암세포의 사멸을 유도하는 차세대 유전자치료제다. RZ-001은 현재 국내에서 교모세포종 환자를 대상으로 1상 임상시험을 진행하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND) 승인을 획득하여 글로벌 임상 개발에도 한층 속도가 붙을 것으로 기대된다.알지노믹스의 독자적인 RNA 치환효소를 기반으로 개발된 RZ-001은 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 및 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받아 혁신성과 안전성을 인정받은 바 있다. 또한, 치료 대안이 없는 중증 환자에게 시판 전 신약 적용을 허가하는 ‘동정적 사용 승인(Expanded Access Program)’도 획득 후 투약 진행 중이며, 계획 중인 미국 임상시험에서의 환자 모집에도 긍정적 영향이 있을 것으로 전망된다.알지노믹스 이성욱 대표는 “이번 국가신약개발사업의 과제 선정을 계기로 RZ-001의 글로벌 임상에 더욱 박차를 가할 수 있게 됐다”며, “오랜 기간 축적해온 RNA 치환효소 연구역량을 바탕으로, 퍼스트인클래스(First-in-Class) 항암 유전자치료제의 가능성을 입증해 나가겠다”고 밝혔다.

2025-06-20
알지노믹스, 기술성 평가 통과… 코스닥 상장 본격화

- 한국거래소 지정 전문평가기관 2곳에서 ‘A·A’ 등급 획득 - 하반기 코스닥 상장예비심사 청구 계획 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발기업 알지노믹스가 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성 평가를 통과했다고 11일 밝혔다. 알지노믹스는 한국거래소가 지정한 2곳의 전문평가기관으로부터 A, A등급을 획득하며 기술성과 사업성을 인정받았다. 하반기부터는 ‘초격차 기술특례상장(딥테크)’ 제도를 활용하여 내년 상반기 코스닥 상장을 위한 절차에 돌입할 계획이다. 기술성 평가는 기술특례상장을 위한 필수단계로, 한국거래소가 지정한 전문 평가기관이 기술의 완성도, 경쟁우위, 사업화 수준, 시장성 등을 평가한다. 알지노믹스가 신청 가능한 초격차 기술특례상장 제도는 과학기술 기반의 첨단·전략기술 기업을 대상으로 단수 기술성 평가만으로도 상장 예비심사를 신청할 수 있다. 알지노믹스는 2024년 5월 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 “국가전략기술 제1호 기업“으로 확인받았으며, 9월에는 ‘국가전략기술 보유ㆍ관리기업’으로 지정돼 초격차 기술특례 상장 요건을 충족한 바 있다. 해당 트랙을 통해 코스닥 상장에 성공할 경우, 과학기술정보통신부에서 관리하는 국가전략기술 기업 중 초격차 특례상장 첫 번째 사례가 된다. 2017년 설립된 알지노믹스는 RNA 치환효소 기반의 RNA 편집·교정 플랫폼을 활용해 항암제와 희귀난치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 창업자인 이성욱 대표는 미국 듀크대 메디컬센터에 재직하며 RNA 치환효소 연구를 시작했고, 1997년부터 단국대학교 교수로 재직하면서 20년 이상 연구를 이어왔다. 현재 간세포암(HCC)과 교모세포종(Glioblastoma)을 대상으로 한 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’은 한국과 미국에서 임상 1b/2상 및 1/2a상이 진행 중이다. 두 개의 적응증 모두 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 및 패스트트랙(Fast Track)으로 지정되었으며, 교모세포종의 경우 동정적 사용 프로그램(EAP)을 통해 적절한 치료제가 없는 환자에게 공급 중이다. 또한 유전성 망막색소변성증 치료제 ‘RZ-004’는 호주에서 임상 1상 승인을 획득했으며, 빠른 시일내 본격적인 환자 모집을 시작할 예정이다. 한편, 지난 5월에는 미국 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)와 RNA 편집 치료제 개발을 위한 전략적 글로벌 라이선스 계약을 체결하며, 플랫폼 기술의 글로벌 경쟁력과 사업화 가능성을 입증했다. 회사는 RNA 치환효소 기술을 넘어 원형 RNA 플랫폼으로 범위를 확장하고 있으며, 백신·치료제 분야에서 다양한 기업들과 공동연구 및 기술검증을 병행하고 있다. 또한 지난해 하반기에는 바이오 투자 환경이 어려웠음에도 KB인베스트먼트, 에이온인베스트먼트, 유안타인베스트먼트, 삼성벤처투자, 쿼드벤처스로부터 203억 원 규모의 Pre-IPO 시리즈 투자를 유치하며 시장에서 성장 잠재력을 검증받았다. 이성욱 대표는 “이번 기술성 평가 통과는 알지노믹스의 독자적인 RNA 기반 기술과 성장 잠재력을 공식적으로 인정받은 성과”라며, “코스닥 상장을 통해 안정적인 사업 기반을 마련하고, 글로벌 RNA 교정 분야를 이끌어가는 선도기업으로 도약하겠다”고 밝혔다.

2025-06-11
릴리가 선택한 RNA 편집 기술…알지노믹스의 '치환 전략' 통했다

히터뷰ㅣ이성욱 알지노믹스 대표 / 심예슬 기자"다양한 변이 동시 교정…RNA 자체가 치료제로 작동"알지노믹스가 트랜스-스플라이싱 기반 RNA 편집 플랫폼 기술로 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)의 신뢰를 얻었다. 선급금, 마일스톤과 옵션 등을 포함해 총 13억달러를 초과하는 규모이고 상업화 매출에 따른 로열티는 별도로 지급된다.알지노믹스는 자사 플랫폼 기술을 기반으로 유전성 난청 치료용 RNA 후보물질을 발굴하고, 릴리는 전임상부터 임상, 생산, 상용화까지의 후반부 전 과정을 전담하며, 알지노믹스는 후보물질에 대한 특허권을 보유한 채 릴리에 독점 실시권을 부여한다. 이번 계약은 알지노믹스의 플랫폼 기술이 글로벌 톱티어 제약사의 철저한 기술 검증을 거쳐 실질적 경쟁력을 인정받았다는 점에서 의미가 크다. 알지노믹스는 어떤 기술적 차별성과 전략으로 이 계약을 이끌어냈을까. <히트뉴스>는 이성욱 알지노믹스 대표를 만나 자세한 이야기를 들어봤다.이성욱 대표는 "2022년 1월 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 처음 릴리와 접촉했다. 당시 우리는 기술과 데이터를 소개했고, 이후 릴리로부터 후속 문의가 이어졌다. 그렇게 1년 넘게 소통을 이어간 끝에, 2023년에 이르러 릴리 측에서 직접 우리의 물질을 활용해 효능을 검증하고 싶다는 제안을 해왔다. 이후 릴리 연구진이 자신들의 손으로 직접 기술 검증을 수행한 끝에 이번 협력이 성사됐고, 그동안의 짧지 않은 과정에 당사 연구소와 BD 팀의 헌신적 노고를 통해 이번 체결까지 오게됐다"고 밝혔다. 릴리가 주목한 기술은 '통째로 치환하는 RNA 편집기술'알지노믹스가 보유한 트랜스-스플라이싱 라이보자임(trans-splicing ribozyme) 기술은 전사체(RNA) 수준에서 유전정보를 교정하는 방식으로, 기존의 DNA 편집 기술과는 접근 방식 자체가 다르다. 크리스퍼(CRISPR)는 특정 DNA 염기서열을 절단하고, 베이스 에디팅(Base Editing)은 염기 하나를 정밀하게 교정하는 데 중점을 둔다.알지노믹스의 기술은 질환을 유발하는 비정상적인 RNA 구간을 선택적으로 잘라내고 이를 정상 서열로 치환하는 구조로, RNA 분자 자체가 약물로 작동하는 방식이다. 이 RNA 치료물질은 다양한 돌연변이들을 하나의 물질로 포괄적으로 교정할 수 있는 특징을 가진다.이성욱 대표는 "우리는 DNA를 고치지 않는다. RNA 자체가 치료제로 작동하고, 외부 단백질이나 세포 내부 기전에 의존하지 않는다"고 말했다. 이어 "크리스퍼처럼 외부 단백질을 주입하거나 발현시키는 복잡한 과정 없이, RNA가 스스로 타깃을 인식하고 자율적으로 반응하는 구조"라며 "트랜스-스플라이싱 라이보자임은 세포 내에서 자체적으로 촉매 활성을 가지며 작동하기 때문에, 별도의 보조 시스템 없이 안정적 작동이 가능하다"고 설명했다.이 기술은 외부 단백질이나 세포 내 효소 시스템과 경쟁하지 않고 독립적으로 작동하는 구조를 갖추고 있어, 구조적 간결성과 생체 적합성 측면에서 강점을 지닌다. 그는 "당사의 기술은 외부 단백질이나 세포 기전에 의존하지 않고, 자체적으로 작동한다. 크리스퍼처럼 단백질을 발현시키거나 주입할 필요가 없다"고 말했다.이어 이성욱 대표는 "우리는 타깃 RNA를 자른 뒤, 원하는 부위만 정밀하게 치환하는 방식으로 작동한다. 당사 기술을 최적화함으로써 이 과정의 정확도를 매우 높힐 수 있었으며 치환 효율 또한 치료능을 발휘할 수 있는 수준 이상으로 향상시킬 수 있었다"며 "이는 곧 유전자 발현 수준을 정밀하게 조절할 수 있다는 의미"라고 설명했다. 그는 "기존 유전자 치료제 대부분은 유전자를 과발현시키는 방식인데, 일부 질환에서는 이러한 과발현이 오히려 독성을 유발할 수 있다"며 "반면 우리 기술은 타깃 RNA만큼만 교체되기 때문에, 필요한 수준의 단백질을 타깃 RNA가 발현되는 조직 즉 필요한 조직에서만 발현되며 불필요한 독성 위험을 줄일 수 있다"고 덧붙였다.기술의 안전성 또한 주요한 강점으로 꼽힌다. 이 대표는 "DNA는 한 번 손대면 되돌리기 어렵지만, RNA는 일시적이며 가역적이기 때문에 안전성이 높다"며 "우리는 DNA에는 손대지 않고, 잘못된 RNA만 선택적으로 교정하기 때문에 설령 오프타깃(off-target)이 발생하더라도 그 효과는 매우 일시적(transient)"이라고 말했다.기존 RNA 기반 기술과의 차별성도 릴리의 선택에 중요한 영향을 미친 것으로 해석된다. 베이스 에디팅은 특정 염기 하나를 정밀하게 교정하는 방식이지만, 적용 가능한 위치나 변이 종류에 제한이 있어 돌연변이 스펙트럼이 넓은 질환에는 한계가 있다. 이 대표는 "대부분의 희귀·난치성 유전질환은 환자마다 돌연변이가 제각각이기 때문에, 한 가지 유전자 위치만 교정하는 방식으로는 대응이 어렵다”며 “우리는 하나의 치료물질로 다양한 돌연변이를 동시에 타깃할 수 있다"고 말했다.실제로 릴리는 과거 RNAi, RNA 베이스 에디팅 등 다양한 RNA 기반 기술을 보유한 기업들과도 협력한 바 있다. 그러나 유전성 난청처럼 돌연변이의 위치와 형태가 다양한 질환에 대해서는, 하나의 약물로 광범위한 변이를 동시에 커버할 수 있는 기술이 필요했고, 트랜스-스플라이싱 방식의 RNA 편집 기술이 그 대안으로 부상했다는 평가가 나온다.이 대표는 "트랜스-스플라이싱 방식은 변이의 위치나 형태가 달라도 하나의 동일한 치료물질로 교정이 가능하다”며 "환자마다 유전자 변이가 다른 유전성 난청을 비롯한 다양한 유전 질환에 특히 유리할 것으로 판단된다"고 강조했다. RNA 편집 기술, 치료제로 현실화…독자 파이프라인 가동일라이 릴리와의 RNA 편집 기반 유전성 난청 치료제 공동개발 계약은, 알지노믹스의 기술이 단순한 가능성을 넘어 실제 치료제 개발로 연결될 수 있음을 시장에 입증한 사례로 평가된다. 하지만 회사의 전략은 기술이전에만 머무르지 않는다. 알지노믹스는 독자 파이프라인의 임상 진입과 코스닥 상장 준비를 동시에 추진하며, 기술 기반 바이오기업으로서의 자립성과 장기 성장 구조를 구축하고 있다.현재 알지노믹스는 릴리와의 공동개발 외에도 고형암, 유전성 망막색소변성증, 알츠하이머병을 적응증으로 하는 RNA 편집 기반 파이프라인을 자체적으로 개발하고 있다. 항암제 후보는 국내에서 임상 1상을 진행 중이며, 유전성 망막색소변성증 치료제는 호주에서 임상 1상 승인을 받은 상태다. 알츠하이머병 치료제는 초기 후보물질 스크리닝 단계에 있다.이성욱 대표는 "유전성 망막질환 치료제는 국소 투여가 가능하고, 동물모델에서 교정 효율이 매우 높게 확인돼 임상 진입으로 이어졌다"고 설명했다.특히 항암제 파이프라인은 HSV-TK 유전자를 트랜스-스플라이싱 라이보자임으로 암세포 특이적으로 발현시키고, 여기에 프로드럭(prodrug)을 함께 투여해 치료 효과를 유도하는 방식이다. 이성욱 대표는 "해당 유전자가 발현되면 세포 안에서 프로드럭이 인산화되어 활성 약물로 전환된다. 이 약물이 DNA 복제 중간에 개입해 세포 분열을 멈추게 하고, 결국 암세포를 사멸시킨다"며 "세포 간 연결막(junction)을 통해 주변 세포로 퍼지면서 유전자가 바뀌지 않은 세포까지도 사멸시키며 항암 면역을 자극하는 바이스탠더 효과(bystander effect)가 있다"고 설명했다. 항암제 파이프라인의 경우 미국 식품의약국(FDA)으로부터 HCC와 GBM에 대하여 희귀의약품 및 패스트트랙을 지정받았다.한편, 알츠하이머 치료제는 현재 전임상 단계에 있으며, 트랜스-스플라이싱 리보자임을 이용한 RNA 교정 기술의 적용 가능성을 평가 중이다. 이성욱 대표는 "신경세포는 분열이 없어 DNA 기반 유전자 치환 교정은 어려울 수 있지만, RNA는 계속 생성되기 때문에 반복적인 지환 교정 기회를 갖는다”며 “이런 점에서 RNA 기반 기술이 특히 적합하다고 판단하고 있다"고 설명했다. 기술성 평가 앞두고 코스닥 상장 준비…"두 축 전략으로 확장"알지노믹스는 지난해 프리IPO를 완료한 뒤, 현재 기술성 평가 절차를 진행 중이다. 오는 6월 중 결과 발표가 예정돼 있으며, 긍정적인 결과가 나올 경우 곧바로 상장 예비심사에 돌입할 계획이다. 회사는 기술 기반 바이오기업으로서, 장기 임상 성과와 함께 플랫폼 기술의 수익화 전략을 병행하는 '이중 축 전략'을 강조하고 있다.이 대표는 "릴리와의 이번 계약은 당사의 RNA 교정 기술이 글로벌 제약사와도 공동개발 구조를 형성할 수 있음을 보여준 상징적인 사례"라며 "앞으로도 유사한 형태의 플랫폼 기반 공동개발을 확대해 단기 수익을 확보하는 한편, 독자 파이프라인은 임상 후 기술이전 또는 궁극적으로 상용화까지 자체적으로 이끌어 가는 전략을 유지할 것"이라고 말했다.이번 계약은 회사 내부에도 긍정적인 영향을 줬다. 그는 "릴리와의 계약 이후 해외 제약사로부터의 미팅 요청이 급증했고, 내부적으로도 구성원들이 자사 기술에 대한 확신을 갖게 되는 계기가 됐다"며 "기술은 결국 실질적인 검증을 통해 신뢰를 얻게 되는 법이다. 이번 계약은 단순한 협력 이상으로, 알지노믹스 기술력에 대한 신뢰를 대외적으로 입증한 사건이었다"고 밝혔다.마지막으로 이 대표는 "트랜스-스플라이싱 라이보자임 기술은 초창기에는 일부로부터 '왜 알지노믹스 이외에는 시도하는 기업이 없냐'는 그 적용 가능성에 대하여 의문을 받기도 했다. 그러나 이번 릴리와의 계약을 통해 그 가능성이 객관적으로 입증됐다. 우리는 기존 치료 전략으로는 접근하기 어려운 희귀·난치 질환에서 이 기술이 새로운 표준 치료(standard therapy)로 자리잡을 수 있기를 기대하고 있다"고 말했다.

2025-06-04
알지노믹스, 일라이릴리와 최대 1조9000억원 기술이전 계약 체결

유전성 난청질환 RNA 치료제 개발유전자치료제 개발사 알지노믹스가 일라이릴리와 RNA 치료제 개발을 위한 기술이전(LO) 계약을 체결했다.알지노믹스는 자사의 독자적인 트랜스-스플라이싱 리보자임(trans-splicing Ribozyme) 플랫폼을 활용한 신규 RNA 편집 치료제 개발을 위해 미국 제약사 일라이 릴리와 전략적 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 14일 밝혔다.이번 협업은 유전성 난청질환에 대한 RNA 편집 치료제의 발굴 및 개발에 초점을 맞췄다. 알지노믹스는 양사 간 합의된 계획에 따라 초기 연구개발을 수행하며, 릴리는 후속 개발 및 상업화를 담당하게 된다.릴리가 계약상 모든 옵션을 행사할 경우 총 계약 규모는 약 1조 9000억원 이상이며, 별도로 상업화 매출에 따른 로열티도 지급된다. 양사 간 합의에 따라 선급금 금액은 공개되지 않았다.이성욱 알지노믹스 대표는 “세계적인 제약 혁신 기업 릴리와 협업하게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며 “이번 파트너십은 당사의 플랫폼 기술을 인정받은 또 하나의 계기이자, 정밀 RNA 치료제를 통해 기존에 치료가 어려웠던 질환들에 대한 새로운 해법을 제시할 수 있을 것”이라 말했다. 이어 “릴리와 함께 혁신적인 치료제 개발을 가속화해 전 세계 환자들에게 새로운 희망을 제공하겠다”고 밝혔다.릴리 측은 “이번 파트너십은 글로벌 바이오텍 분야에서 입지를 확장하려는 알지노믹스에게 중요한 이정표이며, 릴리에게는 RNA 치료제 파이프라인을 강화하고 청각장애 및 기타 미충족 치료 수요가 높은 영역에서 새로운 해결책을 모색하는 전략의 일환이 될 것이다”고 했다.

2025-05-15

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