RNA 치환효소 플랫폼 기술 기반 간암 타깃 유전자치료제 CDMO 계약...TERT 발현 억제하면서 해당 유전자 발현 간암세포 특이적으로 세포사멸 유도 메커니즘

알지노믹스(Rznomics)가 선도 파이프라인 'RZ-001'에 대해 글로벌 위탁개발생산회사(CDMO)인 미국 메릴랜드주 소재 비젠 바이오사이언스(Vigene Biosciences)와 위탁생산 계약을 체결했다고 5일 밝혔다.

이번 계약으로 알지노믹스는 비젠과 회사의 신약 후보물질 RZ-001에 대한 공정 확립 및 GMP 생산할 계획이다.

RZ-001은 알지노믹스가 보유한 RNA 치환효소(trans-splicing ribozyme) 플랫폼 기술을 기반으로 진행성 간암(HCC)을 타깃하는 유전자치료제다. 구체적으로 RZ-001은 간암세포 특이적으로 TERT RNA를 표적해 절단후, 세포자살 유전자 RNA로 연결하는 RNA 치환 효소 DNA 시퀀스를 바이러스 벡터에 탑재해 전달하는 형태다. 이로써 TERT 발현을 억제하면서 동시에 TERT 발현 간암세포 특이적으로 세포사를 유도하는 것이 회사가 설명하는 작용 메커니즘이다.

또한 알지노믹스는 RZ-001과 면역관문억제제(immune checkpoint inhibitor)의 병용 연구 결과 단독 투여 대비 높은 항암 효능을 확인했다고 밝혔다. 회사는 면역관문억제제의 저항성으로 인한 낮은 반응률도 극복할 수 있을 것으로 기대한다.

알지노믹스는 2021년 하반기 RZ-001의 임상 시작을 목표로하고 있으며, 동시에 악성 교모세포종, 알츠하이머, 유전성망막질환 등 난치성 질환을 타겟으로 하는 후속 파이프라인에 대한 후보물질 개발도 함께 진행 중이다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “유전자치료제 전문 GMP 생산 글로벌 기업인 Vigene과의 이번 협약은 알지노믹스 파이프라인의 글로벌 임상시험 진행을 위해 반드시 필요한 단계"라며 "RZ-001의 성공적인 임상 수행을 위해 최선을 다하겠다”라고 말했다.

홍성우 알지노믹스 개발본부장은 “RZ-001의 이번 GMP 생산 계약에 앞서, 가장 효과적인 생산세포주를 선별하기 위한 연구를 진행, 완료하였고 이를 기반으로 한 최적의 대량 생산 플랫폼을 함유한 글로벌 업체의 선정을 수행했다”고 덧붙였다.

Zairen Sun 비젠 대표는 “Vigene은 RZ-001 생산 일정 및 품질 요구사항을 충족할 수 있는 풍부한 경험과 생산장비를 갖추고 있다" 며 "당사의 최첨단 GMP 시설, 숙련된 팀 및 GMP 바이러스 벡터생산의 강력한 실적 레코드 등을 최대한 활용할 것“이라고 말했다.

한편 알지노믹스는 지난해 시너지IB투자, 쿼드자산운용사, SBI인베스트먼트, KDB산업은행, LSK인베스트먼트, 파트너스인베스트먼트 등으로부터 시리즈A로 120억원 규모의 투자금을 유치한 바 있다.