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알지노믹스, 국제 행사서 유전자치료제 부문 2년 연속 수상
알지노믹스, 국제 행사서 유전자치료제 부문 2년 연속 수상CGTWA 2023의 ACGTEA알지노믹스는 싱가포르에서 열린 ‘Cell & Gene Therapy World Asia 2023(CGTWA 2023)’의 ‘Asia Pacific Cell & Gene Therapy Excellence Awards(ACGTEA)’에서 유전자 치료제 부문 가장 유망한 파이프라인 상을 수상했다고 18일 밝혔다. 2022년에 이어 2년 연속으로 수상이다.CGTWA는 아시아 태평양 지역 소재 제약·바이오 기업의 세포 및 유전자치료제 대표 기술들을 공유하는 행사다.이번 시상식을 통해 알지노믹스는 트랜스 스플라이싱 라이보자임 기반의 유전자치료제 플랫폼 기술과 자가 환형화 RNA 기술현황을 소개했다. 회사의 자가 환형화 RNA 기술은 파이프라인 및 국내 원천 특허권 확보 이후 국제특허(PCT) 및 미국을 포함한 주요 국가에 특허를 출원한 기술이다.알지노믹스는 지난해 국내 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암 치료제에 대한 임상 허가를 받았다. ‘RZ-001’ 임상 1상을 국내 병원 5곳에서 진행하고 있다. 향후 국내 및 미국에서 동시에 임상 2상을 진행할 예정이다.이와 함께 교모세포종 치료제에 대해서도 올해 5월 국내 식약처 및 FDA로부터 임상 허가를 받았다. 올해 안에 임상시험을 진행한다는 계획이다. 알지노믹스는 현재 치료제가 전혀 없는 상염색체 우성형질 유전성망막색소변성증에 대해서도 내년 초 임상을 신청할 예정이다.이성욱 알지노믹스 대표는 “2년 연속 수상으로 알지노믹스의 기술력을 인정받고 더 널리 알릴 수 있는 계기가 될 것”이라며 “알지노믹스의 기술을 희귀난치성 질환의 미충족 수요를 해결할 수 있는 혁신치료제로 구현하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
2023-09-18 -
알지노믹스, '자가 환형화 RNA 구조체' 원천기술 연구결과 발표
자가환형화 및 정제 효율 최적화 연구 박차, 다양한 응용 연구 수행알지노믹스(대표 이성욱)가 간단히 원형 RNA(Circular RNA)를 제조할 수 있으며, 기존 기술의 한계점을 극복한 '자가 환형화 RNA 구조체' 플랫폼에 대한 원천기술과 효능을 다룬 연구 논문을 셀(Cell) 자매지인 'Molecular Therapy - Nucleic Acids' 저널에 게재했다고 2일 밝혔다.메신저 리보핵산(mRNA) 기술은 코로나19 백신의 성공적인 활용 이후 백신, 치료제 등 다양한 분야서 큰 관심을 받으며 연구가 진행되고 있다. 그러나 선형 모양의 구조체인 mRNA는 핵산분해효소에 취약하며, 원치 않은 면역 반응을 낮추고 효율적인 단백질 발현을 위해서는 특허로 보호된 값비싼 변형 핵산을 이용해야 한다.앞서 언급한 일반적인 선형 RNA들의 단점들을 보완하기 위해 최근 원형 RNA 구조체 기술이 각광을 받고 있다. 원형 RNA는 닫힌 구조를 갖고 있으므로 핵산분해효소에 대해 뛰어난 안정성을 가지며, 변형 핵산을 이용하지 않아도 원치 않는 면역 반응과 단백질 발현에 영향이 없는 것으로 알려져 있다.알지노믹스는 고유의 테트라하이메나 RNA 치환 효소(Trans-splicing ribozyme) 플랫폼을 응용해 선형 RNA를 원형 RNA로 효과적이면서 간단히 변환시킬 수 있는 말단 자가표적 및 접합반응(End-to-end self-targeting and splicing)을 디자인해 새로운 원형화 기술을 개발했다.알지노믹스는 위 그림과 같이 라이보자임(Ribozyme) 뒤에 GOI(Gene of interest)를 연결한 RNA 구조체를 제작하고, 양 말단에 라이보자임이 표적할 수 있는 표적 서열과 표적 서열에 염기결합할 수 있는 내부 가이드 서열(Internal guide sequenceㆍIGS)이 위치하도록 설계했다. 라이보자임이 RNA 구조체의 말단을 자가표적해 절단하고 붙이는 자가 환형화 반응을 거쳐 원형 RNA를 만들도록 유도했다.가장 주목할 점은 알지노믹스의 원형화 기술을 이용하면, 기존의 타 라이보자임 방법과는 달리 자가환형화 반응후 GOI 이외의 특정 염기서열들이 원형 RNA에 흔적으로 전혀 남지 않는다는 것이다.알지노믹스 관계자는 "빠른 상용화를 위해 앞으로 자가환형화 및 정제 효율을 더욱 최적화하는 연구와 대량생산 조건 확립에 나설 것"이라며 "원형 RNA를 이용한 다양한 응용 연구들을 수행할 것이다. 이를 위해 다양한 관련 주체들과 협력도 진행할 예정"이라고 말했다.한편, 이번 연구는 과학기술정보통신부와 한국연구재단의 감염병 차세대 백신 기초원천 핵심기술개발사업 지원으로 수행됐다. 알지노믹스가 개발한 '자가 환형화 RNA 구조체' 플랫폼 원천기술은 국내에서 특허(등록번호: 10-2442946) 등록됐으며, 미국 및 주요 국가에서 출원됐다.
2023-08-03 -
세계적 학술지가 ‘콕’ 찍은 국내 스타트업은?
세계적 학술지가 ‘콕’ 찍은 국내 스타트업은?네이처바이오테크놀로지, RNA 교정 소개, 국내 바이오기업 ‘알지노믹스’ 기술 설명, RNA 치환 기술, 간암 후보물질 임상 돌입유전자 교정 기술에 이어 새롭게 뜨고 있는 RNA 교정 기술 부문에서 국내 스타트업이 앞선 기술력을 기반으로 좋은 평가를 받고 있다.지난 3월 세계적 과학 저널 ‘네이처 바이오테크놀로지’는 RNA 교정 기술을 소개하는 기사에서 한국의 벤처기업 ‘알지노믹스’의 기술을 상세하게 소개했다.모든 생물은 DNA로 이루어져 있다. DNA는 아데닌(A), 구아닌(G), 시토신(C), 티이민(T)이라는 4가지 염기의 나열로 구성되어 있는데, 이 DNA가 RNA를 거쳐 생명 현상에 필요한 단백질을 만들어 낸다. 과학자들은 DNA 교정에 이어 RNA까지 자르고 붙이는 기술을 개발해 이를 신약개발 등에 활용하려는 노력을 이어가고 있다. 특히 대부분의 RNA 교정 기술은 DNA 교정과 달리 교정 과정에서 외래 단백질을 사용하지 않아 면역 반응에 대한 부작용이 거의 없을 것으로 기대되고 있다.네이처 바이오테크놀로지는 3월호에서 “RNA 편집 기술은 일시적이고 가역적이기에 빠르게 인기를 얻고 있으며 DNA 편집기술에 비해 편집기술에 있어 보다 유연한 접근으로 주목받고 있다”고 소개했다. 네이처 바이오테크놀로지는 RNA 교정 기술을 기반으로 한 전 세계의 주요 제약-바이오 기업을 소개하면서 한국의 알지노믹스의 역사와 기술에 대해 언급했다. 네이처바이오테크놀로지는 “브루스 샐린저 듀크대 교수 연구실의 박사후연구원이었던 이성욱 박사는 한국으로 돌아가 RNA 교정 연구를 이어가며 알지노믹스를 창업했다”며 “알지노믹스의 신약후보물질 RZ-001은 간암에 대한 미국 임상시험 수행을 위해 미국식품의약국(FDA)의 허가를 받았다”고 설명했다. 이어 “해당 후보물질은 이미 임상이 진행되고 있다”고 덧붙였다.이성욱 대표가 2017년 8월 창업한 알지노믹스의 기술은 ‘RNA 치환’ 기술이다. 기존의 RNA 교정 기술은 특정 염기만을 수정하는 데 그쳤는데, 알지노믹스의 교정 기술은 특정한 RNA를 잘라내면서 동시에 절단된 표적 부위를 통째로 치료용 RNA로 갈아 끼울 수 있다.즉 기존의 염기교정 기술이 잘못된 철자를 교정한다면, 알지노믹스의 치환 기술은 잘못된 문장자체를 새로운 문장으로 재작성하는 셈이다. 이 기술을 이용하면 환자들마다 다양한 돌연변이를 갖는 질환의 경우도 하나의 제제로 치료할 수 있다는 장점을 갖고 있다.알지노믹스의 간암치료제 후보물질인 RZ-001은 암세포 분열과 증식에 영향을 미치는 RNA를 제거하고 대신에 암세포를 공격해 자살을 유도하는 RNA로 치환하는 방식으로 작동한다. 이는 암세포 증식 억제는 물론 암에 대한 면역반응까지 유도할 수 있다. 이성욱 알지노믹스 대표는 “간암 다음으로 교모세포종을 치료 타깃으로 삼고 있다”며 “향후 각종 난치성 및 희소 암, 유전성 망막질환, 알츠하이머 까지 적용을 기대하고 있다”고 말했다.알지노믹스는 지난해 국내 식약처와 FDA 로부터 간암에 대한 임상 허가를 받고 RZ-001 임상 1상을 국내 병원 5곳에서 진행하고 있다.향후 국내 및 미국에서 동시에 임상 2상을 진행할 예정이다. 악성뇌종양에 대한 임상 신청도 진행해 올해 5월 국내 식약처 및 FDA로부터 임상 허가를 받았으며, 올해 안에 임상시험을 진행한다는 계획이다.알지노믹스는 지난해 시리즈C를 포함해 누적 609억원의 투자를 받았으며 산업은행, AON 인베스트먼트, 파트너스 인베스트먼트, IBK 캐피탈, 쿼드벤처스, SBI 인베스트먼트, 신한벤처투자, UTC 인베스트먼트, 삼성증권 등이 참여했다. 올해 하반기에 기술평가를 받고 내년 상반기에 코스닥 상장 예심을 청구한다는 계획이다.
2023-07-20 -
‘RNA·유전자치료제’ 국내외 4개기술 22일 KMB서 발표
‘RNA·유전자치료제’ 국내외 4개기술 22일 KMB서
발표
[KMB 2023]알지노믹스 공동주관 ‘RNA와 유전자치료제’ 세션 열려..이성욱
대표, 이 혁진 교수, 이동기 대표 등 4명의 연자 발표예정
‘RNAi(RNA interference), 지질나노입자(LNP), RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme),
RNA 압타머(RNA aptamer) 임상결과 등’ 국내 RNA와 유전자치료제 신약개발 현황을 한눈에 볼 수 있는 자리가 마련된다. 알지노믹스(Rznomics)는 21일부터 3일간
경주화백센터에서 창립 50주년을 기념해 국제심포 지엄으로 열린 한국미생물생명공학회(KMB 2023)에서 학회측과 공동주관해 22일 ‘RNA와 유 전자치료제(RNA and Gene Therapy)’ 세션을
연다. 해당 세션에서는 브루스 설렌저(Bruce Sullenger) 듀크대
교수, 이동기 올릭스 파마슈티컬 이상의 연구자가 참여해 혁신 연구성과와 최신 지견을 공유하는 학술교류가
될 것으로 전망 된다. 첫번째 연자인 브루스 설렌저 교수는 미국 듀크대의대 외과학과 교수로 재직하고
있으며, 최 근 설립된 국제 RNA 치료학회(Society for RNA Therapeutics) 부회장으로 활동하고 있다.
설렌저 교수는 RNA 치료제 분야에서 30여년동안
심혈관질환, 뇌졸중, 암치료 등을 위한 핵산 치료제를 개발하고
있다.
이번 학회에서 설렌저 교수는 급성허혈성뇌졸중(acute ischemic
stroke, AIS) 질환에서 치료 표적으로 VWF(Won Willebrand Factor)에
결합하는 핵산분해효소-저항성 변형 RNA 압타머 (nuclease-resistant modified RNA aptamer) ‘BB-301’의 전임상과 임상1상에서 약물 내약성 과 AIS 치료제로서 가능성을 보여주는 데이터를
발표할 예정이다.
아직까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 AIS 치료제는 rtPA(recombinant tissue
plasminogen activator) 뿐이며, 두개뇌출혈을 일으킬 위험이 있어 뇌졸중
발생후 4.5시간내 에만 제한적으로 쓰인다. rtPA 투여는
전체 6% 이내 환자로 제한적이다. 이러한 가운데 최근 혈전
과정 전반에서 VWF의 역할이 밝혀지고 있다.
마지막 연자인 이성욱 대표는 단국대 생명융합공학과 교수로 재직 중이며 한국핵산학회, 한 국유전자세포치료학회 회장을 역임했다. 이 대표는 RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme) 기술
분야의 선도 연구자로써 20년 넘게 해당 분야를 연구해 기술을 최적화해 왔으며, 이를 기반으로 알지노믹스를 창업했다. 알지노믹스는 암질환, 퇴행성질환, 유전질환 등 희귀 난치치료제 개발 현황, RNA 치환효소 기반 신약 후보물질의 전임상 결과를 발표할 예정이다. RNA
치환효소 기술은 표적 RNA를 제거하는 동시에 치료유전자(transgene)을
발현시키는 컨셉이다. 알지노믹스는 지난해 간암 환자를 대상으로 FDA와
식약처에서 RNA 치환효소 후보물질 ‘RZ001’의 임상1/2a상을 승인받고 개발을 진행하고 있으며, 올해 5월 교모세포종을 대상으로 적 응증을 확대하는 임상을 승인받았다. RZ-001은
아데노바이러스(adenovirus) 벡터로 리보핵 산 치환효소를 전달함으로써 암세포 특이적으로 발현하는
텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적 함과 동시에, 항암작용을
유도하는 유전자를 발현시키는 기전이다. 알지노믹스는 올해 하반기 간암을 대상으로 RZ-001과 면역항암제 병용투여 효과를 평가하 는 임상2상, 안과 유전질환인 망막색소변성증(retinitis pigmentosa, RP)
치료제 후보물질 ‘RZ-004’의 임상시험계획서(IND)를
제출할 예정이다.이성욱 알지노믹스 대표는 ”최근 미국유전자세포치료학회(ASGCT), 미국임상종양학회 (ASCO), BIO US 등의 학회
및 비즈니스 컨퍼런스에 참여하면서 혁신 신약을 위한 학계와 산 업계의 더욱 긴밀하고 유기적인 움직임을 체감했다“며 ”이번 한국미생물생명공학회를 통해 서 국제적인 산학협력과 발전방향 모색의 계기가 될 것으로 기대한다”고 말했다.2023-06-22 -
알지노믹스, 한국미생물생명공학회서 국제 심포지움 개최
알지노믹스, 한국미생물생명공학회서 국제 심포지움 개최알지노믹스가 21일부터 3일간 경주화백센터에서 개최되는 한국미생물생명공학회 국제학술대회에 참여한다고 20일 밝혔다. 이번 학술대회는 학회 창립 50주년을 기념한 국제심포지엄 및 정기학회 형태로 열리며 국내외 학계 및 산업계에서 2500명 이상의 석학이 참여해 혁신적인 연구성과와 최신 지식을 공유하는 학술교류의 장이 될 전망이다.알지노믹스는 국제심포지엄 중 하나의 세션을 22일 학회 측과 공동 주관해 참여할 계획이다. 해당 세션의 주제는 최첨단 바이오 신약분야로 주목받고 있는 ‘RNA 유전자치료제’이며 브루스 슐렌저 듀크대 교수와 이동기 올릭스 대표, 이혁진 이화여대 교수, 이성욱 알지노믹스 대표 등 국내외 전문가들의 발표로 구성됐다.첫 번째 연사인 슐렌저 교수는 최근 설립된 국제 RNA 치료학회 부회장으로 활동 중이다. 이번 학회에서 급성 허혈성 뇌졸중 (Acute ischemic stroke, AIS) 질환과 관련된 전임상 및 임상 1상 연구 결과를 발표할 예정이다. 이동기 대표는 성균관대 화학과 교수로 재직 중이며 RNA 간섭 (RNAi) 기술을 기반으로 올릭스 (Olix)를 창업해 RNA 간섭 기술 기반 RNA 치료제를 개발 중이다. 이혁진 교수는 이화여대 약학과 교수로 재직중에 있으며 표적 지질 나노입자 분야에서 활발한 연구활동을 진행 중이다.단국대 생명융합공학과 교수인 이성욱 대표는 RNA 치환효소 기술 분야의 선도 연구자로써 20년 이상 해당 분야를 연구하여 기술을 최적화해 왔으며 이를 기반으로 알지노믹스를 창업했다. 항암, 퇴행성질환 및 유전질환 등 희귀 난치성 질환에 대한 유전자 치료제를 개발 중이며 이번 학회에서 RNA 치환 효소 기반의 RNA 교정 기술 소개 및 치료제 개발 현황과 전임상 결과를 발표할 예정이다.알지노믹스는 표적 RNA를 제거하고, 치료 유전자를 동시에 발현시킬 수 있는 RNA 치환효소 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 항암제, 알츠하이머, 유전성 망막생소변성증, 레트증후군 등 다양한 파이프라인을 확보하고 있으며 새로운 난치성 질환영역으로 지속적인 확장을 계획하고 있다. 알지노믹스는 최근 유명 과학학술지 네이처 바이오테크놀로지에 RNA 교정과 관련된 주요 기관으로 소개되기도 했다.이성욱 알지노믹스 대표는 “최근 미국유전자세포치료학회(ASGCT), 미국임상종양학회(ASCO), BIO US 등의 학회 및 비즈니스 콘퍼런스에 참여하면서 혁신 신약을 위한 학계, 산업계의 긴밀하고 유기적인 움직임을 체감했다”며 “이번 한국미생물생명공학회를 통해 국제적인 산학협력 및 발전방향모색의 계기가 될 것으로 기대한다”고 말했다.
2023-06-21 -
알지노믹스, 충북대 수의과대와 난치성질환 치료제 개발 협력
알지노믹스, 충북대 수의과대와 난치성질환 치료제 개발 협력RNA 기반 기술 활용 전임상 연구 전반 협력알지노믹스는 충북대 수의과대와 리보핵산(RNA) 기반 기술을 활용한 난치성질환 치료제 개발에 대한 업무협약을 체결했다고 1일 밝혔다.양 기관은 유전자 치료제 개발을 위한 전임상 연구에 협력하기로 했다.난치성질환 동물모델 연구와 유효성 및 안전성 검증을 위한 전임상 등 전반에 대해 학술적 인적 물적 자원을 교류할 예정이다.현상환 충북대 수의과대 학장은 “새로운 기전의 RNA 기반 유전자 치료제 공동 연구개발로, 의학적 미충족 수요가 큰 난치성질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하는 데 기여하길 기대한다”고 말했다. 홍성우 알지노믹스 부사장은 “알지노믹스의 차세대 RNA 기반 플랫폼 기술과 충북대 수의과대의 기초연구 및 전임상 연구 분야 경험을 접목할 것”이라며 “신약개발을 가속화하고 산학협력의 상생(시너지) 효과를 창출하겠다”고 했다.
2023-06-02 -
알지노믹스, 교모세포종 임상 1·2a상 식약처 승인
알지노믹스, 교모세포종 임상 1·2a상 식약처 승인미국 이어 한국서도 허가알지노믹스는 이달 6일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 'RZ-001'의 교모세포종 환자 대상 임상 1·2a상을 승인받은 데 이어 식품의약품안전처로부터도 동일 임상시험계획을 승인받았다고 25일 밝혔다.교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만이고, 뚜렷한 치료제가 없는 난치성 질환이다. 면역항암제도 효과를 보이지 못하고 있어 새로운 기전의 치료제가 필요하다고 했다.알지노믹스는 리보핵산(RNA) 치환효소(Trans-splicing ribozyme)를 이용해 표적하는 RNA를 제거하고, 원하는 유전자를 발현시킬 수 있는 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 이 기술이 적용된 RZ-001은 암세포에 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적해, 항암 작용을 유도하는 유전자를 발현한다. 이 과정에서 체내 면역세포까지 유도된다고 설명했다.RZ-001이 표적하는 텔로머라아제는 대부분의 암세포에서 발현된다. 때문에 여러 암종에 적용할 수 있을 것으로 보고 있다. 지난해 식약처와 FDA로부터 간세포암 환자를 대상으로 임상을 승인받아 진행하고 있다. 교모세포종을 시작으로 다른 난치성 암종으로도 적응증 확대를 추진 중이다.항암제뿐 아니라 플랫폼 기술을 활용해 알츠하이머, 유전성 망막생소변성증, 레트증후군 등 다양한 영역의 치료제를 개발하고 있다.홍성우 알지노믹스 개발본부장은 "RZ001이 여러 적응증의 임상을 한국과 미국의 규제기관들로부터 승인받은 만큼, 최적의 임상 결과를 도출하기 위해 총력을 기울이겠다"며 "내달 참가 예정인 미국임상종양학회(ASCO)에서 미국 유수의 임상 연구자들과 성공적인 임상 진행을 위한 사전 회의가 예정돼 있다"고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "간암에 이어 교모세포종도 다국가 임상에 진입할 수 있는 기틀을 마련하게 돼 고무적"이라며 "뚜렷한 치료제가 없는 만큼 빠른 시일내에 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.알지노믹스는 지난해 372억원 규모의 시리즈C 투자를 유치했다. 올해 하반기 기업공개 전(pre-IPO) 투자 유치와 기술성평가를 계획하고 있다.
2023-05-25 -
알지노믹스, 유전성질환 ‘RNA 치환효소’ “변이무관 효능”
알지노믹스, 유전성질환 ‘RNA 치환효소’ “변이무관 효능”
[ASGCT 2023] 상염색체 우성 망막색소변성증 후보물질 'RZ-004' 주요 전임상 결과는?..“올 해말 美 FDA IND 제출 예정”
알지노믹스(Rznomics)가 초기 임상개발 단계에 있는 RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme) 기반
항암제에 이은 후속 프로그램을 공개했다. 알지노믹스는 미국 로스엔젤레스에서 개최된 미국 유전자세포치료학회(ASGCT 2023)에서 망막색소변성증(retinitis pigmentosa,
RP) 치료제로 개발하는 RNA 치환효소(trans-splicing
ribozyme) 기반 'RZ-004'가 변이와 무관하게(mutation-independent)
RNA를 편집하는 효과를 확인한 전임상 연구결과를 구두 발표했다고 23일 밝혔다. 알지노믹스는 이번 ASGCT에서
RZ-004의 후보물질 최적화와 비임상 결과를 발표했으며, 발표는 알지노믹스 유전질환 과제책임자인
김지현 박사가 맡았다. 알지노믹스는 올해말 미국 식품의약국 (FDA)에
임상에 진입하기 위한 임상시험계획서(IND)를 제출할 예정이다. 알지노믹스
초록 정보에 따르면 RNA 치환효소인 그룹I 인트론(intron) 기반 트랜스-스플라이싱 리보자임이 타깃 RNA를 대체하는 (RNA replacement) 기전을 이용해 치료제를
개발하고 있다. RZ-004는 변이가 발생한 로돕신 RNA를
제거하면서, 이를 정상 로돕신 RNA로 치환해 편집하는 기전으로
작동한다. RZ-004는 AAV(adeno-associated
virus) 벡터를 통해 눈으로 전달했다. 알지노믹스는 리보자임 라이브러리에서 RNA 매핑(mapping)을 통해 가장 접근하기 쉬운 로돕신 RNA 타깃 사이트를 발굴했다. RHO RNA 5‘ UTR의 우라실(U) 염기에서 가장 효율적인 RNA 편집이 일어나는 것을 확인했다. 또한 알지노믹스는 RNA 치환효소의 트랜스-스플라이싱 특이성과 효능을 높이기 위해 리보자임 구조와 시퀀스를 최적화했다. 알지노믹스는
인비트로(in vitro) 세포주에서 가장 높은 트랜스-스플라이싱
편집효율을 보이는 후보물질을 발굴했으며, 주목할 데이터로 다양한
RHO RNA 변이가 정상(WT) RHO RNA로 대체되는 것을 확인했다. 알지노믹스는 인비보(in vivo) 기능에 실제 영향을 미치는지
평가하기 위해 AAV 벡터를 통해 RZ-004를 전달했다. 알지노믹스는 망막색소상피 쥐모델(P23H hRHO KI)에 RZ-004를 망막하주사 (subretinal injection)로
양쪽눈에 전달했다. 그 결과 RZ-004를 투여한 경우 대조군과는
달리 용량의존적으로 ERG b-파(b-wave) 진폭 (amplitude)이 증가하는 것을 확인했다. 또한 분자 및 세포수준의
분석에서 망막조직내 P23H RNA 가 WT RHO로 효율적으로
바뀌었으며, 리보자임이 주로 타깃하는 광수용체 세포로 구성된 바깥 핵층(outer nuclear layer)이 두꺼워졌다. 알지노믹스는 돼지
모델(TgP23H hRHO pig)에서도 AAV 기반 RHO 타깃 리보자임을 망막하에 주입하자 전장 망막전위도(ffERG) 반응이
관찰되며, 바깥 핵층이 두꺼우진 것을 확인했다. 즉 알지노믹스는
쥐와 돼지 질환모델 모두에서 RZ-004 리보자임이 광수용체 퇴화를 억제하고 기 능을 유지시켜, 치료제로 개발가능성을 확인했다. 알지노믹스는 영장류에서 안전성을
확인했다고 덧붙였다. 이성욱 알지노믹스 대표는 “RZ-004가
타깃하는 로돕신 변이 상염색체 우성 망막색소변성증은 현존하는 치료제가 없어 의학적 미 충족 수요가 매우 크다”며 “시력 상실의 고통을 느끼고 있는 환자 들에게 하루 빨리 혁신적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.2023-05-25 -
알지노믹스, 美학회서 망막색소변성증 신약 전임상 결과 발표
RNA 편집 'RZ-004', 연말 FDA 임상 신청 계획알지노믹스는 로스엔젤레스에서 개최된 미국유전자세포치료학회(ASGCT)에서 망막색소변성증 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 22일 밝혔다.RZ-004는 지난달 미국안과학회(ARVO) 발표를 통해 신규 치료제로서의 가능성에 대해 많은 관심을 받았다고 했다. 이후 한 달여 만에 미국유전자세포치료학회에서는 구두 발표 주제로 선정됐다. 물질 최적화 및 비임상시험 결과 등 그동안의 연구 결과가 발표됐다.발표는 알지노믹스의 유전질환 과제 책임자인 김지현 박사(사진)가 맡았다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 전임상 완료 단계에 있다. 여러 질환 동물모델에서 확인한 유효성 및 안전성, 독성시험 결과 등 임상에 진입 가능한 비임상 결과들이 축적됐다고 회사 측은 전했다.유효성은 망막전위도(ERG) 및 광간섭단층검사(OCT) 등을 통해 입증했다. 설치류 밎 돼지 모델과 영장류를 활용해 안전성도 확인했다. 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획 중이다.김지현 박사는 "RZ-004의 연구 결과가 유전자세포 치료 분야의 가장 권위 있는 학회인 ASGCT에 구두 발표 주제로 선정됐다"며 "RZ-004를 세계에 알리는 계기가 되어 기쁘게 생각한다"고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "RZ-004가 표적하는 로돕신 변이 상염색체 우성 망막색소변성증은 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 매우 크다"며 "환자들에게 하루 빨리 혁신적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.
2023-05-22
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