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알지노믹스, ‘ASGCT 2026’에서 차세대 RNA 플랫폼 기술의 연구성과 발표 성료

원형 RNA 핵심 연구성과의 구두 발표 및 플랫폼 연구결과 포스터 발표 2건 진행독자적 RNA 플랫폼의 기술력 입증 및 글로벌 네트워크 강화리보핵산(RNA) 기반
유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ
476830)가 미국 보스턴에서 열린 ‘제29회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT, American Society of Gene and Cell Therapy)’에서 차세대 원형 RNA (Circular RNA) 및 항암 유전자치료제 플랫폼의 연구 성과를 공식 발표했다고 15일 밝혔다.

ASGCT는 유전자 및 세포 치료 분야의 세계 최대 규모 학회로, 전
세계 바이오 업계 전문가와 기업들이 모여 혁신 기술을 공유하는 자리다. 알지노믹스는 이번 학회에서 ▲원형 RNA를 전신 투여시 비장 내 면역세포에 선택적으로 전달할 수 있는 고분자 나노전달체 연구(구두 발표)와 ▲원형 RNA 구조체
엔지니어링 및 ▲항암 유전자와 면역관문억제제를 동시 발현하는 신규 유전자치료제 플랫폼(포스터 발표 2건)을 공개하며 기술력을 선보였다.

특히 알지노믹스의 차세대 원형 RNA 플랫폼은 학계와 산업계의 많은 주목을 받았다. 기존 LNP(Lipid Nanoparticle, 지질나노입자)와 달리 고분자
기반 나노전달체는 RNA와의 비율 조절만으로 표적 특이성을 정밀하게 제어할 수 있다는 점이 강점으로
꼽힌다. 회사는 인하대와의 공동연구 결과를 기반으로 한 이번 구두발표를 통해 고분자나노전달체로 원형 RNA를 비장 면역세포에 특이적으로 전달한 세계 첫 사례를 공개했으며, 선형 RNA 대비 전달 효율이 3배, 발현
지속성이 2배로 증가한 연구 데이터를 제시했다. 회사는 이러한
연구 성과를 기반으로 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성하는 ‘인비보(in vivo) CAR-T’ 개발 가능성을 높이고 있다.

함께 진행된 포스터 발표에서는 원형 RNA 구조체 엔지니어링 기술을 공유했다. 원형 RNA는 길이가 길어질수록 생산 효율이 급격히 저하되는 한계가 있으나, 회사는
독자적인 RNA 치환효소 구조체 엔지니어링을 통해 8kb 이상의
긴 원형 RNA의 생산 효율을 기존 기술 대비 2배 향상시킨
것이다. 이는 차세대 원형 RNA 치료제의 대량 생산과 상업적
활용 가능성을 높일 것으로 기대된다.

또 다른 포스터 발표로는 신규 항암 유전자치료제 플랫폼
‘RZ-002’의 뇌암 비임상 연구결과를 소개했다. 이는 RNA 치환효소를 통해 암세포 특이적으로 항암 유전자와 면역관문억제제를 동시에 발현시켜 치료 효율을 극대화한
기술로, 특히 국소 발현 방식을 통해 기존 면역관문억제제의 전신 부작용과 혈액뇌장벽(BBB) 투과라는 한계를 극복할 수 있는 가능성을 보여주었다. 해당
연구는 다양한 면역관문억제제에 적용 가능하다는 점에서, 플랫폼 기술로서의 확장성을 제시했다.

이성욱 대표는 “ASGCT를 통해 알지노믹스가 보유한
플랫폼 기술의 경쟁력과 확장성을 전 세계 연구자들과 공유하였고, 학회 기간 동안 다수의 잠재 파트너사와
협력 방안을 심도있게 논의하는 자리를 가졌다”고 밝혔다.

2026-05-15
IBK투자증권 기업분석 리포트(20260511) - 검증을 넘어 확장으로

안녕하세요, IBK투자증권 정이수 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."검증을 넘어 확장으로"라는 제목과 함께 1) 플랫폼 기술 검증, 2) 임상 데이터로 항암 기전 확인, 3) 차세대 원형 RNA 기술에 대한 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-05-11
알지노믹스, 美 FDA로부터 간암 치료제 ‘RZ-001’ RMAT 지정

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제
개발 전문기업 알지노믹스가
원발성 간세포암(HCC) 치료제로 개발 중인 ‘RZ-001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 이하 RMAT) 지정을 획득했으며, 지난 5월 7일(미국 시간) FDA 담당자(PM)가 지정되었다고 밝혔다.

RMAT는
중증 또는
생명을 위협하는
질환 치료를
목표로 하는
재생의료 치료제
가운데 초기
임상 단계에서
혁신성과 치료
가능성을 입증한
후보물질에 한해
부여되는 FDA의 핵심
신속개발 제도다. RMAT 지정 치료제는 FDA와 긴밀한
협의를 통해
임상·허가 전략을
가속화할 수
있으며, 우선심사(Priority review) 및 롤링리뷰(Rolling review), 가속승인(Accelerated approval) 등 다양한 규제
혜택을 적용받는다.

RZ-001은
알지노믹스의 독자적
라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술이
적용된 차세대
항암 치료제로, 기존 치료제의 한계를
극복할 혁신
신약으로 주목받고
있다. 특히 종양
선택성과 안전성을
동시에 강화한
플랫폼 경쟁력을
바탕으로 치료 옵션이 부족한 간암환자에게 새로운 가능성을 제시하고 있다. 앞서 RZ-001은 간암 적응증에 대해 FDA로부터 2024년 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation), 2025년 패스트트랙(Fast
track)으로 지정받은 바 있다.

RMAT는 다른 신속개발 제도와 달리 ‘미충족
의료수요’(Unmet medical needs)를 해결할 수 있는 잠재력과 뒷받침할 수 있는 임상적
증거를 요구하기 때문에 획득하기 위한 장벽이 높다. 회사 측은
지난
4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 발표한 임상
1b/2a상 중간결과에서 의미 있는 초기 신호를 확인한 만큼, FDA가 RZ-001의 임상적 잠재력과
혁신성을 높게
평가했다는 점에서
의미가 크다고
설명했다. 실제로 RMAT 지정은 미국
내에서도 소수의
유망 재생의료
치료제에만 부여되는
만큼, 향후 글로벌
라이선스 아웃
및 전략적
파트너십 확대
가능성에도 시장의
관심이 집중되고
있다.

홍성우 부사장은
“이번 RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상
설계, 생산 및
품질관리(CMC), 상업화 전략
등에 대한
논의를 본격화하며
미국 내 개발 가속화와 함께 파트너십 구축에도 속도를
낼 계획”이라고 설명했다.

이성욱 대표이사는 “RZ-001의 RMAT 지정은 알지노믹스 RNA 편집 플랫폼의
혁신성과 경쟁력을 FDA로부터 인정받은 결과”라며 “미충족 의료 수요가
높은 간암
분야에서 혁신
치료 옵션을
제시할 수
있도록 글로벌
개발 및
상용화에 역량을
집중하겠다”고 말했다.

한편 RMAT는 2016년 미국의 ‘21세기 치료법(21st Century
Cures Act)’에 따라 FDA에서 도입된 제도로, 혁신 재생의료 치료제의
개발 촉진과
환자 접근성
확대를 목적으로
운영되고 있다.
RMAT는 유전자치료제, 세포치료제, 조직공학 제품 등을 포함하며, 중증 및 생명을 위협하는 질병의 재생의료치료제에 해당하고 예비임상근거(Preliminary
Clinical Evidence)로 미충족 의료수요 해결 가능성이 있는 경우 지정될 수 있다.

2026-05-08
알지노믹스, 美 ‘ASGCT 2026’에서 ‘차세대 원형 RNA 및 항암 유전자 치료 전략’ 연구성과 발표

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)가 오는 5월 11일부터 15일까지 미국 보스턴에서 열리는 ‘제29회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT, American Society of Gene and Cell Therapy)’에 참가한다고 4일 밝혔다. 구두 발표 1건과 포스터 2건을 포함하여 총 3건을 발표할 예정으로, 알지노믹스가 독자적으로 개발한 원형 RNA 기술 및 신규 항암 유전자치료제 플랫폼의 연구 성과를 소개한다.ASGCT는 유전자 및 세포 치료 분야의 세계 최대 규모 학회로, 매년 5월 개최되는 연례회의(Annual meeting)에서 유전자·세포 치료 분야의 혁신적인 기술과 최신 임상 결과를 공유한다. 2025년 행사에는 참가자 8천 명 이상이 등록했으며 2천 개 이상의 초록이 제출된 바 있다.구두 발표에서는 원형 RNA를 전신 투여시 비장 내 면역세포에 선택적으로 전달할 수 있는 고분자 나노전달체 연구를 소개한다. 알지노믹스의 원형 RNA는 외부 서열이 남지 않으며, 뛰어난 안정성과 발현 지속성을 특징으로 한다. 특히, 원형 RNA는 생체 내에서 CAR-T 면역세포치료제를 직접 생성하는 인비보(in vivo) CAR-T 플랫폼으로 개발 가능성을 보여 학계 및 산업계에서 주목받는 분야 중 하나다.포스터 발표에서는 원형화하기 힘든 긴 사이즈 RNA를 효율적으로 자가원형화 할 수 있는 RNA 구조체 엔지니어링 연구 소개와 함께, 암세포 특이적으로 항암 유전자와 면역관문억제제(Immune Checkpoint Inhibitor)를 동시 발현하여 병용 치료 효과를 향상시킬 수 있는 RNA 치환효소 기반의 신규 항암 유전자치료제 플랫폼 개발 성과를 발표할 예정이다.이성욱 대표는 “전 세계 유전자·세포 연구자들이 모이는 ASGCT 학회에서의 최신 연구 성과 발표를 통해, 당사가 보유한 원형 RNA 및 RNA 치환효소 플랫폼의 차별성과 확장성을 국제학술무대에서 알리고, 차세대 RNA 치료제로서의 경쟁력을 입증하겠다”고 강조했다.<ASGCT 2026 발표 정보>※학회의 엠바고 규정에 따라 구두발표 자료는 발표당일 오전 6시, 포스터발표 자료는 2026년 5월 12일 오전 6시(미국현지시간)에 공개될 예정입니다.1. Intravenous Delivery of Circular RNAs to Splenic Immune Cells Using Polyaspartamide-Based Polyplexes- 유형: 구두 발표- 초록번호: 336- 일시: 2026.05.14. 11:15 – 11:30 AM ET(미국 동부시간)- 장소: MCEC Room 206AB (Level 2)2. Engineering of P1 Construct for Efficient Circular RNA Generation by End-to-End Self-Targeting and Splicing (STS) Reaction for Long circRNAs- 유형: 포스터 발표- 초록번호: 2122- 일시: 2026.05.13. 5:00 – 6:30 PM ET(미국 동부시간)- 장소: Poster Hall3. TERT mRNA Reprogramming for Dual Cancer Therapy: Concurrent Expression of HSVtk and Immune Checkpoint Inhibitor via Trans-Splicing Ribozyme- 유형: 포스터 발표- 초록번호: 3317- 일시: 2026.05.14. 5:00 – 6:30 PM ET(미국 동부시간)- 장소: Poster Hall

2026-05-04
DS투자증권 기업분석 리포트(20260428) - AACR2026 간담회 후기

안녕하세요, DS투자증권 김민정 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."AACR2026 간담회 후기"이라는 제목과 함께 1) AACR 2026 데이터 분석, 2) RZ-001의 첫 human PoC 입증 의의, 3) 사업화 가능성에 대한 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-04-28
교보증권 기업분석 리포트(20260421) - 이것이 RNA Editing이다

안녕하세요, 교보증권 정희령 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."이것이 RNA Editing이다"라는 제목과 함께 1) AACR RZ-001 간암 중간 데이터 발표, 2) 기술이전 기대감, 3) 간세포암 임상 ORR 비교 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-04-21
신한투자증권 기업분석 리포트(20260421) - AACR 2026: 플랫폼 바이오텍으로 레벨업

안녕하세요, 신한투자증권 이호철, 엄민용 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."첫 human PoC 입증으로 에셋/플랫폼 딜 가시성 증가"라는 한줄평과 함께 1) AACR 2026 구두발표, 2) 원발성 간암 치료 가이드라인 및 매출전망, 주요 치료제 임상결과에 대한 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-04-21
하나증권 기업분석 리포트(20260421) - 간암 효능 서프라이즈, 개발 속도 및 파트너쉽 당길 것

안녕하세요, 하나증권 김선아 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."간암 효능 서프라이즈, 개발 속도 및 파트너쉽 당길 것"이라는 제목과 함께 1) AACR 2026 데이터 분석과 향후 계획, 2) 간세포암 치료제 및 임상시험 비교 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.

2026-04-21
알지노믹스, AACR 2026서 항암제 ‘RZ-001’ 간세포암 임상 구두발표

RECIST 기준 ORR 38.5%(confirmed), 46.2%(unconfirmed)mRECIST 기준 ORR 61.5%, CR 23% 기록RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼의 임상적 가능성 제시리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)는 4월 19일 오후 4시경(현지시각) 미국 샌디에고에서 열린 AACR 2026 (American Association for Cancer Research Annual Meeting 2026)에서 자사의 RNA 기반 항암제 ‘RZ-001’의 간세포암(HCC) 대상 임상시험 중간 결과를 구두 발표했다고 밝혔다.이번 구두 발표는 서울대학교병원 소화기내과 김윤준 교수가 발표자로 참여해 진행됐다.이번 연구는 TACE(간동맥화학색전술) 불응 또는 시행이 어려운 환자 중 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자를 대상으로 진행 중인 임상시험 데이터를 기반으로 이뤄졌다.발표에 따르면, RZ-001을 아테졸리주맙(atezolizumab)과 베바시주맙(bevacizumab)과 병용 투여한 결과, 종양반응률(ORR)은 RECIST v1.1 기준 38.5%(confirmed), 46.2%(unconfirmed)로 나타났다. 또한 mRECIST 기준으로는 ORR 61.5%, 완전관해(CR)는 23%를 기록한 것으로 확인됐다.특히 mRECIST 기준 높은 반응률과 완전관해 비율은 종양 내 괴사를 반영하는 평가 방식에서 깊은 종양 반응이 나타났음을 시사하는 결과로 해석된다.종양반응률(ORR) 평가의 경우 중간발표 시점에서 “confirmed”와 “unconfirmed”로 구분해서 발표하는 것이 일반적인데, 일정 기간 이후 반복 평가를 통해 반응이 재확인된 경우를 “confirmed”로, 최초 평가에서 반응이 관찰된 경우를 “unconfirmed”로 분류한다. 즉, 알지노믹스 발표내용에서 RECIST 기준 “unconfirmed PR”로 평가된 환자의 경우, 종양크기가 30% 이상 줄어든 부분관해(PR)가 처음 확인된 상황인 것이다.시험약과 관련 있는 것으로 밝혀진 Grade3 이상의 이상반응은 총 5건이었으며, 고혈압 2건(베바시주맙과 인과관계), 단백뇨(베바시주맙과 인과 관계), 고혈당증(아테졸리주맙과 인과관계), 위장관 출혈(베바시주맙과 인과관계) 등이었다. RZ-001과 인과관계가 있는 것으로 밝혀진 Grade3 이상의 이상반응은 발생하지 않았다.회사 측은 이번 결과에 대해, 현재까지 RZ-001의 안전성과 관련된 이슈가 없으며, 기존 면역항암제 기반 치료 대비 종양 반응의 깊이와 반응률 측면에서 의미 있는 신호를 확인한 것으로 평가하고 있다.알지노믹스 이성욱 대표이사는 “이번 AACR 구두 발표를 통해 리딩 파이프라인인 RZ-001의 안전성 및 유효성 초기 신호와 가능성을 글로벌 학계에 제시할 수 있었다”며 “RZ-001 개별 파이프라인 뿐만 아니라 나아가 RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼 기술의 임상적 유용성을 확보하는 기반이 될 것”이라 말했다.

2026-04-20

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