RNA 편집 'RZ-004', 연말 FDA 임상 신청 계획

알지노믹스는 로스엔젤레스에서 개최된 미국유전자세포치료학회(ASGCT)에서 망막색소변성증 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 22일 밝혔다.

RZ-004는 지난달 미국안과학회(ARVO) 발표를 통해 신규 치료제로서의 가능성에 대해 많은 관심을 받았다고 했다. 이후 한 달여 만에 미국유전자세포치료학회에서는 구두 발표 주제로 선정됐다. 물질 최적화 및 비임상시험 결과 등 그동안의 연구 결과가 발표됐다.

발표는 알지노믹스의 유전질환 과제 책임자인 김지현 박사(사진)가 맡았다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 전임상 완료 단계에 있다. 여러 질환 동물모델에서 확인한 유효성 및 안전성, 독성시험 결과 등 임상에 진입 가능한 비임상 결과들이 축적됐다고 회사 측은 전했다.

유효성은 망막전위도(ERG) 및 광간섭단층검사(OCT) 등을 통해 입증했다. 설치류 밎 돼지 모델과 영장류를 활용해 안전성도 확인했다. 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획 중이다.

김지현 박사는 "RZ-004의 연구 결과가 유전자세포 치료 분야의 가장 권위 있는 학회인 ASGCT에 구두 발표 주제로 선정됐다"며 "RZ-004를 세계에 알리는 계기가 되어 기쁘게 생각한다"고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "RZ-004가 표적하는 로돕신 변이 상염색체 우성 망막색소변성증은 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 매우 크다"며 "환자들에게 하루 빨리 혁신적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.