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[Press released] Rznomics, CJ and Batavia signed agreement for the production and development of gene therapy products
Rznomics,
Inc. announced on January 19th that it had signed a three-party business agreement
(MOU) with CJ and Batavia Bioscience for cooperation in the production and
development of gene therapy products based on virus delivery systems.Three
companies plan to cooperate in the exchange of material and human resources to
conduct research and development on the production process of gene therapy
products. The companies decided to explore collaboration for mass production in
the future commercialization stage, Batavia
is a contract development and manufacturing (CDMO) company based in the
Netherlands. CJ acquired Batavia last year to speed up its business in 'health
(wellness)' as one of the four future growth engines. They possess process
development and manufacturing technology for vaccines and gene therapy
products.Rznomics
is a gene therapy development company established in 2017. Based on ribonucleic
acid (RNA) substitution enzyme (Trans-Ribozyme), the company is developing gene
therapy for anticancer and intractable diseases. The company also plans to
transfer its technology to multinational pharmaceutical companies in the
future.“Through this
collaboration, we will be able to accelerate the development of next-generation
gene therapy products based on our unique platform technology,” said Seong-wook
Lee, CEO of Rznomics.A CJ
official said, "Starting with the agreement with Rznomics, we will help
domestic bio companies with capabilities to advance into international markets.Rznomics
is pursuing the IPO process with the goal of second half of next year. In
Series A and B, it maintained investments of KRW 12 billion and KRW 10.5
billion, respectively.The
government project support totaled KRW 3.3 billion. The series C investment is
expected to be completed in the first quarter of this year.2022-01-19 -
[Medigate] K-Bio in the process of developing global new drug, and noteworthy companies in 2021
According
to a fact-finding survey conducted by the Korea Biotechnology Association, the
domestic bio-industry sales have grown at an average annual rate of 8.8% for
the past 10 years, which is higher than other industries such as the
manufacturing industry at 1.7% and pharmaceuticals at 5.6%. In particular,
despite the overall industrial activity stagnant due to the COVID-19 pandemic
that has swept the world since 2020, the bio industry has achieved high exports
thanks to increased biopharmaceutical consignment production, increased
biosimilar market share in the U.S. and Europe, and increased exports of
COVID-19 diagnostic kits. At the
same time, many domestic bio companies are focusing on R&D to create global
new drugs. As of 2019, domestic bio industry R&D expenditure was about 1.8
trillion won, and it is expected to exceed the 3 trillion won level by 2024.Medigate News is
conducting an interview with the CEO of a promising domestic bio company in the
early stage to highlight the growing domestic bio industry and help researchers
with outstanding technology to revitalize their startups. As we wrap up the
year of 2021, 20 companies we met this year summarized what kind of technology
and competitiveness they are moving toward the global market.Rznomics:
Development of RNA substitution enzyme platform technology with specificity and
efficacyRNA
replacement enzyme (trans-splicing ribozyme) has the function of artificially
combining separate RNAs by cutting itself off and linking it with the RNA next
to it. It can remove bad RNA and replace it with good RNA. However, RNA itself,
in nature, has low specificity and efficacy, so there is a limit to using this
function as a therapeutic agent.After
conducting an optimization study, Professor Seong-wook Lee of Dankook
University's Department of Biotechnology and Bioengineering developed a
technology that captures both specificity and efficacy by allowing the gene RNA
with therapeutic effect to be expressed only in diseased cells, and started Rznomics
in 2017. There are several groups that research RNA replacement enzymes, but Rznomics
is the first company to research and develop therapeutics in the form of a
company.This
technology is unique in that there is no risk of normal cells by acting only
where bad RNA is expressed. First, the company focuses on autosomal dominant
genetic diseases in which the wrong gene is dominant. Currently, the company
have pipelines that focuses on disease such as liver cancer, glioblastoma,
Alzheimer's, and retinitis pigmentosa. In addition, the company plans to focus
on finding indications that can prove the value of the technology. Following
the 12 billion KRW Series A investment in 2019, it also followed with a bridge
investment worth 10.5 billion KRW this year. In the first half of 2023, when
two clinical trials are expected to be in progress, the company is expected to
request technology evaluation and IPO will follow.2021-12-30 -
[Press released] Rznomics selected for ‘National new drug development project for rare genetic diseases’
Rznomics announced on the 16th
that a candidate substance as an innovative new drug for Rett Syndrome under
development was selected for national drug development project by the National
New Drug Development Foundation.With this selection, Rznomics will
receive a national research grant for 24 months for research on lead material
derivation and verification.Rett syndrome is a hereditary
neurodevelopmental disorder with an incidence of 1 in 10,000 to 15,000. To
date, there is no approved treatment.For this reason, patients have
been treated with physical therapy or nutritional support.More than 90% of Rett syndrome
is known to be caused by mutations in the 'MeCP2' gene.Disease occurs when MeCP2 does
not function normally. It develops relatively normally from 6 to 18 months of
age, and then shows a decrease in brain development, loss of acquired cognitive
and motor skills, and loss of language function.The treatment under development
by Rznomics is the world's first gene treatment with single dose. The 'RNA
replacement enzyme', a platform technology of Rznomics that removes mutated
genes and replaces them with normal genes at the same time, is applied. By
replacing the mutant MeCP2 gene with a normal gene, it is expected that a
fundamental treatment of the disease will be possible.Seong-wook Lee, CEO of Rznomics,
said, "It is the result of a positive evaluation of the potential of
Rznomics' gene therapy by the National New Drug Development Foundation”,.
Director Han Seung-ryeol, who was selected as the research director, said, "since
Si-yoon Kim, a professor of veterinary medicine at Konkuk University
participate as a co-researcher, synergy is expected through industry-university
collaboration."2021-12-16 -
[thebell] Rznomics Inc. prepares for IPO... Samsung Securities as lead underwriter
Rznomics Inc., a new drug development company, will select Samsung
Securities as the leading underwriter for listing for an IPO. The company plans to list on the KOSDAQ after major pipelines
enter clinical trials in Korea and the US.Rznomics is an RNA-based gene therapy company established in August 2017
by Professor Lee Seong-wook of Dankook University. Their main platform is a
therapeutic technology with a mechanism of editing a disease-causing target RNA
with an RNA replacement enzyme (trans-splicing ribozyme) and generating a
therapeutic RNA in its place. It is characterized by being able to access
incurable diseases that were previously inaccessible by differentiating its mechanism
of action from existing treatments.The company’s RNA-substituting enzyme-based pipeline is a treatment for
liver cancer (RZ-001), glioblastoma (RZ-002), Alzheimer's disease (RZ-003), and
hereditary retinitis pigmentosa (RZ-004). RZ-001 is currently in the final
stages of GMP production and GLP toxicity studies, and plans to apply for IND
in Korea and the United States in the fourth quarter of 2021 to enter clinical
trials from next year.The company said, "We held a pre-IND meeting with the US Food and
Drug Administration (FDA) and received very positive responses about the
R&D results and future plans."RZ-004 has recently selected a candidate material and is expected to start
production soon. The goal is to apply for an IND to the US FDA and enter
clinical trials in the first quarter of 2023.Rznomics is trying to pioneer new RNA technology, including expanded
indications. To this end, a new platform team was recently established in the
company-affiliated research institute, and an external RNA expert was recruited
and a new RNA platform development based on RNA substitution technology began.
It is a field that can be applied to various indications, such as RNA vaccines
and expression constructs for next-generation gene therapy products.It is also continuing its business partnerships with domestic and foreign
institutions. Last year, a license agreement was signed with german company CEVEC,
for the use of cell line technology, and a CDMO contract for the production of
RZ-001 was also signed with US based company, Vigene. They have signed a
license for hereditary retinitis pigmentosa disease animal model with Baylor
University in the United States, and signed a contract with the University of
Louisville to collaborate on RZ-004's efficacy experiments in large animals.
Recently, it joined hands with GC
Biopharma and MOGAM Institute for Biomedical Research
to jointly develop a treatment for intractable diseases based on a
next-generation RNA platform.Major financial investors include Synergy IB Investment, Quad Asset
Management, Korea Development Bank, SBI Investment, LSK Investment, Partners
Investment, and eBest Investment & Securities.
In October 2019, the company received investment of 12 billion KRW in the
Series A round, and in March, it attracted a Series B investment of 10.5
billion KRW. About 2.5 billion KRW was received through the selection of government
support projects.2021-07-27 -
GCBiopharma·Mogam Bio Research, Rznomics cooperate to develop new RNA drugs
GC Biopharma
(CEO Eun-Chul Huh) and MOGAM Institute for Biomedical Research (CEO Jeong
Jae-wook, hereafter referred to as MOGAM) announced on the 11th of
June that they had signed an agreement with Rznomics Inc. (CEO Lee Seong-wook)
to jointly develop a treatment for intractable diseases based on a
next-generation ribonucleic acid (RNA) platform.This
agreement is about cooperation not only for joint research for the development
of therapeutic agents, but also for the exchange of material and human resources
necessary for the development process.In this
process, Rznomics will be in-charge of developing next-generation technology
that can be applied to rare intractable diseases based on its own RNA platform.
Rznomics is a new drug development company based on ‘trans-ribozyme’.
Which its main
business is the development of gene therapy for cancer and intractable
diseases.MOGAM has
the research base capability on disease mechanisms and models (in vitro/in
vivo), and will cooperate organically with Rznomics to derive drug candidates
based on the technology and research capabilities acquired through mRNA and drug
delivery research. In addition, GC Biopharma will provide resources and
know-how necessary for clinical research and commercialization.“Through this
collaboration, we will develop next-generation RNA technology based on our
unique platform technology and spur the development of innovative
therapeutics,” said Seong-wook Lee, CEO of Rznomics.Jung
Jae-wook, head of the MOGAM institute, said, “We will work closely with collaborators
to develop a treatment based on the excellent basic research capabilities of
the MOGAM Institute.”Heo
Eun-cheol, CEO of GC biopharma, said, “We will continue to seek various
opportunities for cooperation to meet unmet needs in the treatment of
intractable diseases.”2021-06-11 -
[thebell] 알지노믹스, 'RNA치환효소'로 희귀질환 치료 도전
임정요 기자, 공개 2021-05-24 08:19:48 이성욱 대표, 20년 R&D 매진 "내년 초 시리즈 C 준비" 신약개발 업체 알지노믹스를 규정하기는 쉽지 않다. 아직까지 생소한 'RNA치환효소(trans-splicing riboz yme)'라는 기술 때문이다. 질병을 일이키는 RNA를 잘라내 없애고 그 자리에 치료제 RNA를 대신 연결시키는 메커니즘이다. 이를 통해 간암, 알츠하이머, 망막색소변성증 등의 치료제를 연구하고 있다. 알지노믹스 사명은 언뜻 유전자치료제 회사들이 사용하는 '지노믹스(Genomics)'로 착각할 수 있다. 회사 영문명은 사실 "Rznomics"로, 리보자임학이라는 의미의 'Ribozyme and omics'에서 착안했다. 리보자임 효소역할을 하는 RNA인데 특히 치환 기능을 하도록 디자인됐다. 알지노믹스 대표는 20년 리보자임 연구를 통해 한국에 특허 12건, 미국 3건, 일본 3건, 유럽과 중국에 각각 1건씩의 특허를 등록한 상태다. 이 대표는 "효소란 주로 단백질로 이뤄져 있다. 단백질을 인체에 투약하면 체내의 외부물질이 유입되는 것이라 면역반응이 일어난다. 과다한 면역반응은 염증을 일으키는 부작용이 있는데, RNA로 구성된 효소는 면역원성이 없기 때문에 안전성이 두드러진다"고 설명했다. 그는 "유전자편집가위(CRISPR)는 인간유전체(지놈/Genome)를 영구적으로 변형시켜버리지만 RNA 치환은 DNA를 건드리지 않는 장점이 있다"고 말했다. 알지노믹스의 RNA치환 방식에선 체내에 유입된 RNA가 계속해서 치료물질을 생성하며 병환을 개선시킨다. 이 대표는 "대신 약물이 주입된 세포가 계속 분열하는 경우엔 약효가 희석(Dilution)되기 때문에 약을 꾸준히 주입해야하는 단점이 있을 수 있다"며 "이 때문에 세포분열이 활발하지 않은 근육세포, 신경세포, 망막세포 치료제에 집중하고 있다"고 덧붙였다. 이 대표는 1995년 미국 코넬대학교에서 분자유전학 박사과정을 밟고 듀크대학교에서 RNA 연구에 매진했다. 1997년 단국대 교수로 부임하며 한국에 돌아와 리보자임 기술을 계속 다듬었고 연구 성과가 가시화 되자 2017년 8월 알지노믹스를 설립했다. 알지노믹스는 2019년 9월 시리즈 A로 120억원을 유치하고 2021년 4월 시리즈 B에서 105억원을 조달했다. 주요 재무적 투자자(FI)로는 시너지IB투자, LSK인베스트, 파트너스인베스트, 쿼드자산운용, 산업은행, SBI인베스트 등이 있따. 현재 임직원은 25명 정도다. 핵심인력은 설립 때부터 연구개발이사 역할을 수행 중인 한승렬 박사와 작년 1월 합류한 홍성우 부사장(CDO)이다. 한 박사는 단국대에서부터 이 대표와 RNA 연구를 해온 사제 관계다. 홍 부사장은 CJ, 오스카, 보령제약 등 제약회사와 바이오벤처에서 20년 경력을 쌓았다. 전임상, CMC, 임상 등 개발을 총괄하기 위해 2020년 1월 영입됐다. 올해 말 또는 내년 초 단행할 250억~300억원 규모의 시리즈 C에 앞서 재무총괄(CFO), 사업 운영총괄(COO) 등의 인사도 확충할 계획이다. 이 대표는 "전임상 단계에서 기술수출(L/O)을 준비하고 있다"며 "2023년 기술성특례상장을 위해 7월 초까진 주관사 선정을 마무리 할 계획"이라고 말했다. 알지노믹스 파이프라인은 RNA치환효소 다발이 커서 체내에 전달할 때 DNA 벡터를 이용한다. 항암용 DNA 벡터엔 아데노바이러스를 쓰기 때문에 적절한 생산세포주가 필요하다. 작년 독일 세벡(CEVEC)에서 생산세포주를 도입하고 미국 바이진 바이오사이언스와 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결했고 현재 GMP 생산 중이다. 간암치료제 핵심파이프라인 RZ-001의 미국 및 국내 임상 추진을 위해서다. 이 외 유전성망막질환 치료 파이프라인 RZ-004와 알츠하이머 치료 파이프라인 RZ-003은 각각 2023년과 2024년 임상을 계획하고 있으며 AAV벡터를 사용할 예정이다.
2021-05-27 -
[메디게이트] 질병 관련 RNA 없애는 동시에 치료 유전자 발현…RNA 치환효소에 주목해야 하는 까닭은
기사입력시간 21-05-20 03:28최종업데이트 21-05-20 08:43[메디게이트뉴스 박도영 기자] 리보자임(Ribozyme)은 리보핵산(RNA)의 'ribo'와 효소의 'zyme'의 합성어로 효소 기능을 하는 RNA를 말한다. RNA 치환효소(Trans-splicing Ribozyme)는 자기 자신을 잘라내고 옆에 있는 RNA와 연결시키는, 인위적으로 별개의 RNA를 합칠 수 있는 기능을 갖고 있다. 이를 통해 표적 RNA를 편집해 치료 RNA를 생성, 표적 RNA를 발현하는 세포에서 치료 유전자 활성을 선택적으로 유도할 수 있다. 이같은 개념은 오래 전에 나왔으나, 처음 알려진 기능 자체를 치료제로 쓰기에는 효능이나 특이성이 많이 떨어졌다.단국대 생명융합학과 이성욱 교수는 미국 듀크대 메디컬센터(Duke University Medical Center)에서 박사 후 과정 연구원으로 근무하면서부터 RNA 치환효소에 대한 연구를 해왔다. 나쁜 RNA를 없애고 좋은 RNA로 치환할 수 있는 RNA로 된 효소를, DNA 벡터 형태로 환자에게 주입하는 것이다.한국으로 돌아온 이 교수는 20여년간 이러한 기능이 실제로 치료 효과를 나타낼 수 있도록 최적화하는 연구를 진행해왔다. 특히 최적화를 통해 치료 효과를 가진 유전자 RNA가 질병세포에서만 특이적으로 발현하도록 함으로써 특이성과 배가된 효능, 두 가지 병용효과를 가지도록 해 기존의 한계점을 극복했다.이 교수는 이러한 기술과 배경을 바탕으로 2017년 8월 알지노믹스를 설립했다. 메디게이트뉴스는 알지노믹스 이성욱 대표와의 인터뷰를 통해 RNA 치환효소란 무엇인지, 기존 유전자 치료제와 어떤 차별점을 가지며 앞으로 어떤 계획을 가지고 있는지 들었다.사진 : 알지노믹스 주요 연혁 알지노믹스가 가진 플랫폼 기술은 RNA로 된 효소를 통해 질병 관련 RNA를 잘라 없애고, 없어진 부위 대신 치료 효과를 낼 수 있는 RNA로 치환하도록 한다. 효소는 RNA를 지속해서 발현할 수 있는 DNA 형태로 환자에게 주입하며, 치료제 전달체로는 현재 바이러스 벡터를 이용한다.유전자를 무조건 발현만 시키는 것이 아니라 표적 RNA 발현 양에 비례해 치료 유전자 발현을 조절하는 것도 가능하다. 그리고 DNA 벡터를 툴로 이용하기 때문에 세포 내에서 지속해서 발현양을 조절할 수 있다. 외부로부터 단백질을 주입하거나 발현시켜야 하는 유전자 편집과 달리 RNA 치환효소는 RNA 자체 기전으로 작동하기 때문에 높은 안전성과 특이성, 효능과 더불어 타깃을 벗어난(off-target) 효과에 대한 위험성이 없게 최적화할 수 있다.이 대표는 "우리는 이러한 플랫폼을 바탕으로 우리 기술이 가진 특성상 가장 잘 적용될 수 있는 적응증을 찾는 작업을 해왔다. 가장 경쟁력 있고 치료제가 없으며, 치료제 개발이 힘든 분야에서 우리 기술이 적용될 질환을 찾아 유전자 치료제가 정말 작동되는지 동물모델 효능 테스트 등을 통해 증명해왔다. 이제 임상시험을 통해 개념증명(POC)을 할 차례다"고 했다.사진 : 알지노믹스 실험실 전경.이 대표는 "잘못된 유전자가 우성형질을 나타내는 상염색체 우성 유전질환에 우리 기술이 가장 잘 적용될 것이라 생각하고 있다. 이 외에도 우리 가치를 잘 증명할 수 있는 적응증을 찾아 여기에 집중할 예정이다"고 말했다.간암 치료의 표적 분자는 역전사효소 단백질(hTERT)로, 이 단백질의 발현양은 텔로머레이스(telomerase) 활성과 직접적으로 연관을 가진다. RZ-001은 hTERT를 표적해 없애는 동시에 발현되는 세포 특이적으로 세포사를 유도할 수 있도록 HSVtk를 치료용 유전자로 활용했다. 올해 안에 한국과 미국에서 임상시험계획(IND)을 제출할 계획이다.RZ-002는 RZ-001와 비슷한 개념으로 암을 치료하되, 세포사를 일으키는 RNA와 동시에 면역관문억제제를 코딩하는 RNA를 동시 발현하는 시스템을 갖고 있다는 점에서 차이가 있다.마지막으로 RZ-004의 적응증인 망막색소변성증 상염색체 우성 유전병으로 알지노믹스의 가치를 가장 잘 대변할 수 있는 질환으로 꼽힌다.망막색소변성증에서 상염색체 우성 변이 비율은 15~25%다. 원인은 매우 다양하지만 로돕신(Rhodopsin) 단백질 유전자가 망가진 것이 가장 중요한 원인이다. 문제는 변이가 150개 이상으로 너무 다양하고, 지속해서 새로운 변위 부위가 발견된다는 점이다. 이에 다양한 유전적 돌연변이를 표적할 수 있는 새로운 치료제가 필요하다.
2021-05-27 -
[바이오스펙테이터] 알지노믹스 'RND 치환' 간암서 효능..
알지노믹스의 RNA 치환효소 '트랜스-스플라이싱 라이보자임(trans-splicing ribozyme)' 플랫폼 관련 기사가 게시되었습니다.상세 내용은 기사 원문(http://www.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=13058) 참고 부탁 드립니다.
2021-04-30 -
[더벨] '유전자 치료제' 알지노믹스, 105억 시리즈B 유치
바이오테크기업 알지노믹스바이오테크기업 알지노믹스가 대규모 자금을 확보했다. 신약후보물질 (파이프라인)의 임상시험 진행에 더욱 탄력이 붙을 것으로 전망된다. 향후 국내를 넘어 글로벌 바이오 기업으로 성장할지 주목된다. 7일 벤처투자업계에 따르면 알지노믹스는 최근 105억원 규모의 시리즈B 라운드를 마무리했다. 이번 라운드에는 기존 주주인 LSK인베스트먼트, 파트너스인베스트먼트, 시너지IB투자가 팔로우온(후속 투자)을 단행했다. 여기에 이베스트증권까지 납입을 완료했다. 다양한 재무적 투자자(FI)를 확보하며 성장의 기반을 마련했다는 평가다. 앞서 알지노믹스는 2019년 9월 LSK인베스트먼트, 파트너스인베스트먼트, 시너지IB투자, SBI인베스트먼트, KDB산업은행, 쿼드자산운용으로부터 120억원 규모의 시리즈A 투자를 유치했다. 이를 통해 파이프라인을 강화했다. 이번 시리즈B 투자금 역시 다양한 암종 및 유전·희귀 질환 치료제 개발에 사용할 계획이다. 알지노믹스는 이성욱 단국대학교 생명융합학과 교수가 2017년 창업한 바이오 기업이다. 이 교수가 20여년 간 연구해오던 리보핵산(RNA) 치환효소 플랫폼 기술을 기반으로 종양, 퇴행성 질환 및 유전 질환에 대한 유전자치료제를 전문적으로 개발 중이다. RNA 치환효소 플랫폼 기술이 핵심이다. 표적 유전자가 발현하는 세포에서만 선택 발현을 할 수 있고 RNA 수준에서 유전자 보정이 가능해 유전자 독성과 유전체 변이를 최소화할 수 있다. 특히 기존 RNA 수준에서 유전자 보정이 가능해 유전자 독성과 유전체 변이를 최소화할 수 있다. 특히 기존 RNA 치료제가 특정 RNA 발현 저해만 가능하지만 트랜스-스플라이싱 라이보자임은 특정 RNA 발현 저해는 물론 치료유전자나 정상유전자 발현도 가능하다. RNA 치환효소 개념이 제안되었을 때만 해도 치료제로 작용하기는 어려웠지만 이성욱 대표와 연구진이 이를 인체질환 치료에 적용되도록 최적화시켰다. 또한 RNA 치환 효소를 치료제로 적용하기 위해 특이성과 효능을 높였다. 미국·유럽·국내 특허 등록도 마쳤다. 대표 파이프라인은 진행성 간암(HCC)을 대상으로 한 'RZ-001'이다. 후속 파이프라인은 악성 교모세포종, 알츠하이머, 유전성 망막질환 등이다. 알지노믹스는 올해 하반기 RZ-001의 임상시험 개시를 준비 중입니다. 이를 위해 글로벌 수탁개발생산기관(CDMO)인 미국 바이진 바이오사이언스와 생산 계약을 체결했다. 독일 CEVEC 파마슈티컬스와는 아데노바이러스 제조를 위한 세포주 도입 계약을 맺었다. 임상에 집중하여 2022년 신약 상용화를 추진할 계획이다. 이후 악성 교모세포종(뇌종양), 알츠하이머, 유전성망막질환 등 난치성 질환 치료제 후보물질 개발에 착수한다는 목표다. 더불어 2023년께 기업공개(IPO)를 추진할 계획이다. 기술이전을 통해 외부에서 기술성을 인정받고 특례상장을 시도한다는 목표다. 글로벌 제약사와 오픈이노베이션 개념의 협력연구를 진행하는 만큼 관심이 모아진다.
2021-04-16
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