Ribozyme and omics

알지노믹스는 RNA Platform 기술 기반 유전자치료제 개발로다양한 unmet medical needs 충족 가능한 핵심 역량 보유하고 있습니다

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[thebell] 알지노믹스, 'RNA치환효소'로 희귀질환 치료 도전
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  • 2021-05-27 20:09:10

임정요 기자, 공개 2021-05-24 08:19:48

 

이성욱 대표, 20년 R&D 매진 "내년 초 시리즈 C 준비"

 

신약개발 업체 알지노믹스를 규정하기는 쉽지 않다. 아직까지 생소한 'RNA치환효소(trans-splicing riboz yme)'라는 기술 때문이다. 질병을 일이키는 RNA를 잘라내 없애고 그 자리에 치료제 RNA를 대신 연결시키는 메커니즘이다. 이를 통해 간암, 알츠하이머, 망막색소변성증 등의 치료제를 연구하고 있다.

 

알지노믹스 사명은 언뜻 유전자치료제 회사들이 사용하는 '지노믹스(Genomics)'로 착각할 수 있다. 회사 영문명은 사실 "Rznomics"로, 리보자임학이라는 의미의 'Ribozyme and omics'에서 착안했다. 리보자임 효소역할을 하는 RNA인데 특히 치환 기능을 하도록 디자인됐다. 알지노믹스 대표는 20년 리보자임 연구를 통해 한국에 특허 12건, 미국 3건, 일본 3건, 유럽과 중국에 각각 1건씩의 특허를 등록한 상태다.

 

이 대표는 "효소란 주로 단백질로 이뤄져 있다. 단백질을 인체에 투약하면 체내의 외부물질이 유입되는 것이라 면역반응이 일어난다. 과다한 면역반응은 염증을 일으키는 부작용이 있는데, RNA로 구성된 효소는 면역원성이 없기 때문에 안전성이 두드러진다"고 설명했다.

 

그는 "유전자편집가위(CRISPR)는 인간유전체(지놈/Genome)를 영구적으로 변형시켜버리지만 RNA 치환은 DNA를 건드리지 않는 장점이 있다"고 말했다. 알지노믹스의 RNA치환 방식에선 체내에 유입된 RNA가 계속해서 치료물질을 생성하며 병환을 개선시킨다.

 

이 대표는 "대신 약물이 주입된 세포가 계속 분열하는 경우엔 약효가 희석(Dilution)되기 때문에 약을 꾸준히 주입해야하는 단점이 있을 수 있다"며 "이 때문에 세포분열이 활발하지 않은 근육세포, 신경세포, 망막세포 치료제에 집중하고 있다"고 덧붙였다.

 

이 대표는 1995년 미국 코넬대학교에서 분자유전학 박사과정을 밟고 듀크대학교에서 RNA 연구에 매진했다. 1997년 단국대 교수로 부임하며 한국에 돌아와 리보자임 기술을 계속 다듬었고 연구 성과가 가시화 되자 2017년 8월 알지노믹스를 설립했다.

 

알지노믹스는 2019년 9월 시리즈 A로 120억원을 유치하고 2021년 4월 시리즈 B에서 105억원을 조달했다. 주요 재무적 투자자(FI)로는 시너지IB투자, LSK인베스트, 파트너스인베스트, 쿼드자산운용, 산업은행, SBI인베스트 등이 있따.

 

현재 임직원은 25명 정도다. 핵심인력은 설립 때부터 연구개발이사 역할을 수행 중인 한승렬 박사와 작년 1월 합류한 홍성우 부사장(CDO)이다. 한 박사는 단국대에서부터 이 대표와 RNA 연구를 해온 사제 관계다. 홍 부사장은 CJ, 오스카, 보령제약 등 제약회사와 바이오벤처에서 20년 경력을 쌓았다. 전임상, CMC, 임상 등 개발을 총괄하기 위해 2020년 1월 영입됐다.

 

올해 말 또는 내년 초 단행할 250억~300억원 규모의 시리즈 C에 앞서 재무총괄(CFO), 사업 운영총괄(COO) 등의 인사도 확충할 계획이다. 이 대표는 "전임상 단계에서 기술수출(L/O)을 준비하고 있다"며 "2023년 기술성특례상장을 위해 7월 초까진 주관사 선정을 마무리 할 계획"이라고 말했다.

 

알지노믹스 파이프라인은 RNA치환효소 다발이 커서 체내에 전달할 때 DNA 벡터를 이용한다. 항암용 DNA 벡터엔 아데노바이러스를 쓰기 때문에 적절한 생산세포주가 필요하다. 작년 독일 세벡(CEVEC)에서 생산세포주를 도입하고 미국 바이진 바이오사이언스와 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결했고 현재 GMP 생산 중이다. 간암치료제 핵심파이프라인 RZ-001의 미국 및 국내 임상 추진을 위해서다.

 

이 외 유전성망막질환 치료 파이프라인 RZ-004와 알츠하이머 치료 파이프라인 RZ-003은 각각 2023년과 2024년 임상을 계획하고 있으며 AAV벡터를 사용할 예정이다.

 

http://m.thebell.co.kr/m/newsview.asp?svccode=00&newskey=202105201515203920106393 

 

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