‘RNA·유전자치료제’ 국내외 4개기술 22일 KMB서 발표

[KMB 2023]알지노믹스 공동주관 ‘RNA와 유전자치료제’ 세션 열려..이성욱 대표, 이 혁진 교수, 이동기 대표 등 4명의 연자 발표예정

‘RNAi(RNA interference), 지질나노입자(LNP), RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme), RNA 압타머(RNA aptamer) 임상결과 등’ 국내 RNA와 유전자치료제 신약개발 현황을 한눈에 볼 수 있는 자리가 마련된다. 알지노믹스(Rznomics)는 21일부터 3일간 경주화백센터에서 창립 50주년을 기념해 국제심포 지엄으로 열린 한국미생물생명공학회(KMB 2023)에서 학회측과 공동주관해 22일 ‘RNA와 유 전자치료제(RNA and Gene Therapy)’ 세션을 연다. 해당 세션에서는 브루스 설렌저(Bruce Sullenger) 듀크대 교수, 이동기 올릭스 파마슈티컬 이상의 연구자가 참여해 혁신 연구성과와 최신 지견을 공유하는 학술교류가 될 것으로 전망 된다. 첫번째 연자인 브루스 설렌저 교수는 미국 듀크대의대 외과학과 교수로 재직하고 있으며, 최 근 설립된 국제 RNA 치료학회(Society for RNA Therapeutics) 부회장으로 활동하고 있다. 설렌저 교수는 RNA 치료제 분야에서 30여년동안 심혈관질환, 뇌졸중, 암치료 등을 위한 핵산 치료제를 개발하고 있다.

이번 학회에서 설렌저 교수는 급성허혈성뇌졸중(acute ischemic stroke, AIS) 질환에서 치료 표적으로 VWF(Won Willebrand Factor)에 결합하는 핵산분해효소-저항성 변형 RNA 압타머 (nuclease-resistant modified RNA aptamer) ‘BB-301’의 전임상과 임상1상에서 약물 내약성 과 AIS 치료제로서 가능성을 보여주는 데이터를 발표할 예정이다.

아직까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 AIS 치료제는 rtPA(recombinant tissue plasminogen activator) 뿐이며, 두개뇌출혈을 일으킬 위험이 있어 뇌졸중 발생후 4.5시간내 에만 제한적으로 쓰인다. rtPA 투여는 전체 6% 이내 환자로 제한적이다. 이러한 가운데 최근 혈전 과정 전반에서 VWF의 역할이 밝혀지고 있다.

마지막 연자인 이성욱 대표는 단국대 생명융합공학과 교수로 재직 중이며 한국핵산학회, 한 국유전자세포치료학회 회장을 역임했다. 이 대표는 RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme) 기술 분야의 선도 연구자로써 20년 넘게 해당 분야를 연구해 기술을 최적화해 왔으며, 이를 기반으로 알지노믹스를 창업했다. 알지노믹스는 암질환, 퇴행성질환, 유전질환 등 희귀 난치치료제 개발 현황, RNA 치환효소 기반 신약 후보물질의 전임상 결과를 발표할 예정이다. RNA 치환효소 기술은 표적 RNA를 제거하는 동시에 치료유전자(transgene)을 발현시키는 컨셉이다. 알지노믹스는 지난해 간암 환자를 대상으로 FDA와 식약처에서 RNA 치환효소 후보물질 ‘RZ001’의 임상1/2a상을 승인받고 개발을 진행하고 있으며, 올해 5월 교모세포종을 대상으로 적 응증을 확대하는 임상을 승인받았다. RZ-001은 아데노바이러스(adenovirus) 벡터로 리보핵 산 치환효소를 전달함으로써 암세포 특이적으로 발현하는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적 함과 동시에, 항암작용을 유도하는 유전자를 발현시키는 기전이다. 알지노믹스는 올해 하반기 간암을 대상으로 RZ-001과 면역항암제 병용투여 효과를 평가하 는 임상2상, 안과 유전질환인 망막색소변성증(retinitis pigmentosa, RP) 치료제 후보물질 ‘RZ-004’의 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다.

이성욱 알지노믹스 대표는 ”최근 미국유전자세포치료학회(ASGCT), 미국임상종양학회 (ASCO), BIO US 등의 학회 및 비즈니스 컨퍼런스에 참여하면서 혁신 신약을 위한 학계와 산 업계의 더욱 긴밀하고 유기적인 움직임을 체감했다“며 ”이번 한국미생물생명공학회를 통해 서 국제적인 산학협력과 발전방향 모색의 계기가 될 것으로 기대한다”고 말했다.