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[대표이사 인터뷰] 난치병 유전자 단위 표적 치료 시스템 개발해 수백억 투자 유치

  • 작성자
    관리자
  • 날짜
    2022-01-21

주목받는 연구자서 유망 바이오신약 기업 CEO '우뚝' 이성욱 생명융합학과 교수 알지노믹스 대표를 만나다



이성욱 단국대 대학원 생명융합학과 교수 알지노믹스 대표이사. ⓒ단국대학교

 

미국 유학길에 올랐을 , 지도교수님께서 이미 바이러스 복제과정에 대한 연구를 종료하신 바이러스를 벡터로 유전자 치료 연구를 시작하셨더군요. 이러한 연구에 참여하면서 난치성 치료 분야에서 연구성과를 내겠다고 마음먹었습니다. 또한 지도교수님께선 실험실의 연구를 어떻게 하면 가치 있게 발전시킬 있을지 항상 고민하라고 가르침을 주셨고 가치 실현을 몸소 창업을 통해 보여 주셨습니다. 제가 연구한 분야를 최대로 활용하면 암과 같은 난치성 질환을 정상 조직의 손상을 최소화하면서 치료할 있고, 이러한 치료제라면 충분히 가치가 있다고 생각했습니다. 그리고 가치를 실현하기 위해 '창업이 바로 방법이다'라는 마음가짐을 연구개발 초기부터 자연스럽게 다짐하게 되었습니다. 제가 교수님들께 통찰을 얻어 창업한 때문인지 벌써 제게도 사업을 시작한 제자가 있습니다. 분자생물학 석사를 마치고 연구직 의사가 되겠다며 의학대학원 진학을 했는데, 의대교수가 되더니 어느 대표이사 명함을 들고 찾아왔더군요.” 

 

단국대 이성욱 교수(대학원 생명융합학과) 서울대 미생물학과 학사 석사와 미국 코넬대 분자생물학 박사를 취득하고, 세계 최대규모의 개인치료 연구기관인 미국 '메모리얼 슬론 케터링 암센터'에서 연구원, 듀크대 메디컬센터에서 박사 연구원으로 일했다. 한국유전자세포치료학회 회장이기도 교수는 20년간의 연구 성과를 집대성해 알지노믹스를 창업했다.

 

알지노믹스는 트랜스 스플라이싱 리보자임(Trans-Splicing Ribozyme) 플랫폼 기술을 활용해 RNA기반 유전자 치료제를 개발하고 있다. 기술은 표적 부위를 인지해 부위에서 문제가 되는 RNA 서열을 제거하고 동시에 절단된 부위에는 기능의 개선을 목적으로 특정한 물질을 전달하거나 주입하는 RNA 연결하는 플랫폼 기술이다. 해당 기술의 우수성이 널리 알려지면서 알지노믹스는 해마다 외부로부터 거액의 투자를 유치하고 있으며 향후 주식시장 상장도 계획하고 있다.

 

지난 1 4 이성욱 교수를 만나 알지노믹스와 해당 기술의 향후 전망과 목표에 대한 자세한 이야기를 들을 있었다.


이성욱 교수는 20여년간 연구한 유전자 치료 관련 기술을 바탕으로 2017 알지노믹스를 창업에 수백억원의 투자를 유치하면서 국내외에서 주목 받고 있다. ⓒ단국대학교

 

Q. 학계 뿐만 아니라 바이오 의약업계에서도 주목받는 CEO 되신 대해 축하드립니다.

제가 일이라면 소중한 기술이 사장되지 않도록 애쓴 전부입니다. 기술이 어떤 기술입니까. 누군가를 치료하는 도움이 되기 위해 정부에서 모아준 혈세를 지원받아 연구원들과 흘려 개발한 기술입니다. 국내에서도 주목을 받았지만, 알지노믹스의 목표는 글로벌 바이오의약 기업에 라이선스를 제공하는 것입니다. 수십년간 연구한 기술을 사업화했다면 글로벌 스케일에서 성장하는 것을 지향해야 한다고 생각합니다. 그런 목표를 이루기 위해서는 아직도 해야 일이 많습니다.

 

Q. 교수님께서 다년간 연구하신 트랜스 스플라이싱 리보자임 플랫폼 기술에 대해 설명을 부탁드립니다.

난치병 등을 유발하는 나쁜 성질의 RNA 없애고 건강을 유지시켜 주는 좋은 성질의 RNA 치환할 있는 리보자임을 DNA벡터 형태로 환자에게 주입하는 것이 핵심입니다. 효소 기능을 하는 리보핵산을 리보자임(Ribozyme)이라고 합니다. 리보자임의 종류는 다양하나, 저희가 집중하여 연구개발한 리보자임은 개념상 치료 대상이 되는 표적 RNA 치료 RNA 편집해서 이를 발현하는 세포에서 치료 유전자의 활성을 선택적으로 유도할 있는 기능이 있습니다. 저희가 연구한 기술은 바로 리보자임의 이러한 기능을 이용하는 것으로, 저희 연구실에서는 이러한 기능이 개념을 넘어서 실제로 치료 효과를 내도록 최적화하는 데에 20년간 연구를 집중해 왔습니다. 종전 연구에서는 효능이 미미하거나 안전성 문제가 있었습니다.

 

저는 치료 유전자 RNA 표적인 질병세포에서만 발현되도록 하고(특이성), 치료 효능을 배가시키는 동시에 DNA 벡터의 안전성을 향상시키는 연구를 진행해 최초로 생체 내에서 치료 기능이 있는 리보자임을 개발한 성과를 있었습니다. 


알지노믹스는 RNA 치환효소를 이용한 유전자치료제를 개발하는 연구기업이다. 알지노믹스 연구원이 실험실에서 관련 실험 연구를 수행하고 있다. ⓒ 단국대학교  

 

Q. 간암을 치료제 개발 표적 질환으로 삼은 이유는 무엇인지요.

암은 아직도 대표적인 난치병입니다. 유전자 치료제에는 일반인들의 관심이 극히 적었던 2000년대 초반에치환효소 플랫폼 기술이라는 연구 분야에 대해 전해 듣고 함께 연구를 제안했던 분들이 간암 전문의와 연구자들이었습니다. 분들과 합심해서 연구에 몰입한 결과 간암 기반의 치료물질 최적화가 완성됐습니다. 화학물질로 구성된 약제가 아니라 치료를 위한 표적 분자 물질. , 플랫폼 기술인 만큼 간암 기반으로 만들어졌어도 모든 암에 적용할 가능성은 충분합니다.

 

현재는 악성 뇌종양의 교모세포종, 유전성 망막 색소 변성증 등으로 적응증 확장을 위한 연구 중입니다. 또한 알츠하이머나 레트증후군 등의 신경/인지 질환 치료제로 활용할 있는 가능성도 조사하고 있습니다. 특히 근본치료제가 없는 유전성 신경발달장애 질환인 레트증후군 혁신신약 선도물질은 알지노믹스가 개발해 국가신약개발 사업과제로 최근 선정됐습니다. 

 

Q. 기술을 바탕으로 단국대 산학협력단 기술지주회사 자회사인 알지노믹스를 창업하셨습니다.

알지노믹스는 RNA 치환효소를 이용한 유전자치료제를 개발하는 연구기업으로 2017 8월에 창업했습니다. 유전자치료제 개발을 통한 항암/난치성 질환 바이오 신약 개발을 목표로 연구하고 있습니다. 특히 원발성 진행성 간암 치료제를 연구하고 있는데, RNA치환효소 '트랜스 접합 리보자임' 플랫폼을 기반으로 암세포를 특이적으로 사멸시키는 연구결과를 유전자세포치료학회(ASGCT) 공식저널(Molecualr Therapy Nucleic Acids) 발표했습니다. 그리고 기술이 적용된 간암 치료제 후보물질 'RZ-001' 대해 작년 11월말 국내 식약처에 임상 허가신청을 하였으며, 올해 1분기 미국 FDA 역시 임상 허가 신청을 예정입니다. 저로서는 20년간 연구해 높은 수준의 최적화를 이룬 분야인 만큼 사업화 가능성도 확실하다고 판단했고, 유전자 치료제 역시 활발한 투자가 이뤄지는 분야이기 때문에 주저 없이 창업할 있었습니다.

 

Q. 순수 연구로서도 충분히 의미 있는 분야인데, 창업을 결심하게 계기가 궁금합니다.

미국 코넬대에서 분자생물학과 박사 과정에 있을 저희 지도교수님이 창업에 열의가 있는 분이셨어요. ‘기술을 개발하고 논문을 쓰는 것도 중요하지만 단순히 종이 페이지에 자기 이름을 남기는 것으로 만족하면 된다. 사회에 실제로 영향을 끼칠 활용 방안을 끝까지 연구하고, 이를 바탕으로 회사를 창업할 있다면 더욱 좋다 매번 강조하셨죠. 바이오 의약 산업이 미국에서 활성화되던 시절이었고, 리보자임의 개념 최신 연구 성과를 바탕으로 사업화할 있음은 일찍부터 깨우치고 있었습니다. 결국 RNA 기반으로 벡터 형태의 주입하는 유전자 치료제를 연구해서 활용 방안이 사업적으로 구체화되었을 회사를 창업하게 되었습니다.

 

유전자 치료제는 1990년대만 해도 개념 소개만 됐을 실제 사업화는 불가능하다고 했지만, 선진국에서 2010년대 들어서 당국의 허가를 받기 시작했습니다. 역시 2017년에 창업했으니 글로벌 트렌드에 맞춘 편이죠. 

 

Q. 연구실 밖으로 나와 직접 회사를 경영하시면서 초창기에 어려움은 없으셨나요.

제자 2명과 학교 연구실에서 시작한 회사이니까, 초창기엔 당연히 자금이 넉넉지 않았습니다. 하지만 저희들에겐 확실한 사업화 아이템이 있었기 때문에 크게 걱정하지 않았어요. 2017 당시에 민간주도형 창업지원사업(팁스) 선정돼 설립자금을 마련했고, 벤처캐피탈에서 일부 도움을 받고 정부 기관의 연구 과제를 수행하면서 경영자금을 지원받을 있었습니다. 연구 성과가 해마다 주목을 받으면서 현재까지 237억의 투자를 유치할 있었습니다. 경영, 행정, 법무에 관해서는 많은 부분 미진하였으나 단국대 산학협력단에서 회사의 창업부터 다양한 부분에 시시때때로 많은 도움을 주셨습니다. 점에 대해서는 특별히 감사드립니다.

 

Q. 연구실에서 개발된 기술로 창업한 기업이 수백억 투자를 받는다는 것은 어떤 의미인가요.

이공계 연구자가 사업을 실제로 시작하고 회사를 설립해 투자를 받으면돌아올 없는 강을 건넜다라고 연구자들끼리 농담을 하곤 합니다. 투자를 받았다고 해서 반드시 성공한다는 보장은 없고, 성공의 보장이 없다고 하여 뒤로 물릴 수도 없는 때문이겠죠. 하지만 저는 이전에도 작은 창업의 경험이 있었고, 이러한 경험으로부터, 개인적으로는 바이오 신약기업으로 성공하기 위해선 고유의 플랫폼 기술과 이러한 기술의 가치를 증명할 있는 파이프라인을 구축하고 있어야 한다는 것을 마음먹게 되었습니다. 알지노믹스는 이와 같은 준비 과정이 성숙된 관계로 저희 기술을 믿고 설립하게 되었습니다. 연구자는 자신의 연구가 대단하다고 생각해서 창업을 하지만 투자자는 객관적으로 판단하고 평가하기 때문에 투자를 받은 것은 자체로도 의미가 큽니다. 투자자는 저희 회사를 믿고 투자를 주시는 것이고, 투자액에는 저희에 대한 평가가 녹아 있기 때문이겠죠.


알지노믹스 연구원들이 치환효소 플랫폼 기술을 기반으로 유전자치료제 개발을 위해 실험 연구를 수행하고 있다. ⓒ 단국대학교

 

Q. 교내 연구소기업으로 창업해 4 동안 회사가 수백억 투자유치를 받을 정도로 급성장했습니다. 산학협력단에 특별히 감사를 표하신다고 하셨는데 이유는 무엇인지 궁금합니다.

창업 초창기에는 회사 구성원이 모두 연구원뿐이었죠. 상황에서는 스스로 있는 일과 누군가의 도움을 받아야만 하는 일을 구분해야 합니다. 가운데 하나가 PR이나 IR, 홈페이지 제작 같은 홍보와 대외협력 업무입니다. 산학협력단은 학교 본부와 함께 지원에 나서 주셨고, 별도의 홍보비도 지급해 주셨습니다. BRIDGE+ 실용화개발비는 물론이고, 단국대학교 기술지주회사에서 알지노믹스에 일부 직접 지분투자도 해주셨습니다. 중요한 행사 때마다 교수님들을 비롯한 학교 구성원들에게 저희 성과를 알려 주신 점도 다시 한번 감사드립니다.

 

Q. 유망한 바이오 신약기업을 경영하시는 입장에서 대학 연구에 기반한 기술사업화를 준비하고 계시는 연구자 여러분에게 조언을 부탁드립니다.

역시도 아직은 시작하는 입장이기에조언 분수에 넘치는 같습니다. 감히 말씀드리자면, 기술을 냉정하고 정확하게 진단하고 전문가 영역은 최대한 존중해야 한다는 점을 꼽고 싶습니다. 먼저 자기 기술에 대해 객관적인 평가를 받아보시길 권합니다. 모든 교수님은 분야의 최고 권위자이기에 스스로 개발한 기술 역시 최고의 기술이라고 생각합니다. 하지만 사업화는 학문연구와 달리 직접 수익을 창출해야 합니다. 이를 위해 업계를 살펴보고 국내에, 세계에 경쟁사는 누가 있는지 조망하고, 내가 창업할 회사는 어느 위치에 서게 될지 생각해 보아야 합니다. 내가 최초라면 다른 이들이 뛰어들지 않았는지 검토하고, 수익 창출과 무관한 분야는 아닌지, 치명적인 위험은 없는지 점검해야 합니다. 내가 가장 뛰어나다면 해당 기술이 어디에 적용될지, 적용되면 수익 규모는 어떠할지 진단해 봐야 합니다. 

 

또한 교수는 연구나 기술개발 권위자일 수는 있어도 기술조사나 실제 기술의 사업화를 위한 개발 기타 분야에는 문외한일 경우가 많습니다. 기술 발전 속도가 빠른 상황이기에, 최초나 최고의 기술도 좋지만 목적에 맞는 최적의 기술을 적시에 내놓을 있는 기민함과 함께 이를 성공적으로 상용화할 있는 효율적인 시스템을 구축한 기업으로 만들어야 합니다. 이를 위해서는 분야의 전문가를 영입하거나 그들과 협력할 있도록 마음을 열어야 합니다. 투자는 연구개발비만이 아니라, 인건비와 대외활동비를 포함한다는 것을 명심하셨으면 합니다.