Ribozyme and omics

알지노믹스는 RNA Platform 기술 기반 유전자치료제 개발로다양한 unmet medical needs 충족 가능한 핵심 역량 보유하고 있습니다

RZ-004

RNA 치환 효소 벡터

Medical unmet needs
  • 높은 실명률

    가장 흔한 유전성 망막질환, 3대 실명 원인

    망막 퇴행/위축으로 이어지는 광 수용체의 점진적 상실

    1/3,500~4,000 발병 (미국/유럽 기준)

  • 효과적 치료제 부제

    시력 손실을 늦추고 일부 시력 회복 가능한 일부 옵션만 존재

    Autosomal recessive, dominant, X-linked RP

    유전자치료제, 줄기세포제 등 임상 연구

  • 신규치료제 필요

    Autosomal dominant (AD RP)에 대한 임상은 거의 전무

    AD RP: 우성 돌연변이 억제와 동시에 WT 유전자 발현 필요