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알지노믹스, 글로벌 협력 확대를 위한 ‘바이오 유럽 2025’ 참가

RNA 편집 플랫폼 기반으로 협력연구 및 해외시장 진출 가속화 추진알지노믹스가 3일부터 5일까지 오스트리아 비엔나에서 열리는 글로벌 바이오 컨퍼런스 ‘BIO‑Europe 2025’에 공식 참가한다고 3일 밝혔다. 바이오 유럽은 전 세계 60여 개국, 5000명 이상의 제약 ·바이오 업계 관계자들이 모이는 유럽 최대의 파트너링 행사다.이번 행사에서 알지노믹스는 자사의 RNA 편집 플랫폼 및 유전자치료제 개발 전략을 소개하고, 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자자들과의 파트너링 미팅을 통해 기술이전 및 공동개발 협업을 적극 모색할 계획이다.알지노믹스는 ‘트랜스 스플라이싱 라이보자임 기반 RNA 편집 치료제 개발’이라는 차별화된 기술 플랫폼을 앞세워 국내외 관련 학회 및 업계의 주목을 받아왔다. 5월 미국의 제약기업 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)에 총 규모 1조9000억 원에 달하는 연구협력 및 라이선스 계약을 체결하며 기술의 혁신성과 글로벌 경쟁력을 입증했다.최근 RNA 치료제 개발 기술에 대한 글로벌 제약사들의 관심이 크게 증가하는 추세인만큼, 파트너사들과 미팅을 통해 플랫폼 기술 기반의 기술이전, 공동개발 등 다양한 협력 방안을 논의하고 해외시장 진출 계획을 구체화할 예정이다.이번 행사에 참가하는 알지노믹스 홍성우 부사장은 “지난 릴리와의 대형 기술이전 계약 이후 글로벌 유수의 기업들로부터 관심이 급상승했다”며 “이번 바이오 유럽 참가를 통해 글로벌 기업들과 추가적인 기술이전 및 협업 확대가 가속화될 것이다”고 말했다.

2025-11-04
알지노믹스, 증권신고서 제출…코스닥 상장 본격 시동

세계 최초 RNA 치환효소 플랫폼 개발다양한 파이프라인의 글로벌 임상 진척 가속화알지노믹스는 코스닥 상장을 위해 금융위원회에 증권신고서를 제출했다고 30일 밝혔다. 상장주관사는 NH투자증권과 삼성증권으로, 연내 상장을 목표하고 있다.알지노믹스는 이번 상장을 통해 206만주를 공모할 계획이며, 희망 공모가는 1만7000원~2만2500원으로 공모예정금액은 350억원~464억원이다. 11월 내 수요예측과 청약을 거쳐 연내 코스닥 시장에 입성할 계획이다.지난 2017년에 설립된 알지노믹스는 독자적으로 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집·교정 플랫폼을 활용해 항암제와 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제를 개발하는 기업이다.알지노믹스는 지난해 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 ‘국가전략기술 제1호 기업’ 및 ‘국가전략기술 보유·관리기업’으로 지정됐다.이를 토대로 신설된 초격차 기술특례제도 상장 트랙에 도전 중으로 지난 6월 나이스평가정보와 한국생명공학연구원으로부터 각각 기술평가 등급 A, A를 획득하고, 예비심사 신청 40 영업일 만에 한국거래소로부터 예비심사 승인을 받았다. 상장 완료 시 과기부가 관리하는 국가전략기술 보유기업 중 초격차 특례 상장 1호 기업이 된다. 회사는 지난 5월 미국 제약사 일라이 릴리와 약 1조 9,000억 원 규모의 RNA 편집·교정 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결했으며, 플랫폼 기술의 경쟁력과 사업화 가능성을 입증한 바 있다. 독자적인 RNA 편집 기술로 차세대 유전자치료제 시장의 선점 기회를 확보했다는 점에서 의미가 크다. 한편, 알지노믹스는 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 자체적인 신약 파이프라인을 다수 개발하고 있다.핵심 파이프라인 ‘RZ-001’은 항암 유전자치료제로, 간암과 교모세포종을 적응증으로 개발 중이다. 미국 FDA로부터 두 적응증 모두 희귀의약품(ODD)·패스트트랙(Fast Track) 지정을 획득하여 조기 상용화 가능성을 높였고, 교모세포종에 대해서는 추가적으로 동정적 치료목적 프로그램(EAP) 승인을 받았다. 간암의 경우 면역항암제와 병용 투여 임상 시험을 진행 중으로 로슈, 셀트리온과 임상 협력을 맺고 임상시험을 위한 면역항암제를 무상공급 받고 있다.이 외에도 알츠하이머를 타깃하는 ‘RZ-003’, 망막색소변성증을 타깃하는 ‘RZ-004’ 등 미충족 수요가 높은 질환들을 타겟으로 근본적인 원인을 해결하는 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 알지노믹스는 코스닥 상장을 통해 적응증 확장, 임상 개발 및 상업화를 가속화할 예정이다.이성욱 알지노믹스 대표이사는 “잠재적인 주주들과의 신뢰를 바탕으로 상장 이후의 안정적인 주가 형성과 장기적인 기업가치 제고를 도모하기 위하여 시장친화적인 수준에서 희망공모가 밴드를 산정하였고, 본격적인 IPO 공모를 통해 앞으로 다양한 투자자들과 소통하며 알지노믹스의 기술력과 성장 비전에 대해 자세하게 알릴 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

2025-09-30
알지노믹스, RNA 편집 치료제 연구성과 및 개발 전략 공개

알지노믹스가 RNA 편집 기반 유전자치료제의 최신 연구 현황과 개발 전략을 공개한다.리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱)는 9월 29일부터 10월 2일까지 제주 국제컨벤션센터에서 열리는 '2025년 한국분자세포생물학회 국제학술대회(KSMCB 2025)'에 참가한다고 29일 밝혔다.올해로 37회를 맞이한 KSMCB 2025는 생명과학 분야 국내 최대 규모의 학술대회다. 특히 알지노믹스는 올릭스와 함께 'Beyond the Laboratory'를 부제로 열리는 특별세션을 공동주관해 좌장을 맡으며, 알지노믹스를 포함한 올릭스, 아이씨엠, 오스코텍, 스파크바이오파마, 큐로셀 등 국내 유수의 신약개발 바이오 벤처 기업들이 참여해 발표한다.이성욱 대표는 10월 1일 특별세션 딥테크 바이오 벤처 세션에서 '스플라이싱 라이보자임 기반 RNA 편집 치료제'를 주제로 발표할 예정이다. 이번 강연에서는 ▲간세포암(HCC)·교모세포종(GBM) 치료제 후보 'RZ-001', 망막질환 치료제 후보 'RZ-004'의 연구 결과 및 개발 현황 ▲신규 파이프라인 확장 전략 ▲글로벌 제약사 일라이 릴리와의 라이선스 협력 등을 소개할 예정이다.이성욱 대표이사는 "라이보자임 기반 RNA 편집 기술은 기존 핵산치료제와 차별화되는 고유의 특성을 지니고 있으며, 높은 표적 특이성과 효능을 통해 난치성 암과 유전질환의 치료 가능성을 넓히고 있다"며 "이번 발표를 통해 알지노믹스의 주요 파이프라인 개발 현황과 함께 파이프라인 확장 및 글로벌 협력 전략을 알릴 것"이라고 말했다.한편, 알지노믹스는 지난 19일 한국거래소의 상장예비심사를 통과하며 연내 코스닥 상장을 준비하고 있으며, RNA 치환효소 플랫폼 기반 유전자치료제의 글로벌 임상과 사업화를 가속화할 계획이다.

2025-09-30
알지노믹스, 코스닥 상장 예심 통과

알지노믹스 이성욱 대표.리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 한국거래소로부터 상장 예비심사 승인을 받았다고 22일 공식 발표했다. 상장주관사는 NH투자증권과 삼성증권으로, 본격적인 상장 절차에 돌입, 연내 상장을 마무리하겠다는 목표다.2017년에 설립된 알지노믹스는 독자적으로 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집교〮정 플랫폼을 활용하여 항암제와 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제를 개발하는 기업이다.앞서 알지노믹스는 한국거래소가 지정 전문평가기관 2곳으로부터 각각 A등급을 획득했다.또한, 지난해 5월 과학기술정보통신부와 한국과학기술평가원으로부터 ‘국가전략기술 제1호 기업’으로 확인받았으며, 9월에는 ‘국가전략기술 보유ㆍ관리기업’으로 지정됐다.이를 토대로 초격차 기술특례 상장 트랙을 밟을 예정이며, 과학기술정보통신부에서 관리하는 국가전략기술 기업 중 초격차 특례상장 1호 기업이 될 전망이다.실제로, 심사 기간도 기존 45일에서 5일 단축된 40 영업일 만에 승인 받았다.현재 알지노믹스는 간세포암 및 교모세포종을 비롯한 난치성 암, 알츠하이머, 유전성 망막색소변성증, 희귀 신경질환 등 희귀난치성질환을 포함한 다수의 핵심 파이프라인을 보유하고 있다. 주력 제품인 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’은 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙(Fast Track)과 희귀의약품 지정(ODD)을 받으며 상용화 가능성을 높인 바 있다.특히, 지난 5월에는 미국 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)와 RNA 편집교〮정 치료제 개발을 위한 플랫폼 기반 글로벌 라이선스 계약을 체결하며, 플랫폼 기술의 글로벌 경쟁력과 사업화 가능성을 입증했다.또한 국내외 제약사들이 ADC, TPD(표적단백질분해제), 세포유전자치료제(Cell and Gene Therapy) 등 신규 모달리티 확보를 위한 협력을 확대하고 있어, 알지노믹스 또한 글로벌 제약사와의 추가적인 파트너십 체결 등 빠른 성장이 기대된다.알지노믹스 이성욱 대표이사는 “알지노믹스는 세계 최초 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로, 기존 한계를 넘어서는 혁신 치료제를 개발하고 있다”며, “금번 코스닥 상장을 통해 글로벌 무대에서 차세대 RNA 교정 치료제의 새로운 패러다임을 열어가겠다”고 밝혔다.

2025-09-22
알지노믹스의 항암 유전자치료제 RZ-001, 국가신약개발사업 임상 과제 선정

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발기업 알지노믹스는 자사의 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’이 국가신약개발사업단(단장 박영민)이 주관하는 ‘2025년 제1차 국가신약개발사업’ 임상 단계 지원과제로 최종 선정돼, 협약을 체결했다고 20일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D(연구개발) 사업이다. 이번 과제 선정에 따라 알지노믹스는 향후 2년간 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’의 교모세포종(Glioblastoma) 대상 임상시험에 대한 연구개발비를 지원받는다.교모세포종은 가장 치명적인 형태의 신경교종으로, 5년 생존율이 10% 미만에 불과한 난치성 뇌종양이다. 성인에게 가장 흔한 뇌종양 질환으로 10만 명당 3~4명에게서 발생한다고 알려져 있다. 수술, 항암요법, 방사선치료를 모두 병행하더라도 재발률이 높아, 미충족 수요가 매우 높은 질환이다. 특히 10년 이상 효과적인 신약이 출시되지 않아, 혁신적인 기전의 치료제 도입이 절실한 분야로 꼽힌다.RZ-001은 암세포에서 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하고, 치료용 RNA로 치환하여 암세포의 사멸을 유도하는 차세대 유전자치료제다. RZ-001은 현재 국내에서 교모세포종 환자를 대상으로 1상 임상시험을 진행하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND) 승인을 획득하여 글로벌 임상 개발에도 한층 속도가 붙을 것으로 기대된다.알지노믹스의 독자적인 RNA 치환효소를 기반으로 개발된 RZ-001은 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 및 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받아 혁신성과 안전성을 인정받은 바 있다. 또한, 치료 대안이 없는 중증 환자에게 시판 전 신약 적용을 허가하는 ‘동정적 사용 승인(Expanded Access Program)’도 획득 후 투약 진행 중이며, 계획 중인 미국 임상시험에서의 환자 모집에도 긍정적 영향이 있을 것으로 전망된다.알지노믹스 이성욱 대표는 “이번 국가신약개발사업의 과제 선정을 계기로 RZ-001의 글로벌 임상에 더욱 박차를 가할 수 있게 됐다”며, “오랜 기간 축적해온 RNA 치환효소 연구역량을 바탕으로, 퍼스트인클래스(First-in-Class) 항암 유전자치료제의 가능성을 입증해 나가겠다”고 밝혔다.

2025-06-20
알지노믹스, 기술성 평가 통과… 코스닥 상장 본격화

- 한국거래소 지정 전문평가기관 2곳에서 ‘A·A’ 등급 획득 - 하반기 코스닥 상장예비심사 청구 계획 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발기업 알지노믹스가 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성 평가를 통과했다고 11일 밝혔다. 알지노믹스는 한국거래소가 지정한 2곳의 전문평가기관으로부터 A, A등급을 획득하며 기술성과 사업성을 인정받았다. 하반기부터는 ‘초격차 기술특례상장(딥테크)’ 제도를 활용하여 내년 상반기 코스닥 상장을 위한 절차에 돌입할 계획이다. 기술성 평가는 기술특례상장을 위한 필수단계로, 한국거래소가 지정한 전문 평가기관이 기술의 완성도, 경쟁우위, 사업화 수준, 시장성 등을 평가한다. 알지노믹스가 신청 가능한 초격차 기술특례상장 제도는 과학기술 기반의 첨단·전략기술 기업을 대상으로 단수 기술성 평가만으로도 상장 예비심사를 신청할 수 있다. 알지노믹스는 2024년 5월 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 “국가전략기술 제1호 기업“으로 확인받았으며, 9월에는 ‘국가전략기술 보유ㆍ관리기업’으로 지정돼 초격차 기술특례 상장 요건을 충족한 바 있다. 해당 트랙을 통해 코스닥 상장에 성공할 경우, 과학기술정보통신부에서 관리하는 국가전략기술 기업 중 초격차 특례상장 첫 번째 사례가 된다. 2017년 설립된 알지노믹스는 RNA 치환효소 기반의 RNA 편집·교정 플랫폼을 활용해 항암제와 희귀난치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 창업자인 이성욱 대표는 미국 듀크대 메디컬센터에 재직하며 RNA 치환효소 연구를 시작했고, 1997년부터 단국대학교 교수로 재직하면서 20년 이상 연구를 이어왔다. 현재 간세포암(HCC)과 교모세포종(Glioblastoma)을 대상으로 한 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’은 한국과 미국에서 임상 1b/2상 및 1/2a상이 진행 중이다. 두 개의 적응증 모두 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 및 패스트트랙(Fast Track)으로 지정되었으며, 교모세포종의 경우 동정적 사용 프로그램(EAP)을 통해 적절한 치료제가 없는 환자에게 공급 중이다. 또한 유전성 망막색소변성증 치료제 ‘RZ-004’는 호주에서 임상 1상 승인을 획득했으며, 빠른 시일내 본격적인 환자 모집을 시작할 예정이다. 한편, 지난 5월에는 미국 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)와 RNA 편집 치료제 개발을 위한 전략적 글로벌 라이선스 계약을 체결하며, 플랫폼 기술의 글로벌 경쟁력과 사업화 가능성을 입증했다. 회사는 RNA 치환효소 기술을 넘어 원형 RNA 플랫폼으로 범위를 확장하고 있으며, 백신·치료제 분야에서 다양한 기업들과 공동연구 및 기술검증을 병행하고 있다. 또한 지난해 하반기에는 바이오 투자 환경이 어려웠음에도 KB인베스트먼트, 에이온인베스트먼트, 유안타인베스트먼트, 삼성벤처투자, 쿼드벤처스로부터 203억 원 규모의 Pre-IPO 시리즈 투자를 유치하며 시장에서 성장 잠재력을 검증받았다. 이성욱 대표는 “이번 기술성 평가 통과는 알지노믹스의 독자적인 RNA 기반 기술과 성장 잠재력을 공식적으로 인정받은 성과”라며, “코스닥 상장을 통해 안정적인 사업 기반을 마련하고, 글로벌 RNA 교정 분야를 이끌어가는 선도기업으로 도약하겠다”고 밝혔다.

2025-06-11
릴리가 선택한 RNA 편집 기술…알지노믹스의 '치환 전략' 통했다

히터뷰ㅣ이성욱 알지노믹스 대표 / 심예슬 기자"다양한 변이 동시 교정…RNA 자체가 치료제로 작동"알지노믹스가 트랜스-스플라이싱 기반 RNA 편집 플랫폼 기술로 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)의 신뢰를 얻었다. 선급금, 마일스톤과 옵션 등을 포함해 총 13억달러를 초과하는 규모이고 상업화 매출에 따른 로열티는 별도로 지급된다.알지노믹스는 자사 플랫폼 기술을 기반으로 유전성 난청 치료용 RNA 후보물질을 발굴하고, 릴리는 전임상부터 임상, 생산, 상용화까지의 후반부 전 과정을 전담하며, 알지노믹스는 후보물질에 대한 특허권을 보유한 채 릴리에 독점 실시권을 부여한다. 이번 계약은 알지노믹스의 플랫폼 기술이 글로벌 톱티어 제약사의 철저한 기술 검증을 거쳐 실질적 경쟁력을 인정받았다는 점에서 의미가 크다. 알지노믹스는 어떤 기술적 차별성과 전략으로 이 계약을 이끌어냈을까. <히트뉴스>는 이성욱 알지노믹스 대표를 만나 자세한 이야기를 들어봤다.이성욱 대표는 "2022년 1월 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 처음 릴리와 접촉했다. 당시 우리는 기술과 데이터를 소개했고, 이후 릴리로부터 후속 문의가 이어졌다. 그렇게 1년 넘게 소통을 이어간 끝에, 2023년에 이르러 릴리 측에서 직접 우리의 물질을 활용해 효능을 검증하고 싶다는 제안을 해왔다. 이후 릴리 연구진이 자신들의 손으로 직접 기술 검증을 수행한 끝에 이번 협력이 성사됐고, 그동안의 짧지 않은 과정에 당사 연구소와 BD 팀의 헌신적 노고를 통해 이번 체결까지 오게됐다"고 밝혔다. 릴리가 주목한 기술은 '통째로 치환하는 RNA 편집기술'알지노믹스가 보유한 트랜스-스플라이싱 라이보자임(trans-splicing ribozyme) 기술은 전사체(RNA) 수준에서 유전정보를 교정하는 방식으로, 기존의 DNA 편집 기술과는 접근 방식 자체가 다르다. 크리스퍼(CRISPR)는 특정 DNA 염기서열을 절단하고, 베이스 에디팅(Base Editing)은 염기 하나를 정밀하게 교정하는 데 중점을 둔다.알지노믹스의 기술은 질환을 유발하는 비정상적인 RNA 구간을 선택적으로 잘라내고 이를 정상 서열로 치환하는 구조로, RNA 분자 자체가 약물로 작동하는 방식이다. 이 RNA 치료물질은 다양한 돌연변이들을 하나의 물질로 포괄적으로 교정할 수 있는 특징을 가진다.이성욱 대표는 "우리는 DNA를 고치지 않는다. RNA 자체가 치료제로 작동하고, 외부 단백질이나 세포 내부 기전에 의존하지 않는다"고 말했다. 이어 "크리스퍼처럼 외부 단백질을 주입하거나 발현시키는 복잡한 과정 없이, RNA가 스스로 타깃을 인식하고 자율적으로 반응하는 구조"라며 "트랜스-스플라이싱 라이보자임은 세포 내에서 자체적으로 촉매 활성을 가지며 작동하기 때문에, 별도의 보조 시스템 없이 안정적 작동이 가능하다"고 설명했다.이 기술은 외부 단백질이나 세포 내 효소 시스템과 경쟁하지 않고 독립적으로 작동하는 구조를 갖추고 있어, 구조적 간결성과 생체 적합성 측면에서 강점을 지닌다. 그는 "당사의 기술은 외부 단백질이나 세포 기전에 의존하지 않고, 자체적으로 작동한다. 크리스퍼처럼 단백질을 발현시키거나 주입할 필요가 없다"고 말했다.이어 이성욱 대표는 "우리는 타깃 RNA를 자른 뒤, 원하는 부위만 정밀하게 치환하는 방식으로 작동한다. 당사 기술을 최적화함으로써 이 과정의 정확도를 매우 높힐 수 있었으며 치환 효율 또한 치료능을 발휘할 수 있는 수준 이상으로 향상시킬 수 있었다"며 "이는 곧 유전자 발현 수준을 정밀하게 조절할 수 있다는 의미"라고 설명했다. 그는 "기존 유전자 치료제 대부분은 유전자를 과발현시키는 방식인데, 일부 질환에서는 이러한 과발현이 오히려 독성을 유발할 수 있다"며 "반면 우리 기술은 타깃 RNA만큼만 교체되기 때문에, 필요한 수준의 단백질을 타깃 RNA가 발현되는 조직 즉 필요한 조직에서만 발현되며 불필요한 독성 위험을 줄일 수 있다"고 덧붙였다.기술의 안전성 또한 주요한 강점으로 꼽힌다. 이 대표는 "DNA는 한 번 손대면 되돌리기 어렵지만, RNA는 일시적이며 가역적이기 때문에 안전성이 높다"며 "우리는 DNA에는 손대지 않고, 잘못된 RNA만 선택적으로 교정하기 때문에 설령 오프타깃(off-target)이 발생하더라도 그 효과는 매우 일시적(transient)"이라고 말했다.기존 RNA 기반 기술과의 차별성도 릴리의 선택에 중요한 영향을 미친 것으로 해석된다. 베이스 에디팅은 특정 염기 하나를 정밀하게 교정하는 방식이지만, 적용 가능한 위치나 변이 종류에 제한이 있어 돌연변이 스펙트럼이 넓은 질환에는 한계가 있다. 이 대표는 "대부분의 희귀·난치성 유전질환은 환자마다 돌연변이가 제각각이기 때문에, 한 가지 유전자 위치만 교정하는 방식으로는 대응이 어렵다”며 “우리는 하나의 치료물질로 다양한 돌연변이를 동시에 타깃할 수 있다"고 말했다.실제로 릴리는 과거 RNAi, RNA 베이스 에디팅 등 다양한 RNA 기반 기술을 보유한 기업들과도 협력한 바 있다. 그러나 유전성 난청처럼 돌연변이의 위치와 형태가 다양한 질환에 대해서는, 하나의 약물로 광범위한 변이를 동시에 커버할 수 있는 기술이 필요했고, 트랜스-스플라이싱 방식의 RNA 편집 기술이 그 대안으로 부상했다는 평가가 나온다.이 대표는 "트랜스-스플라이싱 방식은 변이의 위치나 형태가 달라도 하나의 동일한 치료물질로 교정이 가능하다”며 "환자마다 유전자 변이가 다른 유전성 난청을 비롯한 다양한 유전 질환에 특히 유리할 것으로 판단된다"고 강조했다. RNA 편집 기술, 치료제로 현실화…독자 파이프라인 가동일라이 릴리와의 RNA 편집 기반 유전성 난청 치료제 공동개발 계약은, 알지노믹스의 기술이 단순한 가능성을 넘어 실제 치료제 개발로 연결될 수 있음을 시장에 입증한 사례로 평가된다. 하지만 회사의 전략은 기술이전에만 머무르지 않는다. 알지노믹스는 독자 파이프라인의 임상 진입과 코스닥 상장 준비를 동시에 추진하며, 기술 기반 바이오기업으로서의 자립성과 장기 성장 구조를 구축하고 있다.현재 알지노믹스는 릴리와의 공동개발 외에도 고형암, 유전성 망막색소변성증, 알츠하이머병을 적응증으로 하는 RNA 편집 기반 파이프라인을 자체적으로 개발하고 있다. 항암제 후보는 국내에서 임상 1상을 진행 중이며, 유전성 망막색소변성증 치료제는 호주에서 임상 1상 승인을 받은 상태다. 알츠하이머병 치료제는 초기 후보물질 스크리닝 단계에 있다.이성욱 대표는 "유전성 망막질환 치료제는 국소 투여가 가능하고, 동물모델에서 교정 효율이 매우 높게 확인돼 임상 진입으로 이어졌다"고 설명했다.특히 항암제 파이프라인은 HSV-TK 유전자를 트랜스-스플라이싱 라이보자임으로 암세포 특이적으로 발현시키고, 여기에 프로드럭(prodrug)을 함께 투여해 치료 효과를 유도하는 방식이다. 이성욱 대표는 "해당 유전자가 발현되면 세포 안에서 프로드럭이 인산화되어 활성 약물로 전환된다. 이 약물이 DNA 복제 중간에 개입해 세포 분열을 멈추게 하고, 결국 암세포를 사멸시킨다"며 "세포 간 연결막(junction)을 통해 주변 세포로 퍼지면서 유전자가 바뀌지 않은 세포까지도 사멸시키며 항암 면역을 자극하는 바이스탠더 효과(bystander effect)가 있다"고 설명했다. 항암제 파이프라인의 경우 미국 식품의약국(FDA)으로부터 HCC와 GBM에 대하여 희귀의약품 및 패스트트랙을 지정받았다.한편, 알츠하이머 치료제는 현재 전임상 단계에 있으며, 트랜스-스플라이싱 리보자임을 이용한 RNA 교정 기술의 적용 가능성을 평가 중이다. 이성욱 대표는 "신경세포는 분열이 없어 DNA 기반 유전자 치환 교정은 어려울 수 있지만, RNA는 계속 생성되기 때문에 반복적인 지환 교정 기회를 갖는다”며 “이런 점에서 RNA 기반 기술이 특히 적합하다고 판단하고 있다"고 설명했다. 기술성 평가 앞두고 코스닥 상장 준비…"두 축 전략으로 확장"알지노믹스는 지난해 프리IPO를 완료한 뒤, 현재 기술성 평가 절차를 진행 중이다. 오는 6월 중 결과 발표가 예정돼 있으며, 긍정적인 결과가 나올 경우 곧바로 상장 예비심사에 돌입할 계획이다. 회사는 기술 기반 바이오기업으로서, 장기 임상 성과와 함께 플랫폼 기술의 수익화 전략을 병행하는 '이중 축 전략'을 강조하고 있다.이 대표는 "릴리와의 이번 계약은 당사의 RNA 교정 기술이 글로벌 제약사와도 공동개발 구조를 형성할 수 있음을 보여준 상징적인 사례"라며 "앞으로도 유사한 형태의 플랫폼 기반 공동개발을 확대해 단기 수익을 확보하는 한편, 독자 파이프라인은 임상 후 기술이전 또는 궁극적으로 상용화까지 자체적으로 이끌어 가는 전략을 유지할 것"이라고 말했다.이번 계약은 회사 내부에도 긍정적인 영향을 줬다. 그는 "릴리와의 계약 이후 해외 제약사로부터의 미팅 요청이 급증했고, 내부적으로도 구성원들이 자사 기술에 대한 확신을 갖게 되는 계기가 됐다"며 "기술은 결국 실질적인 검증을 통해 신뢰를 얻게 되는 법이다. 이번 계약은 단순한 협력 이상으로, 알지노믹스 기술력에 대한 신뢰를 대외적으로 입증한 사건이었다"고 밝혔다.마지막으로 이 대표는 "트랜스-스플라이싱 라이보자임 기술은 초창기에는 일부로부터 '왜 알지노믹스 이외에는 시도하는 기업이 없냐'는 그 적용 가능성에 대하여 의문을 받기도 했다. 그러나 이번 릴리와의 계약을 통해 그 가능성이 객관적으로 입증됐다. 우리는 기존 치료 전략으로는 접근하기 어려운 희귀·난치 질환에서 이 기술이 새로운 표준 치료(standard therapy)로 자리잡을 수 있기를 기대하고 있다"고 말했다.

2025-06-04
알지노믹스, 일라이릴리와 최대 1조9000억원 기술이전 계약 체결

유전성 난청질환 RNA 치료제 개발유전자치료제 개발사 알지노믹스가 일라이릴리와 RNA 치료제 개발을 위한 기술이전(LO) 계약을 체결했다.알지노믹스는 자사의 독자적인 트랜스-스플라이싱 리보자임(trans-splicing Ribozyme) 플랫폼을 활용한 신규 RNA 편집 치료제 개발을 위해 미국 제약사 일라이 릴리와 전략적 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 14일 밝혔다.이번 협업은 유전성 난청질환에 대한 RNA 편집 치료제의 발굴 및 개발에 초점을 맞췄다. 알지노믹스는 양사 간 합의된 계획에 따라 초기 연구개발을 수행하며, 릴리는 후속 개발 및 상업화를 담당하게 된다.릴리가 계약상 모든 옵션을 행사할 경우 총 계약 규모는 약 1조 9000억원 이상이며, 별도로 상업화 매출에 따른 로열티도 지급된다. 양사 간 합의에 따라 선급금 금액은 공개되지 않았다.이성욱 알지노믹스 대표는 “세계적인 제약 혁신 기업 릴리와 협업하게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며 “이번 파트너십은 당사의 플랫폼 기술을 인정받은 또 하나의 계기이자, 정밀 RNA 치료제를 통해 기존에 치료가 어려웠던 질환들에 대한 새로운 해법을 제시할 수 있을 것”이라 말했다. 이어 “릴리와 함께 혁신적인 치료제 개발을 가속화해 전 세계 환자들에게 새로운 희망을 제공하겠다”고 밝혔다.릴리 측은 “이번 파트너십은 글로벌 바이오텍 분야에서 입지를 확장하려는 알지노믹스에게 중요한 이정표이며, 릴리에게는 RNA 치료제 파이프라인을 강화하고 청각장애 및 기타 미충족 치료 수요가 높은 영역에서 새로운 해결책을 모색하는 전략의 일환이 될 것이다”고 했다.

2025-05-15
알지노믹스, 세계 최초 RNA 편집 치료제 개발

알지노믹스는 세계 최초로 RNA 편집 플랫폼 트랜스 스플라이싱 라이보자임(TSR)으로 항암제 및 희귀난치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 알지노믹스는 이르면 올해, 늦어도 내년 특례상장을 통한 코스닥 입성이 목표다. 이성욱 알지노믹스 대표는 “TSR은 애셋뿐만 아니라 플랫폼까지 패키지로 기술수출할 수 있는 특장점이 있다”며 “연내 기술수출 성과를 내고 기술성 평가를 신청하겠다”고 말했다.RNA 편집 기술 최초 개발 과학자 알지노믹스는 2017년 이성욱 대표가 20년 이상 TSR을 연구한 끝에 창업했다. 그는 1994년부터 3년간 미국 듀크대 메디컬센터에서 박사후 연구원을 지내면서 TSR 연구를 시작했다. 듀크대 메디컬센터는 TSR 기술을 처음으로 개발해 논문을 낸 그룹이다. 당시 연구 과제는 RNA를 이용한 자가면역질환 치료제 및 유전자 치료법 개발이다. 특히 RNA를 이용한 치료제 개발은 신개념의 치료제였다. 그 결과는 세계적인 생명공학지인 <네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)>의 1997년 1월호의 표지에 소개됐다. 이후 이 대표는 한국으로 돌아와 1997년부터 단국대학교 교수로 재직 중이다. 하지만 TSR은 2000년대 RNA간섭(RNAi)이 등장하면서 연구개발(R&D) 추진력이 떨어지게 됐다. 글로벌에 RNAi 치료제 개발 붐이 일면서, 기존에 TSR을 개발하던 과학자들이 RNAi 시장으로 넘어갔기 때문이다. 반면에 이 대표는 한국으로 돌아와서도 TSR 연구를 이어갔다. 그는 “처음 TSR을 개발했을 땐 특이성과 효능이 떨어지고 생체 내 전달할 수 있는 전달체에 대한 연구가 많지 많았다”며 “2000년대 후반 엔지니어링을 통해 우리가 원하는 타깃을 인식해 암을 치료할 수 있다는 동물 모델 결과를 얻었고, 약물전달체로 바이러스 벡터를 사용한 유전자치료제들이 등장하면서 TSR 개발에 속도가 붙었다”고 말했다. 2017년 알지노믹스가 설립되면서 TSR의 난치성 항암/희귀질환 연구개발 추진이 본격화됐다. 이 대표는 “플랫폼 기술 자체뿐만 아니라, 플랫폼 기반 유전자치료제 신약에 대한 기술수출을 추진할 것”이라며 “이를 위한 국내외 비임상 및 임상 파이프라인을 체계적으로 구축했다”고 했다.유전자 직접 교정보다 안전한 기술TSR은 DNA 유전자를 직접 건들지 않는다. 표적 RNA를 제거하고, 그 자리에 치료 효능을 내는 RNA를 채운다. 즉 하나의 물질이 두 가지 효능을 동시에 내는 병용효능을 나타낼 수 있다. 알지노믹스가 각각의 질병에 최적화된 약물전달체를 설계해 원하는 타깃으로 약물을 보낼 수 있다. 적응증에 따라 약물이 일시적으로 작용해야 할 때는 아데노바이러스(항암제)를, 반영구적으로 작용하는 원샷치료제는 아데노부속바이러스(AAV)를 적용한다. 항암제 이외에는 AAV를 사용하고 있다. DNA를 편집하는 크리스퍼 유전자가위 역시 유망한 유전자치료제 플랫폼이다. 비정상적인 유전자를 교정하면 영구적으로 치료 효과를 낼 수 있다. 하지만 원래 타깃인 유전자가 아닌 다른 유전자를 건드리면 영원히 정상으로 복구할 수 없을 것이란 우려가 있다. 또 아직 투약한 후 인체내에서 유전자편집이 일어나게 하는 방식의 허가된 치료제는 없다. 반면 TSR은 오프타깃 효과가 거의 없다고 강조했다. 이 대표는 “만약 A, B가 기존에 세포가 발현하는 RNA라면, A를 표적해 교정하는 TSR이 혹 B를 표적하는 경우에도 일부 B RNA만 표적하고, 또한 정상적인 B RNA는 계속 만들어지기 때문에 오프타깃 효과가 거의 없다”며 “오프타깃이 있다 하더라도 가역적이며 일시적”이라고 설명했다. RNAi 치료제는 표적 RNA의 저해를 통해 효능을 낸다. 아직 간세포로 가는 약물전달체밖에 없다. 이 때문에 글로벌에서 개발 중인 RNAi 파이프라인 대부분 간과 관련된 질환이다. 간 이외에 다양한 장기에서 발생하는 ‘항암제’로의 개발에는 한계가 있다. 알지노믹스의 리드 파이프라인은 항암제 RZ001이다. RZ001은 미국과 한국에서 간세포암(HCC)은 1b/2a상, 교모세포종(GBM)은 1/2a상을 진행 중이다. 미국 식품의약국(FDA)은 두 개의 적응증 모두 희귀의약품 및 패스트트랙으로 지정했다. 특히 교모세포종은 동정적 치료 목적 프로그램인 EAP를 지정받았다. EAP는 치료제가 없는 질병을 앓고 있는 환자에게 사용하도록 허가해 주는 제도다. RZ001은 면역항암제와 병용임상도 진행할 계획이다. 미국 로슈로부터 티쎈트릭, 셀트리온으로부터 아바스틴 바이오시밀러 베그젤마를 무상으로 지원받아 국내에서 RZ001과 병용임상을 진행할 예정이다. 간세포암 1차 치료제로 티쎈트릭과 아바스틴은 FDA의 허가를 받은 병용 치료제다. 이 대표는 “비임상에서 RZ001에 의해 면역항암제의 반응과 관련 있는 바이오마커가 개선됐다”며 “티쎈트릭과 아바스틴의 병용에 대한 기대감이 있기 때문에 무상으로 공급받을 수 있었다”고 설명했다.TSR은 희귀난치성 질환 치료제 파이프라인 개발에도 속도를 내고 있다. 이 대표는 “TSR이 항암제도 만들 수 있지만 가장 경쟁성을 갖고 활용될 수 있는 분야는 희귀난치성 질환”이라며 “TSR은 하나의 물질이 병용효능을 나타내며, RNA 레벨에서의 유전자 발현을 조절할 수 있고, 외부 단백질이나 세포 내 기전 없이 라이보자임 자체의 기능을 통해 효능을 나타내기에 높은 특이성과 효능을 나타낼 수 있으며 다양한 돌연변이를 하나의 물질로 표적, 교정하는 등 희귀난치성 질환 치료를 위한 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 여러 특징을 보유하기 때문”이라고 말했다. 현재 알지노믹스의 희귀유전자 질환 파이프라인은 유전성 망막색소변성 치료제 RZ-004다. 망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는데, 유전성 희귀 난치성 질환으로 잘 알려져있다. 전 세계적으로 3500~4000명당 1명꼴로 발생한다.전체 상염색체 우성 망막색소변성증 환자의 유전적 원인 중 30%는 로돕신 유전자 돌연변이 때문이다. 로돕신은 망막의 간상세포에 있는 생물 색소로, 빛을 전기신호로 바꾸는 역할을 한다. 하지만 로돕신 유전자의 결함은 망막색소변성 등 안구 질환을 유발한다. 로돕신 돌연변이는 150개 이상이다. 기존에 개발 중인 경쟁사의 파이프라인은 150개 중 단 1개만 타깃으로 했다. 이는 서양 환자들 중 10%만 치료할 수 있으며, 현재 임상을 중단한 상태다.반면 RZ-004는 모든 로돕신 돌연변이 환자를 치료할 수 있다. 공통적인 염기서열을 표적으로 삼아 돌연변이 로돕신 RNA를 제거하고, 그 자리에 정상 로돕신 유전자를 대체한다. 돌연변이 RNA 양만큼 교체해 발현량을 정교하게 조절하도록 설계했다. 현재 경쟁약물이 없으며, 임상 2상 결과만으로 조건부허가가 가능하다. RZ-004는 호주 임상 1상 시험계획(IND)을 이미 받았으며, 하반기부터 본격적으로 환자를 모집한다. 새로운 원형 RNA 플랫폼 개발알지노믹스는 기존의 한계점을 극복할 수 있는 새로운 원형 RNA(Circular RNA)를 개발했다. RNA 플랫폼 기반 백신 및 치료제 분야에는 주로 선형 RNA 기술 제품들이 개발 및 상용화되고 있다. 선형 RNA는 양 말단이 열려있는 형태여서 RNA 분해효소에 취약하다는 약점이 있다. 원형 RNA는 RNA의 양 말단이 연결된 형태다. 기존 선형 RNA(mRNA) 대비 RNA 분해효소에 높은 저항성을 가져 안정성이 뛰어나다. 세포 내에서 선형 RNA 대비 오랫동안 안정적이고 효율적으로 유전자 발현을 유도할 수 있는 장점이 있다. 백신 및 치료제 개발에 있어 효과적인 새로운 RNA 플랫폼 기술이다. 아직 글로벌에서 개발 초기단계다. 기존 원형 RNA 제작 기술로는 화학적, 효소반응, 라이보자임 기반 방법이 있는데 주로 라이보자임 기반 원형 RNA 제작 기술이 활용되고 있다. 라이보자임 기반 원형 RNA 기술은 역배열 인트론 (PIE) 방법이 사용되고 있다. PIE 기술은 원치 않는 염기서열이 최종 산물인 원형 RNA에 남는다는 한계점이 있다.반면 알지노믹스의 원형 RNA는 테트라하이메나 그룹 I 라이보자임을 기반으로, 기존 원형 RNA 제작 기술 대비 효율적인 원형화를 이룬다. 이 대표는 “기존 라이보자임 기반 원형 RNA 제작 기술의 불필요한 외부서열이 남는 한계점을 극복했다”며 “또한 기존 PIE 기술과 비교하여 유전자 발현이 동등 또는 그 이상임을 확인했다”고 설명했다. 각 분야 전문가 영입이 첫 순위이 대표는 알지노믹스를 창업하면서 가장 먼저 진행한 일은 좋은 인력의 영입이었다. 그는 “비임상 및 임상 개발, 자금 운영 등 제가 전문적이지 않은 분야는 반드시 전문가가 필요하다”며 “다행히 분야별 전문가들이 함께해 주고 있다”고 했다.홍성우 부사장은 20년 이상의 국내 및 글로벌 제약사에서 사업개발 분야의 경력기간 동안 다수의 개발을 주도하여 IND 제출 및 승인의 성과를 도출한 인물이다. 알지노믹스의 RNA 치환효소 기반 유전자치료제의 개발을 총괄하고 있다. 개발본부장으로 RA, CMC, 전임상, 임상개발 총괄을 담당하고 있다. 한승렬 연구소장은 이 대표의 단국대 연구실에서 학사, 석사, 박사과정을 이수했다. 단국대 연구실에서부터 이어져 온 RNA 치환효소 기술에 대한 다수의 국책과제에 참여한 이력이 있다. 이러한 경력을 통해 RNA 치환효소 기술의 전문성을 확보했고, 현재 알지노믹스의 기업부설연구소 연구소장직을 수행하며 연구수행 총괄을 담당하고 있다. 임종선 재무이사는 13년 이상 국내 최대 회계법인인 PwC 삼일회계법인에서 상장회사들에 대한 회계감사와 내부통제 자문, IPO 희망회사들의 IPO 준비자문, 소규모 기업들의 재무자문 업무를 수행한 경력이 있다. 이 대표의 목표는 TSR 기술을 글로벌 바이오업계의 대표적인 유전자치료제 기술로 자리 잡게 하는 것이다. 그는 “DNA, RNA 에디팅 기술 분야에서 TSR이 필수적인 기술이 되게 하겠다”며 “특히 특정 적응증에서 TSR이 표준 치료법이 되도록 개발에 박차를 가하겠다”고 강조했다. 장기적인 목표는 알지노믹스 브랜드로 직접 자체 개발한 제품의 출시다. 그는 “10년 내 자체 생산 시스템을 구축해 연구부터 제품 생산까지 모든 과정이 알지노믹스 내에서 이루어지는 시스템을 완성하겠다”며 “글로벌 제약사 수준의 역량을 확보해 세계에서 경쟁력 있는 바이오 회사로 올라설 것”이라고 덧붙였다. RNA 편집 기술, 새로운 암 유전자치료제 도구저널 핵산 유전자치료 학회지(Molecular Therapy Nucleic Acids)논문 제목 전사 후 조절을 통한 라이보자임 매개 RNA 치환 기반 간암 표적 자살유도 유전자 치료 (Targeted Suicide Gene Therapy for Liver Cancer Based on Ribozyme-Mediated RNA Replacement Through Post-Transcriptional Regulation)본 연구의 목표는 테트라하이메나(Tetrahymena) 그룹 I 라이보자임 기반의 RNA 치환기술을 적용해 암세포 특이적인 자살유도유전자 발현을 통한 항암능을 발휘할 수 있는 신개념의 유전자치료제를 개발하는 것이다. 이를 위해 암세포에서 발현되는 인간 텔로머라아제 역전사효소(hTERT) RNA를 특이적으로 표적해 간암 세포 특이적 세포사를 유도, 포스트전사(post-transcriptional) 조절 요소의 도입으로 라이보자임의 발현 증가 및 정상 간세포의 독성을 최소화하는 라이보자임을 개발했다. 암세포 특이적 항암능을 부여하기 위해 hTERT RNA를 자살유도유전자인HSVtk(Herpes Simplex Virus thymidine kinase) RNA로 특이적인 치환 및 발현을 유도했다. 포스트전사 조절 요소로는 스플라이싱 도너/액셉터(Splicing donor/acceptor, SD/SA), WPRE(Woodchuck hepatitis virus Post-transcriptional Regulatory Element)를 삽입해 RNA 발현 및 안전성을 향상시켰다. 간세포 특이 마이크로 RNA인 miR-122a에 상보적인 염기서열을 도입해(miR-122aT) 간암세포 특이적으로 라이보자임 발현을 조절해 안전성을 높였다.최적화된 라이보자임은 세포독성 시험을 통해 간암 세포에서 선택적으로 강력한 세포사멸능을 보였다. 인체 간암 세포를 이식한 간암 마우스 동물모델에서 효과적인 종양 성장 억제 항암능을 확인했다. 전임상 독성, 생체분포의 안전성 평가에서 간독성 유발 최소화와 생체 내 소실 데이터를 확보해 안전성 데이터를 확보했다.이러한 연구결과들은 현재의 간암 치료법의 한계를 보완할 수 있는 새로운 유전자 치료법으로, 정상 간 조직을 보호하면서 간암을 선택적으로 제거할 수 있는 인체에 적용 가능한 차세대 치료법으로 사용될 가능성을 보여주고 있다. 본 연구 결과는 미국 유전자세포치료학회 공식 저널지인 <몰레큘러테라피(Molecular Therapy) 저널>및 자매지들에서 발표된 주요 논문 중 하나로 소개됐다. 알지노믹스의 RNA 치환효소 기술은 <네이처>, <네이처 바이오테크놀로지> 등의 RNA 교정(editing) 특집 논고에서 RNA 교정 기술 분야 중 최초 임상단계 진입 기술(네이처 바이오테크놀로지, 2023년), 최근 임상단계에 진입한 3가지의 RNA 교정 기술 중 하나로 소개됐다.(네이처, 2024년)

2025-04-11

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