RIBOZYME AND OMICS
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RECIST 기준 ORR 38.5%(confirmed), 46.2%(unconfirmed)mRECIST 기준 ORR 61.5%, CR 23% 기록RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼의 임상적 가능성 제시리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)는 4월 19일 오후 4시경(현지시각) 미국 샌디에고에서 열린 AACR 2026 (American Association for Cancer Research Annual Meeting 2026)에서 자사의 RNA 기반 항암제 ‘RZ-001’의 간세포암(HCC) 대상 임상시험 중간 결과를 구두 발표했다고 밝혔다.이번 구두 발표는 서울대학교병원 소화기내과 김윤준 교수가 발표자로 참여해 진행됐다.이번 연구는 TACE(간동맥화학색전술) 불응 또는 시행이 어려운 환자 중 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자를 대상으로 진행 중인 임상시험 데이터를 기반으로 이뤄졌다.발표에 따르면, RZ-001을 아테졸리주맙(atezolizumab)과 베바시주맙(bevacizumab)과 병용 투여한 결과, 종양반응률(ORR)은 RECIST v1.1 기준 38.5%(confirmed), 46.2%(unconfirmed)로 나타났다. 또한 mRECIST 기준으로는 ORR 61.5%, 완전관해(CR)는 23%를 기록한 것으로 확인됐다.특히 mRECIST 기준 높은 반응률과 완전관해 비율은 종양 내 괴사를 반영하는 평가 방식에서 깊은 종양 반응이 나타났음을 시사하는 결과로 해석된다.종양반응률(ORR) 평가의 경우 중간발표 시점에서 “confirmed”와 “unconfirmed”로 구분해서 발표하는 것이 일반적인데, 일정 기간 이후 반복 평가를 통해 반응이 재확인된 경우를 “confirmed”로, 최초 평가에서 반응이 관찰된 경우를 “unconfirmed”로 분류한다. 즉, 알지노믹스 발표내용에서 RECIST 기준 “unconfirmed PR”로 평가된 환자의 경우, 종양크기가 30% 이상 줄어든 부분관해(PR)가 처음 확인된 상황인 것이다.시험약과 관련 있는 것으로 밝혀진 Grade3 이상의 이상반응은 총 5건이었으며, 고혈압 2건(베바시주맙과 인과관계), 단백뇨(베바시주맙과 인과 관계), 고혈당증(아테졸리주맙과 인과관계), 위장관 출혈(베바시주맙과 인과관계) 등이었다. RZ-001과 인과관계가 있는 것으로 밝혀진 Grade3 이상의 이상반응은 발생하지 않았다.회사 측은 이번 결과에 대해, 현재까지 RZ-001의 안전성과 관련된 이슈가 없으며, 기존 면역항암제 기반 치료 대비 종양 반응의 깊이와 반응률 측면에서 의미 있는 신호를 확인한 것으로 평가하고 있다.알지노믹스 이성욱 대표이사는 “이번 AACR 구두 발표를 통해 리딩 파이프라인인 RZ-001의 안전성 및 유효성 초기 신호와 가능성을 글로벌 학계에 제시할 수 있었다”며 “RZ-001 개별 파이프라인 뿐만 아니라 나아가 RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼 기술의 임상적 유용성을 확보하는 기반이 될 것”이라 말했다.
종양반응률(ORR) 38.5%(RECIST), 53.8%(mRECIST), 구두발표 시 추가 업데이트 있을 것mRECIST 기준 CR 23%, 깊은 종양 반응 확인RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼의 임상적 가능성 제시리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스는 현지시간 4월 17일부터 개최되는 AACR 2026(American Association for Cancer Research Annual Meeting 2026)에서 개발 중인 RNA 기반 항암제 ‘RZ-001’의 간세포암(HCC) 대상 임상시험 중간 결과를 구두 발표할 예정이며, 학회 규정에 따른 엠바고 해제에 따라 초록이 먼저 공개되었다고 밝혔다.이번 발표는 TACE(간동맥화학색전술) 불응 또는 시행이 어려운 환자 중 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자를 대상으로 진행 중인 임상시험 데이터를 기반으로 이뤄졌다.공개된 초록에 따르면, RZ-001을 아테졸리주맙(atezolizumab) 및 베바시주맙(bevacizumab)과 병용 투여한 결과, 종양반응률(ORR)은 38.5%(RECIST v1.1 기준), 53.8%(mRECIST 기준)로 나타났으며, 완전관해(CR)는 23%(mRECIST 기준)를 기록한 것으로 확인됐다.이는 간세포암 1차 표준 치료제 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법의 대규모 임상시험인 IMbrave150 결과와 비교하면 종양반응률(ORR)의 경우 약 10% 이상 높고, 특히 완전관해비율(CR)의 경우는 2배 이상에 달하는 수치이다.간세포암에서는 종양 크기 변화를 평가하는 RECIST뿐 아니라, 살아있는 종양(viable tumor)을 평가하는 mRECIST가 중요한 지표로 활용된다. 치료 후 종양 크기 감소가 제한적이더라도, 종양 내부 괴사로 인해 실제 종양 활성이 소실되는 경우가 많기 때문이다.알지노믹스 홍성우 부사장은 “초록 제출 시점과 발표 시점 사이의 간격으로 인해, 4월 19일 진행되는 구두 발표에서는 보다 업데이트된 임상 데이터를 제시할 예정이며, 긍정적인 결과이지만 중간결과 발표인만큼 타 임상결과와의 직접비교나 확대해석은 경계해야 할 것”이라고 밝혔다.RZ-001은 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았으며, 희귀의약품에 부여되는 혜택으로는 임상시험비용 세액공제, FDA 허가심사 비용 면제, 미국 출시 후 7년 간 시장 독점권 부여 등이 있으므로, 글로벌 임상 개발과 상업화 전략에도 긍정적 영향을 기대할 수 있다.
RNA 치환효소 기반 교정 플랫폼과 조직 선택적 LNP 전달 기술 융합양사의 전문성을 결합해 차세대 치료제 공동 개발리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)와 지질나노입자(LNP) 전달체 전문기업 (주)서지넥스는 'LNP 기반 정밀 유도 차세대 RNA 유전자치료제 개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)'을 9일 체결했다고 밝혔다.이번 협약은 알지노믹스의 RNA 치환효소 기반 정밀 교정 플랫폼과 서지넥스의 조직 선택적 LNP 전달 기술을 결합, 표적세포 선택성과 전달 효율을 극대화한 차세대 RNA 유전자치료제를 공동 개발하는 것을 골자로 한다. 양사는 이러한 기술적 시너지를 통해 기존 치료제로는 접근이 어려웠던 난치 질환 영역에서도 실질적인 치료 가능성을 제시하고, 글로벌 RNA 치료제 시장에서 경쟁력 있는 파이프라인을 단계적으로 구축해 나간다는 계획이다.알지노믹스는 RNA 유전자치료제 개발 기업으로서 RNA 치환효소 기반 정밀 RNA 멀티 교정 기술을 중심으로, circular (원형) RNA를 포함한 다양한 차세대 RNA 플랫폼을 보유하고 있다. 특히 원형 RNA 기술은 높은 안정성과 지속적인 단백질 발현을 가능하게 하여 차세대 치료제로서의 잠재력을 인정받고 있다.한편 서지넥스는 RNA 전달체인 지질나노입자(LNP) 분야에서 독자적인 지식재산(IP)을 기반으로, 경정맥 투여가 가능하면서도 안전한 반복 투여가 가능한 LNP 기술, 특정 장기로의 선택적 전달이 가능한 장기표적성 LNP 기술, 그리고 다양한 RNA 페이로드에 최적화된 제형 설계 기술을 축적해온 기업이다. 이처럼 유전자 설계 기술을 보유한 기업과 전달 기술을 보유한 기업 간의 협력은 글로벌 바이오 산업에서도 널리 채택되고 있는 구조로, 각각의 전문성을 결합해 치료제 개발의 성공 가능성과 속도를 동시에 높일 수 있는 전략으로 평가된다.이성욱 알지노믹스 대표는 “서지넥스의 고도화된 전달체 제형 기술과의 협력을 통해 당사 RNA 플랫폼의 치료 경쟁력과 질환 확장성을 더욱 강화하겠다”고 밝혔다.
안녕하세요, 신한투자증권 이호철, 엄민용 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."차세대 유전자 신약 플랫폼에 릴리 L/O 레퍼런스까지"라는 한줄평과 함께 1) 기업 개요, 2) RZ-003 알츠하이머 치료제, 3) RZ-001 항암제에 대한 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.
안녕하세요, DS투자증권 김민정 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."펀더멘탈 이상 무"이라는 제목으로 1) 3월 31일 주가 급락에 대한 분석, 2) AACR 2026 이벤트 기대감, 3) 단기적/중장기적 관점에 대한 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.
안녕하세요, 상상인증권 이달미 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."4월 AACR 학회 기대되는 거 알지?"이라는 제목으로 RZ-001에 대한 첫 human POC 데이터 기대감, 글로벌 RNA editing 기업인 WAVE 과거 주가 동향을 소개해주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.
안녕하세요, DS투자증권 김민정 위원님께서 당사 리포트를 작성해주셨습니다."세 가지 길 - 알츠하이머, in vivo CAR-T, 간암"이라는 제목으로 1) Mid-2026, RNA 기반 알츠하이머 치료제 가능성 첫 임상적 검증 2) In vivo CAR-T 플랫폼 확장 가능성 확인 3) 4월, AACR2026에서 공개될 RZ001 데이터 주목 등 분석을 제공해 주셨습니다.자세한 내용은 리포트 및 원문 링크를 참고해 주시기 바랍니다. 감사합니다.
원형 RNA·고분자 전달체 기반 체내 면역세포 표적
전달 연구, 국제학술지 게재RNA 기반 유전자 치료제 개발기업 알지노믹스(대표 이성욱)는 인하대학교 김현진 교수 연구팀과의 공동연구를 통해 체내
면역세포를 직접 표적할 수 있는 RNA 전달 전략에 대한 연구결과를 발표했다고 30일 밝혔다. 해당 연구는 생체의학˙재료 분야 국제학술지인 ‘미국 화학회 생체재료과학 및 공학 (ACS Biomaterials Science & Engineering)에 2026년 3월 27일
온라인 게재되었다. (Title: Delivery of Circular RNAs into Splenic
Immune Cells via Intravenous Administration of Polyaspartamide Derivative
Polyplexes)
이번 연구는
알지노믹스의 독자적인 원형(circular) RNA 기술과
인하대의 폴리아미노산 기반 고분자 전달체를 결합해, 단순
정맥주사만으로 면역세포가 풍부한 비장 조직으로 원형 RNA를
전달할 수 있는 가능성을 평가했다.
기존 CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 체외에서 유전적으로 재설계한 뒤 다시 체내로 넣어주는 방식으로 혈액암 치료에
획기적인 성과를 보여왔지만, 복잡한 제조 공정 및 투여과정과 높은 비용이 극복해야 할 점으로 알려져 있다. 이에 따라 최근 CAR 유전자를 체내 면역세포에 직접 전달하는 in vivo CAR-T 접근법이 공정 단순화·비용 절감·치료 접근성 향상이 가능하다는 점에서 종양 및 자가면역질환 등 난치성 질환에 대한 차세대 치료 전략으로 주목받고
있다.
알지노믹스의
원형 RNA는 불필요한 외부 서열이 전혀 없는 ‘깨끗한 구조’로, 우수한 안정성과 발현 지속성을 보인다. 김현진 교수팀의 양이온성 고분자 전달체는 엔도좀 탈출 능력과
입자 안정성을 높여 RNA의 세포 내 전달 효율을 극대화했다.
연구결과, 김현진 교수팀의 고분자 전달체와 결합한 알지노믹스의 원형 RNA는
다양한 면역세포로 우수한 효율로 전달이 되었으며, 특히 정맥 투여 시 면역세포가 풍부한 비장에 선택적으로
전달되었다. 전달 효율을 비교한 결과, 비장으로의 전달은
간 대비 10배 높은 수준을 보였다. 또한 기존 기술인 선형 RNA에 비해 발현 지속성이 향상되어 반감기가 약 2배 증가하였으며, 비장 조직 내 T 세포로의 전달 효율 역시 선형 RNA 대비 약 3배 높은 것으로 나타났다. 이러한 결과는 체외조작 없이 체내 면역세포를 직접 표적하는 차세대 CAR-T
세포 치료제 제작 가능성을 보여준다.
김현진 교수는
‘이번 기술을 바탕으로 후속 연구를 통해 폴리아미노산 고분자 기반 유전자 치료 응용 가능성을 지속적으로
탐색할 것“이라 밝혔다. 알지노믹스 이성욱 대표는 “이번 산학협력 연구를 통해 당사의 원형 RNA 기술이 체내 면역세포
표적 유전자 치료에 적용 가능함을 확인했다”며 “향후 추가 연구를 통해 CAR-T를 포함한 적용 범위를 지속적으로
확장해 나갈 계획”이라고 밝혔다.
본 연구는 한국연구재단 바이오·의료기술개발사업과 기초연구실지원사업의
지원으로 수행됐다.
글로벌 학회에서 RNA 교정 기술력 소개, RNA 편집 기술에 대한 국제적 관심 확인 <2026-03-18> 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)는 오는 4월 17일부터 22일까지
미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표 예정인 초록의 제목을 공개했다.초록의 제목은 “A phase 1b/2a open-label, multicentre
study of an hTERT-targeted RNA replacement gene therapy in combination with
valganciclovir and anti-VEGF/PD-L1 antibodies in patients with hTERT-positive
hepatocellular carcinoma”로, ‘hTERT 양성 간세포암 환자를 대상으로
hTERT 표적 RNA 치환 유전자 치료와 발간시클로버 및
항 VEGF/PD-L1 항체 병용요법의 효과를 평가하는 제1b/2a상, 공개, 다기관 임상 연구’에
해당한다.이번 19일 발표는 서울대학교병원 소화기내과 김윤준 교수가 맡았으며, 알지노믹스가 현재 진행하고 있는 RZ-001의 간세포암 대상 임상시험의
안전성과 유효성 중간결과를 공개할 예정이다.회사 관계자는 “이번 AACR 발표는 RZ-001의 임상 중간결과 공개도 관심사지만, 알지노믹스의 RNA 트랜스 스플라이싱 기술이 임상에서 개념증명(POC)을 확보할
수 있을지 확인하는 첫 시험대라는 점에서 단일 파이프라인을 넘어 플랫폼 기술의 임상적 검증 여부가 더 중요한 의미를 가질 수 있다”고 말했다.한편, 간세포암 유전자치료제 RZ-001은
2024년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품’으로
지정되었으며, 지난해 2월에는 ‘패스트트랙’으로 추가 지정된 바 있다. 패스트트랙은 기존 치료로 효과가 충분하지 않은 중증 질환을 대상으로, 임상
개발 과정에서 개발사와 FDA 협의를 신속하게 진행하도록 허용하는 인센티브 제도이다.RZ-001은 전체 암세포종의 80% 이상에서
발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적하여 암세포 사멸 및 면역세포 침윤 유도, 면역항암제 반응률 상승을 유도하는 복합 기전의 항암 유전자치료제로, FDA로부터
기전의 혁신성을 높게 평가받은 것으로 볼 수 있다. 또한 FDA와
상시적 소통 채널을 확보하여 임상시험 설계 및 개발 전략을 협의할 수 있다.희귀의약품에 부여되는 혜택으로는 임상시험 세액공제, FDA 허가심사 비용 면제, 미국 출시 후 7년 간 시장 독점권 부여 등이 있으므로, 글로벌 임상 개발과 상업화
전략에도 긍정적 영향을 기대할 수 있다.