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알지노믹스, 유전자치료제 기반 항암 후보물질 병용임상 美FDA 승인
RZ001+티쎈트릭+아바스틴간세포암 환자 대상 임상 1b/2a상 승인유전자치료제 기반 항암제 개발사 알지노믹스가 자사 후보물질과 면역항암제를 병용하는 미국 임상에 나선다.알지노믹스는 항암제 후보물질 ‘RZ-001’과 면역항암제를 병용하는 임상 1b/2a상 계획에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다고 19일 밝혔다.간세포암으로 진단 받은 환자 약 50명을 대상으로 1차 표준치료제(티쎈트릭+아바스틴)와 함께 RZ-001을 병용 투여해 유효성과 안전성을 함께 평가하겠다는 계획이다.RZ-001은 알지노믹스가 보유한 리보핵산 치환효소 플랫폼 기술을 적용해 개발중인 항암제 후보물질이다. 아데노바이러스를 벡터로 리보핵산(RNA) 효소를 전달해 암세포에 특이적으로 발현하는 텔로머레이즈(hTERT) RNA를 표적한다.정상세포는 텔로미어가 점점 짧아지고, 얼마 남지 않게 되면 스스로 ‘늙었다’고 인식해 더 이상 분열을 하지 않고 사멸된다. 그런데 암세포에서는 줄어드는 텔로미어 길이를 다시 늘리는 효소인 텔로머레이즈가 과활성돼 텔로미어가 계속 길어지는 경우가 있다. 암세포가 사멸하지 않고 계속 분열하게 되는 원인으로 꼽힌다.RZ-001은 암세포가 된 간세포의 hTERT RNA를 제거해 텔로머레이즈가 발현되지 않도록 한다. 텔로미어가 정상적으로 짧아지도록 만들어 세포사멸을 유도하는 것이다. 또 잘라낸 hTERT 자리에 HSV 유래 유전자(HSV-TK)가 발현되도록 했다. RZ-001과 함께 투약하는 항바이러스제(발간시클로버)는 이 유전자에 반응해 암세포만 선택적으로 공격한다.암세포의 무한 증식을 일으키는 텔로머레이즈 유전자를 제거하고, 바이러스 유래 유전자를 집어넣어 항바이러스제가 암세포를 공격하게끔 하는 이중 기전이다.이번에 FDA에서 승인받은 임상은 간세포암 1차 치료에서 가장 널리 쓰이는 티쎈트릭+아바스틴과 조합을 했다. 기존 치료법 대비 차별화된 안전성과 효능을 입증할 경우 1차 치료제라는 가장 큰 시장에 침투할 수 있는 길이 열릴 수 있다.알지노믹스는 이번 임상시험을 국내외 대형제약사와 협력할 계획이다. 임상약 중 아테졸리주맙은 로슈로부터, 베바시주맙은 셀트리온으로부터 공급받기로 계약했다.이성욱 알지노믹스 대표는 “RZ-001 임상개발에 많은 연구자와 기관들이 협력해 주시는 만큼 혁신적 항암제로 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
2024-08-28 -
알지노믹스, 유전성망막질환 임상시험계획 승인
호주 당국으로부터 승인절차 완료“고통받는 환자위해 최선 다할 것”알지노믹스가 유전성 망막색소변성증 치료제로 개발 중인 ‘RZ-004’의 1상 임상시험 계획에 대해 호주 연방의약품관리국(TGA, Therapeutic Goods Administration)으로부터 승인절차 완료 통보를 받았다고 8일 밝혔다.호주에서 유전자치료제의 임상시험을 실시하려면 임상 계획 승인 사전단계로 유전기술규제처 ‘OGTR(Office of the Gene Technology Regulator)’로부터 사전심의를 받아야 한다.알지노믹스는 올해 1월 해당 절차를 완료한 바 있다. 이로써 호주 내 임상 착수를 위한 모든 심의 및 행정 절차가 완료된 셈이다.망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는데, 유전성 희귀 난치성 질환으로 잘 알려져 있다. 전세계적으로 3500~4000명당 1명꼴로 발생한다.RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정 편집 플랫폼기술을 이용해 돌연변이가 발생한 ‘로돕신(Rhodopsin) 리보핵산(RNA)’을 제거하고 정상 로돕신 유전자로 치환해 시력 손상 억제와 시력 회복을 유도한다. 특히 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 로돕신 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있는 획기적인 특징을 가지고 있다.알지노믹스 홍성우 개발본부장은 “호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량, 대상환자수, 환자의 순응도, 규제기관의 지원 등 유전성 안과 질환의 초기 임상 개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다”라며 “호주를 필두로 미국 및 유럽으로 임상 개발 국가를 확대해 나가겠다”라고 밝혔다.알지노믹스 이성욱 대표이사는 “이번 임상 계획 승인은 그간 여러 건의 항암제 파이프라인의 임상 진입에 이어 회사가 보유한 플랫폼 기술의 특장점을 잘 살릴 수 있는 유전질환에 대해서도 임상 단계로 진입했다는 큰 의미를 갖는다”라며 “RZ-004의 대상 질환은 승인받은 치료제가 전혀 없는 의학적 미충족수요가 매우 높은 질환이기 때문에 고통받는 환자들에게 치료 기회 제공과 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다”라고 말했다.
2024-07-08 -
국가전략기술 확인제 1번은 알지노믹스 'RNA 유전자치료제'
정부가 국가전략기술 해당 여부를 확인해주는 국가전략기술 확인제도의 첫 사례로 리보핵산(RNA) 기반 신약개발기업 알지노믹스의 'RNA 치환요소 기반 유전자치료제와 자가환형화 RNA 플랫폼' 기술이 선정됐다.과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원(KISTEP)은 28일 '제1차 국가전략기술 확인 신청'에 대해 결과를 통보했다고 밝혔다.이 제도는 연구기관이나 대학, 기업이 보유하고 있거나 연구개발(R&D) 중인 기술의 국가전략기술 해당 여부를 확인해 주는 것으로 지난 3월 15일 도입됐다.이번 신청에는 130건이 접수됐으며 심사 결과 1건은 해당, 5건은 보류로 통보됐다.알지노믹스의 기술은 국가전략기술 중 유전자 전달기술 연구개발에 해당하는 것으로 확인됐으며, 이 기술은 난치 질병을 유발하는 표적 RNA를 제거하고 치료물질이 포함된 RNA를 발현시킬 수 있는 유전자 치료 기술이다.국가전략기술 해당 가능성은 높지만 추가 검토가 필요한 5건은 보류로 통보됐다. 보류된 기술은 일부 근거 자료가 부족한 경우로 다음 확인제도 공고 때 보완제출하면 재심사하기로 했다.권석민 과기정통부 과학기술정책국장은 "아직 국가전략기술 육성·지원 체계가 자리를 잡아가는 단계로, 민관이 함께 국가전략기술 확보를 위한 다양한 노력을 경주하고 있으므로 추후 국가전략기술 확인 판정도 늘어날 것으로 기대한다"고 말했다.국가전략기술 확인 신청은 분기별로 가능하며 2차 신청은 7월 중 진행된다.국가전략기술 보유를 확인받은 기업이 시가총액 1천억원 이상이고 벤처금융으로부터 최근 5년간 투자유치금액이 100억원 이상일 경우 A등급 이상 1개 기술평가만으로 기술특례상장 신청이 가능하다.이전에는 2개의 기술평가에서 각각 A등급과 BBB등급 이상을 받아야 했다.
2024-05-30 -
알지노믹스, 초격차 스타트업 선정
RNA 치환효소 편집기술 개발“혁신적 치료제 개발 기업 성장할 것”RNA 치환효소 편집기술 기반 신약 개발사인 알지노믹스가 ’초격차 스타트업(DIPS, Deep tech Incubator Project for Startup) 1000+’ 프로젝트에 신규기업으로 선정됐다고 24일 밝혔다.초격차 스타트업 1000+ 프로젝트는 중소벤처기업부 창업진흥원 주도 아래 지난해부터 2027년까지 바이오, 헬스케어, 시스템반도체, 차세대 원전 등 초격차 10대 분야에서 독보적인 기술우위를 바탕으로 미래를 이끌어갈 스타트업을 선정하고 집중 지원을 통해 글로벌 유니콘으로 육성하는 프로젝트다.이번 프로젝트 선정을 통해 알지노믹스는 향후 3년간 최대 6억원의 사업화 자금을 직접 지원받고, 정책자금, 보증, 수출 등의 연계 지원과 산업별 특성에 맞는 특화 지원도 받을 수 있게 되었다.이성욱 알지노믹스 대표는 “이번 초격차 스타트업 1000+ 프로젝트 선정은 알지노믹스 기술의 혁신성과 성장 가능성을 다시 한번 인정받게 되어 기쁘다”라면서 “이번 초격차 선정을 통한 지원으로 진행 중인 임상과 기술 사업화에 힘써 다양한 희귀난치성 질환에 대한 혁신적 치료제 개발 선두기업으로 성장하겠다”라고 밝혔다.
2024-05-27 -
알지노믹스, 셀트리온과 간암 임상시험 협력계약 체결
알지노믹스와 셀트리온이 간암 환자를 대상으로 RZ-001과 베바시주맙(Bevacizumab)의 병용 평가를 위해 임상협력 계약을 맺었다고 14일 밝혔다.이번 파트너십을 통해, 셀트리온은 알지노믹스에 베바시주맙(제품명 베그젤마)을 제공하는 대신, 알지노믹스로부터 RZ-001 임상 1b/2a 이후 한국 지역 라이선스에 대한 우선협상권 권리를 부여 받았다.알지노믹스는 간암 1차 표준치료제인 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법에 알지노믹스의 RZ-001을 추가해 유효성과 안전성을 탐색하는 1b/2a상 임상시험을 계획 중이다. 지난해 11월 로슈와 아테졸리주맙(제품명 티센트릭) 무상공급을 포함한 임상협력 계약을 체결했다.알지노믹스는 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법에 고유의 트랜스-스플라이싱 리보자임 기반 RNA 재프로그래밍 및 편집 기술'이 적용된 RZ-001을 추가함으로써 보다 강력한 효과와 높은 반응률이 나올 것으로 기대하고 있다.RNA 치환효소 기반 암 유전자 치료제인 RZ-001은 텔로머라아제 메신저 리보핵산(hTERT mRNA)을 표적해 절단하고, 해당 mRNA를 치료용 유전자 RNA로 대체한다. hTERT를 발현하는 암세포에서 선택적으로 hTERT 발현을 억제하고, HSVtk를 코딩하는 서열을 재프로그래밍된 hTERT mRNA로 전환시켜 세포독성 효과를 나타내 항암 활성을 유도한다.전임상 연구에서 아테졸리주맙 및 베바시주맙 병용요법과 함께 사용 시 용량 의존적으로 항암 효능이 크게 향상되는 것으로 나타났다. 알지노믹스 홍성우 개발본부장(부사장)은 "이번 임상시험에 사용될 약물들의 기전을 고려할 때 RZ-001이 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법의 한계를 명확하게 뛰어넘는 결과를 도출할 수 있을 것으로 확신한다"고 말했다. 알지노믹스 이성욱 대표는 "세계적인 생명공학기업인 셀트리온과 협력하게 돼 기쁘다"며 "이번 협력을 통해 새로운 치료요법이 필요한 환자들에게 도움을 줄 수 있게 되길 기대한다"고 밝혔다.셀트리온 김성현 의학본부장은 "알지노믹스와 같은 유망 기술 및 플랫폼을 보유한 바이오텍과 협업을 통해 신약개발을 위한 노력을 꾸준히 이어갈 것이다"고 말했다.
2024-05-16 -
알지노믹스, 고유의 ‘원형 RNA’ 원천기술 미국 특허 등록
알지노믹스는 효율적이며 간단하게 원형 RNA를 제조할 수 있으며 기존의 기술 한계점을 극복한 ‘자가환형화 RNA 구조체’ 플랫폼 원천기술에 대한 미국 특허가 26일 등록되었다고 밝혔다.알지노믹스는 유럽, 일본, 중국, 호주, 캐나다, 싱가포르, 이스라엘, 브라질에도 출원을 완료했다.원형 RNA (Circular RNA 혹은 circRNA)는 mRNA 백신 등에 활용되는 선형 RNA와 달리 닫힌 구조를 갖고 있어 핵산분해효소에 대해 뛰어난 안정성을 가지고 있다.알지노믹스는 기존의 ‘그룹 I 인트론 라이보자임(Group I intron ribozyme)’ 기반 ‘PIE (Permuted Intron-Exon) 방법’을 통한 RNA 원형화 기술과는 근본적으로 다른 ‘말단 자가표적 및 접합반응 (end-to-end self-targeting and splicing)’을 디자인한 새로운 기술을 개발했다.기존의 PIE 방법으로는 원치 않는 염기서열이 최종 산물인 원형 RNA에 남는다는 한계점이 있는 데 반해, 알지노믹스 RNA 원형화 기술은 자가환형화 반응 후 특정 염기서열들이 원형 RNA에 흔적으로 전혀 남지 않는다는 점이다.이경현 알지노믹스 수석 연구원은 “고유의 자가환형화 기작의 특성상 PIE 방법과는 다르게 자가환형화 효율을 높일 수 있는 다양한 디자인이 가능하여, PIE 방법보다 현저히 높은 자가환형화 및 정제 수율을 얻을 수 있다”라고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 “최종 등록된 특허에서는, 자가환형화 RNA 구조체의 구성요소들을 기능에 따라 기술하고 실시예의 특정 서열로 한정 짓지 않음으로써 광범위하게 권리를 인정받았다”라며 “미국 특허 등록을 계기로 빠른 상용화를 위해 자가환형화 및 정제 효율의 고도화를 통한 대량생산 공정 기술 확립과 함께 원형 RNA를 이용한 다양한 응용 및 적응증 연구를 수행 중”이라고 말했다.
2024-03-27 -
Promising Anticancer Gene Therapy Makes Headway
Promising Anticancer Gene Therapy Makes HeadwayFDA designations underscore the potential clinical impact of a pioneering RNA-based gene therapyRznomics, a South Korea-based biopharma, recently announced two significant advancements on their pathway to develop a novel anticancer therapy. Their lead clinical candidate, RZ-001, a viral vector engineered to deliver a proprietary RNA-based trans-splicing ribozyme, is produced leveraging Charles River’s adenoviral vector contract development and manufacturing (CDMO) experience.RZ-001 has the potential to treat several cancer types due to its multi-faceted mechanism of action. The expressed ribozyme is directly cytotoxic against cancer cells by downregulating expression of hTERT and replacing it with an HSV-TK sequence. Additionally, Rznomics has preclinical data indicating that treatment with RZ-001 can provoke an antitumor immune response in animal models.Both the master virus bank and RZ-001 clinical product have been manufactured at Charles River’s viral vector production site in Rockville, MD. “The needs of the program have changed over time, but we’ve been able to adapt the manufacturing process accordingly,” notes James Cody, PhD, Associate Director, Technical Sales and Evaluations. “We will continue to adapt as needed in order to meet the increased clinical need in the future”.Previously approved for Phase I/IIa clinical trials for hepatocellular carcinoma (HCC) in both the US and South Korea, RZ-001 was granted Orphan Drug designation by the FDA, providing access to regulatory assistance from the Office of Orphan Products Development, and has also shown promise against other cancer types.On the Fast TrackRZ-001 was also recently granted FDA Fast Track designation for the treatment of a type of brain tumor known as glioblastoma multiforme (GBM), the most common malignant brain and central nervous system (CNS) tumors accounting for around half of all cases.The gene therapy has been approved for Phase I/IIa trials for GBM treatment in both the U.S. and South Korea, and this significant designation allows for an expedited review process to improve access to patients in critical need."We are proud to receive Fast Track designation from the FDA. This signifies an important milestone in developing a safe and effective treatment for patients with GBM who require new therapeutic options," commented Dr. Seong-Wook Lee, Chief Executive Officer, Rznomics.This latest announcement highlights the opportunity for RZ-001 to make a clinical impact for patients with HCC, GBM, and potentially other types of cancer in the future. For more information on our advanced therapy development and manufacturing services, visit Cell and Gene Therapy CDMO Solutions.
2024-03-18 -
알지노믹스 유전자치료제 기반 항암 후보물질, 신규 제조공정 FDA 승인
알지노믹스가 현재 임상 중인 자사 항암후보물질 ‘RZ-001’의 제조방법을 변경했다. 고농도 투약에 쓸 충분한 양의 임상약물을 비용효율적으로 생산할 수 있게 됐다.알지노믹스는 신규 제조방법으로 만든 RZ-001을 임상에 써도 좋다는 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았다고 6일 밝혔다.임상시험계획(IND) 승인하에 이미 임상에 진입한 의약품에 대한 제조방법 변경은 허가당국의 승인을 거치도록 돼있다. 알지노믹스 관계자는 “신규 제조방법을 적용해 동일 비용으로 더 많은 양의 완제의약품을 얻을 수 있게 돼 안전성과 유효성 검증을 위한 임상시험을 효율적으로 진행할 수 있게 됐다”고 했다. 이어 “신규 공정 개발은 위탁개발생산업체(CDMO)가 아닌 알지노믹스 주도로 진행됐다”고 덧붙였다.알지노믹스의 RZ-001은 간세포암(HCC)과 교모세포종(GBM) 임상을 허가받아 진행 중이다. 지난 달에는 간세포암 치료제로 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정됐으며, 교모세포종에 대해선 패스트트랙을 받았다.김보미 알지노믹스 RA팀장은 “허가적인 측면에서도 신규 제조방법의 CMC(공정확립 및 품질관리) 확립은 향후 시판허가(BLA)를 고려할 때 상당히 도움이 될 것으로 예상한다”고 했다.이성욱 알지노믹스 대표 또한 “글로벌 파트너사와의 라이센싱 논의 시 필수적으로 확인하는 부분이 CMC(공정확립 및 품질관리)기 때문에 비즈니스 측면에도 매우 긍정적인 요인으로 작용할 것이다”고 강조했다.
2024-02-06 -
알지노믹스 "간세포암 치료제 'RZ-001', FDA서 희귀의약품 지정"
간동맥색전술에 반응하지 않는 간암 환자 대상으로 임상 1/2a상 진행알지노믹스(대표 이성욱)는 간세포암 치료제로 개발 중인 'RZ-001(개발코드명)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 지정을 받았다고 22일 밝혔다.희귀의약품으로 지정되면 연구개발비 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 혜택을 받을 수 있으며, 시판 허가일로부터 7년 간 시장 독점 혜택도 부여 받는다. 또 우선심사 및 가속심사 여부 결정시에도 유리하게 작용할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.RZ-001은 식품의약품안전처와 FDA로부터 임상시험계획을 승인받아 1/2a상 임상시험을 진행 중이다. 대상 피험자는 간동맥색전술(TACE)에 반응하지 않는 간암 환자이며, 전신 치료제를 사용하기 전에 우선적으로 선택할 수 있는 치료제로 개발 중이다.이성욱 알지노믹스 대표는 "간암은 진행단계별로 여전히 효과적인 치료제가 절실한 상황"이라며 "RZ-001이 새로운 치료옵션이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.한편 알지노믹스는 지난해 11월 FDA에서 패스트트랙(Fast track)으로 지정받은 교모세포종(Glioblastoma)을 포함해 RZ-001의 적용 암종을 확대해 나가고 있다. 또 로슈(Roche)와 임상 협력을 체결하는 등 글로벌 제약사와의 협업을 통한 임상 개발도 활발히 진행 중이다.
2024-01-22
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