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Nature Biotechnology news article
Rznomics was introduced in the Nature
Biotechnology Journal. We are proud to be introduced as one of the leading RNA
editing companies in the Nature Biotechnology Journal. The article mentioned
one of the advantages of the trans-splicing ribozyme, such as the capability of
large-scale changes that can be introduced in a mature mRNA transcript. The
article also mentioned our RZ-001 (HCC) IND approval from both MFDS & FDA.
Rznomics is currently running the P1/2a trial in South Korea.
Please find the details about the
attached article and the following link!2023-03-29 -
RNA 치환기술로 간암치료제 개발..알지노믹스 이성욱 대표 인터뷰
“지난해부터 간암치료제 ‘RZ-001’ 임상 1상에 들어갔으며 글로벌 기업 두 곳과 기술이전(라이선스 아웃) 관련 논의도 계속 진행중이다.” 최근 기자와 만난 이성욱 알지노믹스 대표는 이렇게 설명했다. 알지노믹스는 단국대 생명융합공학과 교수인 이성욱 대표가 2017년 8월 창업했다. 미국 코넬대학교 박사출신인 이 대표가 듀크대학교에서 연구하던 RNA 치환효소 기술을 신약개발에 사용하는 바이오 기업이다. 이 대표는 “기존 RNA 편집기술이 표적을 잘라내거나 특정 부위만 교정하는 데에만 그쳤다면 우리는 표적 RNA를 잘라내면서 동시에 절단된 표적 부위 이후를 통째로 치료용 RNA로 갈아끼운다는 것이 특징이다”라면서 “해로운 유전자 발현을 억제하면서 긍정적인 효과까지 낼 수 있도록 만드는 것”이라고 설명했다. 알지노믹스가 개발중인 간암치료제를 예로 들면, 암세포의 영속적 분열 및 증식에 관여하는 텔로머레이즈 RNA를 표적으로 해서 이를 세포사를 유도하는 자살 유도 RNA로 치환한다. 이를 통해 암의 증식을 억제하고 나아가 세포사 및 암에 대한 면역반응을 유도하는 것이다. 이 대표는 “RNA 편집기술은 유전자 가위와 달리 염색체를 건드리는 것이 아니라 거기서 발현되는 RNA를 편집하는 것”이라면서 “계속 편집을 해줘야한다는 것이 단점일 수도 있지만 유전자 자체를 건드리지 않기 때문에 상대적으로 안전하다는 것이 장점”이라고 설명했다. 이러한 이유로 작용 후 사라지는 것이 좋은 암세포에 적용하거나, 한번 분화가 끝나면 더 분화 및 증식이 일어나지 않는 망막세포, 근육세포 및 신경세포 등에는 AAV(아데노부속바이러스)와 같은 전달체를 이용하여 영속적으로 RNA 치환 효소를 발현시킴으로써 유전체 편집없이 유전자 교정을 유도하려는 전략을 갖고 있다. 이 대표는 “간암 다음으로 교모세포종을 치료 대상으로 하고 있으며 향후 각종 난치성 및 희귀암, 유전성 망막질환, 알츠하이머 까지 적용을 기대하고 있다”고 설명했다. 이성욱 대표는 “주요 치료제 개발을 위한 파이프라인은 직접 발굴하지만, 외부와의 적극적 협력연구를 통하여도 우리 RNA 플랫폼 기술을 적용할 수 있는 파이프라인 발굴도 지향하고 있다”면서 “서큘러(Circular) RNA 라는 백신 및 치료제로 활용할 수 있는 원천 플랫폼 기술도 보유하고 있다”고 덧붙였다.알지노믹스는 지난해 국내 식약처와 미 FDA 로부터 임상1/2a 진행 허가를 받고 RZ-001 임상 1상을 국내 병원 5곳에서 진행하고 있으며, 향후 국내 및 미국에서 동시에 임상 2a 상을 진행할 예정이다. 악성뇌종양에 대한 임상1/2a 도 국내 식약처에 신청하여 심사중이고 1분기 내에 미국 FDA에도 신청할 예정이다.이 대표는 “RNA 치료제 및 유전자 치료제 시장은 미국에서 2017년 이후 본격적으로 FDA 승인을 받고 판매에 들어가는 등 효과를 입증받고 있다”면서 “알지노믹스는 RNA 치환 효소기술 분야에서는 전세계에서 가장 앞선 연구 그룹에 속해있다”고 설명했다.알지노믹스는 지난해 시리즈C를 포함해 누적 609억원의 투자를 받았고 산업은행, 에이온 인베스트먼트, 파트너스 인베스트먼트, IBK 캐피탈, 쿼드벤처스, SBI 인베스트먼트, 신한벤처투자, UTC 인베스트먼트 등이 투자자로 참여했다. 올해 하반기에 기술평가를 받고 내년 상반기에 코스닥 상장 예심을 청구할 예정이다.
2023-03-06 -
[보도자료]알지노믹스, 연세의료원과 난치성 질환 치료제 개발 협력
알지노믹스는 연세대 의료원과 리보핵산(RNA) 기반 기술을 활용한 난치성 질환 치료제 개발을 위해 업무협약을 체결했다고 6일 밝혔다.두 기관은 전임상 및 임상 연구를 포함한 치료제 개발 전반에 대해 협력키로 했다. 학술적·인적·물적 자원의 상호 교류, 기술 개발 등을 추진한다. 특히 희귀난치성암 중 하나인 안구암(Eye cancer) 치료제 개발을 위해 개념 입증 동물시험(Proof of Concept study)에 착수할 예정이다.최재영 연세의료원 산학협력단장은 "새로운 기전의 RNA 기반 유전자치료제 공동 연구개발로, 의학적 미충족 수요가 높은 난치성질환 환자에게 치료 기회를 제공하길 기대한다"고 말했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "알지노믹스가 보유한 차세대 RNA 기반 플랫폼 기술과 연세의료원이 보유한 최신 의료 기술 및 임상연구 분야 노하우를 접목해 신약개발 가속화와 시너지 효과 창출이 기대된다"고 했다.
2023-02-06 -
[보도자료]KDDF, 세계 제약·바이오 산업 동향 - 주요 과제 현황 공유
국가신약개발사업단(단장 묵현상)이 ‘2023 국가신약개발사업 R&D 워크샵’을 2월 2일, 3일 여주 썬밸리호텔에서 개최했다. 2022년 신규 선정된 국가신약개발사업 주관 연구개발기관에서 참여한 연구자 약 160명은 최신 산업 및 연구 동향을 파악하고 신약개발 과제 글로벌 경쟁력을 높이기 위한 방안을 논의했다.첫날 사업단 묵현상 단장이 ‘글로벌 Big Pharma의 변신’ 발표를 통해 최근 산업동향을 전하며 달라진 환경 속 국내 신약개발 방향을 제시하고, 이어 국가신약개발사업 R&D 사업 운영계획, 사업화 지원사업 소개가 진행됐다.지난해 워크숍에서 좋은 반응을 얻은 주요 연구 과제도 진행됐다. 총 7개 신약개발 기업(▲알지노믹스㈜, ㈜큐리진, ㈜아이엠바이오로직스, ㈜업테라,웰마커바이오㈜, ㈜지놈앤컴퍼니, ㈜지아이이노베이션)이 연구 현황을 발표했다.특히, 이번 워크숍에서 참가자들은 다양한 방법으로 의견 교환과 인적 교류를 했다. 참가자들은 그룹 토의에서 각기 다른 물질을 주제로 신약개발 과정과 주요 쟁점 및 해결방안에 대해 논의하며 글로벌 트렌드에 맞춘 개발전략을 도출했고 포스터 세션에서 개별 과제 연구 현황에 대해 자유롭게 이야기를 나누었다사업 관련 질문을 현장에서 받아 응답하는 '국가신약개발 사업 Q&A'와 ‘2022 글로벌 제약 바이오 기술거래 및 M&A 동향’ 발표도 진행됐다.워크숍에 참여한 과제 수행기업 연구자는 "다양한 연구과제를 둘러보고 같은 분야 신약개발 연구자와 의견을 나누고 자극받을 수 있는 소중한 기회였다" 며 " 이번 교류가 현재 진행 중인 신약개발 연구에 큰 도움이 될 것"이라고 전했다.
2023-02-03 -
Charles River and Rznomics Partner on RNA-based Anticancer Gene Therapy Manufacturing
Charles River Laboratories and Rznomics, a South Korea-based biopharmaceutical company specializing in the development of RNA-based gene therapeutics, entered into a viral vector contract development and manufacturing organization (CDMO) partnership. Rznomics will leverage Charles River’s viral vector CDMO experience to begin clinical development of its RNA-based anticancer gene therapy in liver cancer patients.RZ-001 reportedly is the first ribozyme-based RNA reprogramming approach approved by the FDA for evaluation in patients. The treatment was developed utilizing Rznomics’ RNA reprogramming and editing technology and takes the form of an adenoviral vector that expresses an hTERT targeting ribozyme to treat hepatocellular carcinoma (HCC) patients. HCC is the most common type of primary liver cancer, accounting for 80% of cases worldwide.Rznomics received Phase I/IIa IND approval for RZ-001 from the FDA in October, allowing the start of an international clinical study in HCC patients. Early-phase trials have also begun in Korea following IND approval for RZ-001 from the South Korean Ministry of Food and Drug Safety (MFDS), formerly the Korea Food & Drug Administration (KFDA) in June.“This collaboration with Rznomics will tap into our CDMO capabilities and we are thrilled that our expertise will help to bring RZ-001, a potentially curative therapy, to HCC patients,” said Birgit Girshick, corporate executive vice president and COO, Charles River.“A reliable and experienced manufacturing partner is of utmost importance, and we are keen to continue building this relationship to enable us to bring our leading pipeline, RZ-001, into clinical development,” added Seong-Wook Lee, PhD, president and CEO, Rznomics.
2023-01-25 -
[보도자료]"하반기 기평 신청" 알지노믹스 RNA 편집 기술 잠재력은
알지노믹스가 올해 상장 전 지분 투자(프리 IPO)를 유치한다.
오는 하반기에는 코스닥 상장을 위한 기술성평가를 신청해 오는 2024년에는
증시에 입성할 계획이다.
알지노믹스는 리보핵산(RNA) 기반 바이오 신약을 개발하는 바이오테크다.
이성욱 알지노믹스 대표는 최근 이데일리와 만나 “2024년을 목표로
기업공개(IPO)를 추진할 것”이라고 밝혔다.
상장 주관사는 삼성증권(016360)이다.
현재 리딩 파이프라인 간암 치료제 ‘RZ-001’ 임상을 진행하고
있고,
악성교모세포종에 대한 임상도 올해 안에 시작할 예정이다.
‘RZ-001’의 경우 임상 1상에서
안전성 등 우수한 데이터가 확인이 되면
올해 하반기 라이선스 아웃(기술 이전)도 기대해볼 만 하다는 게 이 대표의 설명이다.
또 다른 파이프라인들도 글로벌 제약사로부터 많은 관심을 받고 있다.
이 대표는 “구체적인 내용을 공개할 수는 없지만 글로벌 10위권 제약사에서 라이센싱을 전제로 한 검증 목적으로
복수의 파이프라인 물질을 요청했다. 계약 마무리 단계에 있다”고 말했다.
알지노믹스 핵심 기술은 ‘RNA 편집’
증시 입성을 앞두고 있는 만큼 투자자들의 관심사는 알지노믹스의 핵심 기술이다.
알지노믹스는 RNA 치환 효소 플랫폼을 바탕으로 유전자 치료제를 개발한다.
질병과 관련된 표적 RNA를 제거하고, 동시에 치료 효과가 있는 RNA로 교체해주는 기술이 핵심이다.
오래된
개념이지만 안전성과 효율성, 특이성 측면을 충족시키지 못해서 실제 기술로 발전되지 못한 상황이엇다.
하지만 알지노믹스가 이 세 마리 토끼를 모두 잡으면서 기대주로 떠오르고 있다.
국내 투자자에게 잘 알려진 유전자 가위인 ‘크리스퍼-카스9’처럼 DNA를 타겟하는
것이 아니라 RNA를
타겟하는 것이 기술적 특징이다. 이 대표는 “DNA를 수정하는 것이 아니어서 일시적이다.
따라서 암과 같은 병에는 효과적이다”라며 “외부 단백질을 집어넣거나, 세포 내부의 필수적인 요소를
이용하는 것이 아니기 때문에 안전하다”고 말했다.
그는 “반면 근육과 신경, 망막세포와
같은 분열하지 않은 세포를 대상으로 하는 적응증에서는
아데노 부속 바이러스와 같은 DNA 바이러스 벡터를 이용해 영속적으로 RNA 치환효소를 발현하게 해
DNA 수정없이도 유전자편집을 가능하게 한다”고 덧붙였다.
이 대표는 “우리 고유의 기술이 잘 적용될 수 있는 적응증을 찾아서
개발을 하고 있다.
희귀질환과
접근하기 힘든 질환들을 공약해 ‘니치 블록버스터’를 개발해
나가겠다”고 말했다.
해외 경쟁사는 빅파마와 兆단위 딜
시장에서 RNA 편집 기술이 어느정도의 가치를 인정받는지 보려면 해외
경쟁사들의 딜 을 참고해볼만 하다.
나스닥 상장사 프로큐알 테라퓨틱스(PRQR)는 지난 2021년 일라이 릴리(LLY)와 맺었던 라이선스 계약을
최근 확대하기로 하면서 주가가 급반등했다. 당시 프로큐알과 릴리가
맺었던 딜은 12억5000만달러(약 1조6000억원)였다.
로슈는 더 큰 베팅을 했다. 로슈는 미국 RNA편집 기술 바이오테크 쉐이프 테라퓨틱스의 RNA 표적 플랫폼을
도입하면서
총 30억달러(약 3조 8000억원)의 계약을
맺었다.
알지노믹스의 RNA 편집 기술은 이들 업체와 구별되는 특징이 있다.
그는 “알지노믹스 RNA 편집기술은
표적부위 이후의 잘못된 RNA 부분을 통째로 정상 RNA로
치환, 교정하는 기전이라는
점에서 경쟁사 기술과 차이가 있다”며 “환자들마다 각기 다른 무수한 돌연변이가 있는 경우에도 하나의 치료제로
치료할 수 있다는 점이 강점”이라고 설명했다.
리딩 파이프라인 임상 모멘텀 줄 섰다
주요 파이프라인은 간암 치료제로 개발되고 있는 ‘RZ-001’이다.
지난해 6월 국내 임상 1상을
허가 받아 진행중이고 같은해 10월에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터
임상시험계획(IND)을 승인받아 다국가 임상시험을 준비하고 있다.
RZ-001은 아데노바이러스 벡터로 리보핵산 치환효소를 전달해 암세포
특이적으로 발현하는
‘텔로머라아제’ RNA를 표적한다.
동시에 항암작용을 유도하는 유전자를 발현시키는 기전이다.
이 대표는 “최근 1상
투여가 시작됐다”며 “작년 말 악성교모세포종 국내 임상 IND를 신청했다.
올해 상반기에는 미국 FDA에
IND를 신청할 것”이라고 말했다.
알지노믹스는 항암제 파이프라인 뿐만 아니라 알츠하이머 치료제, 유전성
망막색소변성증, 레트증후군 등
플랫폼기술을 활용한 다양한 분야의 치료제를 개발하고 있다. 이중 힘이
실리는 곳은 망막색소변성증 치료제로 개발중인
‘RZ-004’다.
그는 “올해 9월에 미국에
임상을 위한 IND를 신청할 것”이라며 “해로운 유전자를 없애고,
좋은 유전자를 발현시키는 모달리티를 고려했을 때 알지노믹스 기술로 잘 구현해 낼 수 있는 질환이라고 생각한다”며
“전임상 결과 고무적인 결과를 받을 수 있었고, 경쟁자가 없는 상황이기
때문에 혁신치료제도 기대해볼만 하다”고 말했다.
원형RNA 구조체 플랫폼 개발…“mRNA
대체 가능성”
알지노믹스는 최근 원형RNA를 만들 수 있는 새로운 구조체 플랫폼을
개발했다.
이 대표는 “국내 특허는 등록이 됐고, 미국과 주요국가에 특허를 출원한 상태로 기다리고 있다”고 말했다.
원형 RNA는 mRNA보다
생체 내 안정성이 더 큰 것으로 나타난 새로운 형태의 RNA로 체내에서 더 많은 양의
치료 단백질을 생산할 수 있는 잠재력이 있는 것으로 평가되고 있다.
지난해 8월에는 경쟁사로 볼 수 있는 바이오테크 ORNA가 글로벌 빅파마 머크(MRK)와
36억5000만달러(약 4조7000억원) 규모의 딜을 체결했다.
계약금만 1억5000만달러(약 2000억원) 수준의
대형 계약이다.
그는 “원형RNA는 mRNA를 대체할 수 있는 잠재력을 가지고 있다”며 “mRNA는 여러 특허 이슈가 있고 만드는 공정도 복잡하지만,
알지노믹스의 원형RNA는 한 번의 공정으로 만들 수 있다. 알지노믹스가 고유의 원형RNA 기술을 갖고 있고,
기존 기술과는 다른 구조적, 성분적인 특징을 갖고 있어서 경쟁력이
있을 것”이라고 말했다.2023-01-06 -
[보도자료]알지노믹스, 악성교모세포종 국내 임상 1·2상 신청
RZ-001 적응증 확장 시도알지노믹스는 식품의약품안전처에 항암제 신약후보물질인 'RZ-001'의 악성교모세포종(뇌암) 대상 임상 1·2상을 신청했다고 4일 밝혔다.RZ-001은 지난해 식약처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간세포암 1·2a상을 승인받고, 임상을 진행 중이다. 악성교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만이고 아직 뚜렷한 치료제가 없는 난치성 질환이란 설명이다. 면역항암제들도 치료 효과를 보이지 못해 새로운 기전의 치료제가 절실하다고 했다.알지노믹스는 리보핵산 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme)를 기반으로 표적 RNA를 제거하고, 원하는 유전자를 발현시키는 기술을 갖고 있다. RZ-001은 아데노바이러스로 리보핵산 치환효소를 전달한다. 암세포에 특이적으로 발현하는 텔로머라아제(hTERT) RNA를 표적, 항암 작용을 유도하는 유전자를 발현시킨다. RZ-001이 표적하는 텔로머라아제는 대부분의 암세포에서 발현되기 때문에 여러 암종에 적용할 수 있다고 전했다.알지노믹스는 임상을 진행 중인 간세포암 및 이번 악성교모세포종을 필두로 다른 난치성 암종으로도 적응증 확대를 추진하고 있다. 또 항암제뿐 아니라 알츠하이머, 유전성 망막색소변성증, 레트증후군 등 플랫폼 기술을 활용한 다양한 분야의 치료제를 개발 중이다.이성욱 알지노믹스 대표는 "개발 중인 후보물질들이 계획대로 임상에 진입하고 있다"며 "임상시험 진행에 속도를 높여 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료기회를 빠르게 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
2023-01-04 -
[보도자료][기술사업화 '금맥' 캐는 대학- 상] 항암·치매 치료제… 창업 기틀 만든 TMC
<기획>기술사업화 '금맥' 캐는 대학 (상)스타트업 투자가 얼어붙고 바이오 벤처들이 혹한기를 맞았지만 올 한 해에만 372억원의 투자를 유치한 바이오 스타트업이 있다. 이성욱 단국대 교수(생명융합학과)가 2017년 설립한 RNA 기반 유전자치료제 기업 알지노믹스다.암과 난치성질환 혁신형 바이오신약 개발을 목표로 하는 이 회사의 누적 투자유치 금액은 609억원에 달한다. 투자자들이 알지노믹스를 높이 평가하는 이유는 '트랜스 접합 리보자임(Trans-Splicing Ribozyme)' 플랫폼 기술이다. 이 기술은 체내에서 난치병 등을 유발하는 나쁜 성질의 RNA 서열을 없애고 그 부위에 좋은 성질의 RNA가 생성될 수 있도록 효소(리보자임)를 주입해 준다. 이 교수는 20년간 치료 대상이 되는 표적 RNA를 치료 RNA로 편집해서 세포에서 치료 유전자의 활성을 유도하는 기술을 연구해 왔다. 특히 효소의 안전성을 높이는 연구를 통해 최초로 생체 내에서 치료 기능이 있는 효소를 개발했다.알지노믹스는 이 기술을 이용해 간암치료제 개발에 도전하고 있다. RNA 치환효소 플랫폼을 활용한 간암세포 사멸 연구결과를 미 유전자세포치료학회 공식저널에 발표한 데 이어 간암치료제 후보물질 'RZ-001'에 대해 국내 식약처와 미국 FDA(식품의약국) 임상 1·2a상 승인을 받았다. 악성 뇌종양의 교모세포종, 유전성 망막 색소 변성증 치료제 연구도 하고 있다. 알츠하이머, 레트증후군 등 신경·인지질환 치료제 개발 가능성도 검토하고 있다.이 교수는 "'종이 몇 페이지에 연구성과와 이름을 남기는 것으로 만족해서는 안 된다'는 박사과정 당시 지도교수의 가르침 덕분에 일찌기 창업을 염두에 둬 왔다. 국민의 혈세를 지원받아 연구원들과 땀흘려 개발한 기술이 사장돼선 안 된다고 믿는다"면서 "고유의 플랫폼 기술과 이 기술의 가치를 증명하는 파이프라인을 바탕으로 글로벌 규모의 기업으로 성장하는 게 목표"라고 말했다.- 후 략-
2022-12-28 -
[보도자료]알지노믹스, 美미주리대와 유전자치료제 공동연구 협약 체결
알지노믹스는 미국 미주리대와 공동연구를 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 14일 밝혔다.협약에 따라 양측은 리보핵산(RNA) 편집, 인간 유전자 도입 동물모델 확립, 전임상 시험 및 임상 연구 등 유전자치료제 개발을 위한 연구 분야 전반에 대해 협력한다. 인적 및 물적 자원의 상호 교류, 기술 개발 등의 추진을 예상하고 있다.미주리대는 1839년에 설립돼 농학 수의학 의학 약학 등 생명과학 분야에서 두각을 나타내고 있는 주립대란 설명이다. 최근 유전자 치료제 연구에 많은 관심을 가지고 있다고 했다.이성욱 알지노믹스 대표는 "알지노믹스가 보유한 RNA 편집 플랫폼 기술과 미주리대의 연구 인프라를 접목해,RNA 기반 유전자 치료제 연구 분야에서 경쟁력을 강화할 수 있을 것"이라며"앞으로도 국내외 연구기관들과의 파트너십을 확대해 글로벌 유전자 치료제 기업으로 도약할 것"이라고 말했다.
2022-11-14
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